【摘要】 6月24日，荣昌生物制药讯，6月23日，荣昌生物制药（烟台）股份有限公司宣布，其全球首款、同类首创BLyS/APRIL双靶点新型重组TACI-Fc融合蛋白新药泰它西普，用于治疗系统性红斑狼疮（SLE）的全球多中心Ⅲ期临床试验，已在美国顺利完成首例受试者入组给药。这标志着泰它西普全球同步开发进入了快速推进阶段。这项研究是在中至重度活动性系统性红斑狼疮患者中评价泰它西普有效性和安全性的多中心、随机、双盲、安慰剂对照的两阶段...
【关键词】荣昌生物，泰它西普，系统性红斑狼疮
【摘要】 6月24日，生物谷讯，艾伯维（AbbVie）近日宣布，已向美国食品和药物管理局（FDA）提交了Qulipta（atogepant）的补充新药申请（sNDA）：用于成人预防性治疗慢性偏头痛（CM）。如果获得批准，Qulipta将成为首个具有宽泛偏头痛预防性治疗适应症的口服降钙素基因相关肽（CGRP）受体拮抗剂（gepant），涵盖CM和发作性偏头痛（EM）。同时，艾伯维也将成为唯一一家为慢性偏头痛（CM）患者提供2种预防性治疗的公司，即Qulipta和BOTOX（...
【关键词】慢性偏头痛，艾伯维，口服CGRP受体拮抗剂
【摘要】 6月24日，生物谷讯，阿斯利康（AstraZeneca）近日在2022年国际肝脏大会（ILC 2022）上公布了ALXN1840（每日一次口服）治疗威尔逊病（Wilson disease，WD；又名“肝豆状核变性病”）3期FoCus试验的详细结果。数据显示，ALXN1840能够快速和持续改善组织中的铜动员，与标准护理（SoC）相比，ALXN1840治疗使每日平均组织铜动员量大约高出3倍；此外，ALXN1840还改善了神经学症状，安全且耐受性良好。除了3期FoCus试验外，有2项威尔...
【关键词】肝豆状核变性病，创新疗法，阿斯利康
【摘要】 6月24日，生物谷讯，吉利德科学（Gilead Sciences）近日在2022年国际肝脏大会（ILC 2022）上公布了抗病毒药物——首创病毒进入抑制剂Hepcludex（bulevirtide）治疗慢性丁型肝炎病毒（HDV）感染关键3期MYR301试验的48周结果。数据显示，Hepcludex疗效显著，治疗第48周病毒载量显著降低，从24周至48周病毒学和生化学应答显示继续增加，患者报告结果（PRO）有显著改善。研究中，Hepcludex的安全性和耐受性良好。MYR301是一项正在...
【关键词】丁型肝炎，吉利德，首创病毒进入抑制剂
【摘要】 5月31日，新浪医药新闻讯，5月30日，卫材宣布，其甲钴胺超高剂量制剂已获得日本厚生劳动省孤儿药资格，预期适应症用于延缓肌萎缩性侧索硬化（ALS）的疾病进展和功能损害。ALS是一种顽固的、进行性的、神经退行性疾病，具有显着未满足的医疗需求。 在日本，ALS患者的估计人数约为10,000人。基于JETALS的良好临床结果（日本超高剂量甲钴胺治疗ALS的早期试验），卫材已开始准备超高剂量甲钴胺治疗ALS的新药申请（NDA），并计划在2...
【关键词】日本，卫材，孤儿药
【摘要】 5月31日，新浪医药新闻讯，5月31日，葛兰素史克表示，已同意以至多33亿美元的价格收购临床阶段生物制药公司Affinivax，以加强其疫苗管线。款项包括首付款21亿美元，并为潜在的发展里程碑支付至多12亿美元，交易预计将在2022年第三季度完成。这是今年继辉瑞116亿美元收购Biohaven后，制药领域第二大并购。Affinivax是一家临床阶段的美国生物技术公司，拥有用于疫苗和免疫疗法的新型MAPS技术平台。2020年完成1.2亿美元的B轮融资...
【关键词】GSK，收购，疫苗
【摘要】 5月31日，医药魔方讯，近日，药品临床试验登记与信息公示平台官网显示，默沙东登记了一项九价HPV疫苗（Gardasil 9）的III期临床试验，具体为：在境内9至14岁女孩人群中增加2剂免疫程序（0，6-12月），用于预防由HPV6、11、16、18、31、33、45、52和58型引起的宫颈癌、外阴癌、阴道癌和肛门癌及相关癌前病变、肛门和生殖器病变、宫颈细胞学检查结果异常以及持续感染。这是一项随机开放、平行分组的III期临床，以三剂免疫程序接...
【关键词】默沙东，，九价HPV疫苗，临床研究
【摘要】 5月31日，新浪医药新闻讯，5月31日，CDE官网显示，强生的伊布替尼胶囊（Imbruvica、亿珂）新适应症上市申请获受理，具体未披露。伊布替尼是全球首个上市的BTK抑制剂，由强生和Pharmacyclics合作开发。它最早于2013年11月获得FDA批准上市，用于治疗套细胞淋巴瘤（MCL）。2015年3月，艾伯维斥资210亿美元重金收购Pharmacyclics，获得了伊布替尼美国市场的商业权利，而强生拥有全球其他国家的商业权利。截至现在，伊布替尼已获FDA...
【关键词】强生，BTK抑制剂，伊布替尼
【摘要】 4月15日，生物谷讯，近日，百时美施贵宝宣布，欧盟委员会（EC）已批准CD19 CAR-T细胞疗法Breyanzi（lisocabtagene maraleucel，liso-cel）用于治疗大B细胞淋巴瘤（LBCL），具体为：既往接受二线或以上系统性治疗后复发或难治性（R/R）弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）、原发性纵膈大B细胞淋巴瘤（PMBCL）、滤泡性淋巴瘤3B级（FL3B）成人患者。Breyanzi是BMS在欧盟获批的第二款CAR-T细胞疗法。该药是一种自体、CD19导向、嵌合抗原...
【关键词】百时美施贵宝，Breyanzi，大B细胞淋巴瘤
【摘要】 4月8日，中国医药报讯，近日，国家药监局网站发布的信息显示，鑫高益医疗设备股份有限公司生产的创新医疗器械“磁共振成像系统”获批上市。国家药监局还一并发布了已批准的创新医疗器械产品列表。根据该列表，“磁共振成像系统”是今年获批的第16个创新医疗器械。截至4月7日，我国已批准的创新医疗器械产品达150个。据介绍，“磁共振成像系统”由超导磁体（1.5T）、扫描床、谱仪、射频系统、梯度系统、操作台、隔离变压器、发...
【关键词】创新，医疗器械，磁共振成像系统
【摘要】 4月6日，药明康德讯，4月6日，Protalix BioTherapeutics公司与其合作伙伴Chiesi Global Rare Diseases公司宣布，在研疗法pegunigalsidase alfa（PRX–102）在治疗法布里病（Fabry Disease）患者的关键性3期临床试验中获得积极顶线结果。Pegunigalsidase alfa是一款每两周注射一次的创新聚乙二醇化α-半乳糖苷酶A疗法。基于这一积极结果，两家公司预计在今年下半年向美国FDA再次递交生物制品许可申请（BLA）。法布里病是一种X连...
【关键词】法布里病，创新疗法，结果积极
【摘要】 4月2日，药明康德讯，4月1日，Cerevance公司宣布，其潜在“first-in-class”口服帕金森病在研疗法CVN424在2期临床试验中获得积极结果。在达到安全性目标之外，CVN424为患者的“OFF”期提供了统计显著且具有临床意义的剂量依赖性改善。“OFF”期指的是患者即使接受治疗后依然出现帕金森病症状的时间段。Cerevance公司的药物发现平台基于名为NETSseq的新技术，它可以从患者大脑组织中标记并且收集特定与疾病相关的细胞类型，然后...
【关键词】显著改善，帕金森病，新机制疗法
【摘要】 3月29日，药明康德讯，日前，礼来（Eli Lilly and Company）宣布，其在研IL-13抑制剂lebrikizumab作为单药疗法，在治疗中重度特应性皮炎患者的关键性3期临床试验中获得积极结果。在接受治疗16周之后，超过50%的患者疾病严重程度至少降低75%（EASI-75）。而且，lebrikizumab同时为瘙痒和其它重要患者报告结果带来具有临床意义的改善。特异性皮炎是一种由皮肤屏障功能障碍和免疫反应失调引起的慢性炎症性皮肤疾病。通常患者会出...
【关键词】礼来，IL-13抗体3期，临床
【摘要】 3月25日，美通社讯，近日，CDE已授予勃林格殷格翰/礼来糖尿病联盟旗下SGLT2抑制剂欧唐静（通用名：恩格列净片）优先审评审批资格，拟定的新增适应症为用于治疗射血分数保留的心力衰竭成人患者。此前，恩格列净在中国已获批用于治疗2型糖尿病。作为一种常见且不可治愈的、可能危及生命的疾病，心力衰竭是由多种原因导致心脏结构和/或功能的异常改变，使心室收缩和/或舒张功能发生障碍，从而引起的一组复杂的临床综合征。全球有...
【关键词】勃林格殷格翰，礼来恩格列净片，优先审评
【摘要】 3月25日，美通社讯，3月24日，Novavax与印度血清研究所（SII）宣布，印度药品监管总局（DCGI）已向Novavax的新冠肺炎蛋白疫苗授予紧急使用许可（EUA），用于印度12岁以上（含）18岁以下的青少年人群。该疫苗也被称为NVX-CoV2373，由SII 以Covovax?品牌在印度制造和销售，是印度第一种获准在该年龄组使用的基于蛋白质的疫苗。在共计460名12岁以上（含）18岁以下印度青少年中进行了一项观察者盲法、随机、对照2/3期研究，以评估C...
【关键词】青少年，Novavax，新冠疫苗
【摘要】 3月22日，药明康德讯，2022年3月21日，江苏新元素医药科技有限公司（Atom Bioscience）宣布，在研1.1类创新药ABP-671治疗慢性痛风患者的一项2a期临床试验获得积极结果。试验达到将患者的血清尿酸（sUA）水平降低至6 mg/dL以下的主要终点（低于临床定义的高尿酸血症阈值7 mg/dL）。高尿酸血症是导致痛风的病因。值得注意的是，试验未报告安全性问题。痛风是最常见的炎性关节炎类型之一，影响全球5500多万人，主要影响下肢（脚、...
【关键词】痛风，口服创新药，临床
【摘要】 2月23日，药明康德讯，2022年2月22日，艾伯维（AbbVie）宣布，已向美国FDA提交了卡利拉嗪（cariprazine，英文商品名Vraylar）的补充新药申请（sNDA），用于正在接受抗抑郁治疗的重度抑郁症（MDD）患者的辅助治疗。新闻稿指出，如果获批，这将是卡利拉嗪获批的第4个适应症。此前，FDA批准该药用于精神分裂症成人患者的治疗、I型双相情感障碍相关躁狂或混合发作的急性治疗、以及I型双相情感障碍相关抑郁发作的治疗。MDD是一种常...
【关键词】辅助治疗，重度抑郁症，艾伯维
【摘要】 2月23日，药明康德讯，日前，BioNTech和Medigene宣布已经达成多靶点研究合作。本次合作将结合BioNTech的多平台免疫疗法能力，和Medigene的T细胞受体（TCR）发现平台，以针对BioNTech选择的靶标，发现和开发创新抗癌TCR免疫疗法。Medigene致力于开发高度创新的个体化T细胞疗法，以治疗不同形式和阶段的癌症。专有的自动化、高通量TCR发现平台，旨在产生高亲和力的TCR，将患者自身的T细胞与肿瘤特异性T细胞受体结合，从而使受体...
【关键词】实体瘤，BioNTech，创新TCR细胞疗法
【摘要】 2月23日，药智网讯，近日，Celularity 公司宣布FDA已授予其在研自然杀伤 (NK) 细胞疗法CYNK-101治疗胃/胃食管结合部癌的孤儿药资格认定。在此之前，CYNK-101于2022年01月被FDA联合标准一线化疗、曲妥珠单抗（Herceptin）和帕博利珠单抗（Keytruda）治疗晚期HER2/neu阳性胃或胃食管连接（GEJ）腺癌的快速通道认定。CYNK-101是一款来源于胎盘造血干细胞的NK细胞疗法，经基因修饰表达高亲和力和抗切割CD16（FCGRIIIA）变体，以驱...
【关键词】细胞疗法，NK疗法，联手布局
【摘要】 2月23日，药明康德讯，2月22日，百济神州宣布，欧洲药品管理局（EMA）已受理BTK抑制剂百悦泽（泽布替尼）用于治疗慢性淋巴细胞白血病（CLL）患者和边缘区淋巴瘤（MZL）患者的两项新适应症的上市许可申请。同时，美国FDA已受理泽布替尼用于治疗成人慢性淋巴细胞白血病或小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）患者的新适应症上市许可申请（sNDA）。泽布替尼是一款由百济神州科学家自主研发的布鲁顿氏酪氨酸激酶（BTK）小分子抑制剂，目前正在...
【关键词】百济神州，BTK抑制剂，监管
【摘要】 1月29日，学术经纬讯，1月底，在一项发表于《科学》杂志的研究中，程建军课题组与中国科学院分子细胞科学卓越创新中心（生物化学与细胞生物学研究所）汪胜课题组合作，基于致幻剂与受体作用的分子机制，设计出一类无致幻作用的新型抗抑郁分子。这项研究为速效、长效抗抑郁药物的研发提供了一条全新思路。目前，已知的致幻剂都是通过激活血清素2A受体（5-HT2aR）产生致幻作用的，但对于这个受体的作用机制，已有研究的认识还比...
【关键词】抗抑郁症，研发，重要突破
【摘要】 1月29日，药明康德讯，日前，Sierra Oncology公司宣布，momelotinib治疗骨髓纤维化患者的一项关键性3期临床试验达到所有主要和关键次要终点。这些患者有症状和贫血，且之前接受过获批JAK抑制剂治疗。Momelotinib是一种强效的在研选择性口服JAK1、JAK2和ACVR1抑制剂。试验在第24周达到其主要终点，相比安慰剂组，momelotinib组更多患者达到总体症状评分（TSS）比基线降低50%以上的标准。基于这些积极结果，该公司计划在今年第二...
【关键词】Sierra，Oncology，创新，JAK抑制剂
【摘要】 1月29日，医药魔方讯，CAR-T细胞疗法拓宽了某些癌症特别是某些血癌的治疗选择。但它们也有局限性：1）癌细胞上可变的抗原表达模式可能导致“治疗逃逸”；2）CAR-T细胞可能耗竭，甚至被癌细胞本身抑制；3）免疫抑制肿瘤微环境导致CAR-T对致密实体瘤缺乏疗效。迄今为止，CAR-T疗法仅被批准用于B细胞恶性肿瘤的治疗。现在，来自纪念斯隆-凯特琳癌症中心斯隆-凯特琳研究所（SKI）的科学家们已经开发出一种新型的CAR-T细胞——合成...
【关键词】克服，局限性，CAR-T
【摘要】 1月29日，医药魔方讯，对于晚期胆道系统肿瘤（包括肝内胆管癌、肝外胆管癌和胆囊癌），GC化疗方案（吉西他滨+顺铂）一直是标准一线治疗，尽管疗效一般，但这个方案在最近十年都没能被撼动。日前召开的2022年美国临床肿瘤学会胃肠道癌症研讨会（ASCOGI）上，公布了一项在未经系统治疗的晚期胆道系统肿瘤患者中开展的III期研究（TOPAZ-1）数据。结果显示，与安慰剂+化疗相比，度伐利尤单抗联合化疗显示出具有统计学意义和临床意...
【关键词】首个，胆道癌，免疫治疗
【摘要】 12月31日，学术经纬讯，子宫癌是妇产科癌症中常见的类型，而根据美国国立卫生研究院官网数据，每年每10万名女性中就有28名会被诊断为子宫癌，每年确诊病例数达到6万以上。子宫癌中的子宫内膜癌亚型相对会更易于治疗，因为这类癌症对靶向性的免疫疗法比较敏感。但是还有一类亚型是子宫浆液性癌（USC），这类患者几乎没有潜在的基因突变靶点，因此许多疗法都难以施展拳脚。当下只有一种一线化疗药物carboplatin供USC患者使用，而...
【关键词】子宫癌，PP2A，子宫浆液性癌
【摘要】 12月31日，生物谷讯，非酒精性脂肪肝是全球最常见的肝脏疾病，其炎症形式—非酒精性脂肪性肝炎（NASH）可以发展为肝硬化和肝细胞癌（HCC）。近日，一篇发表在国际杂志Stem Cell Research & Therapy上题为“Addressing the liver progenitor cell response and hepatic oxidative stress in experimental non-alcoholic fatty liver diseasen-alcoholic steatohepatitis using amniotic epithelial cells”的研究报告中，来...
【关键词】新型胎盘细胞疗法，非酒精性脂肪性肝病，肝硬化
【摘要】 12月30日，药明康德讯，2021年12月29日，Ionis Pharmaceuticals宣布完成与阿斯利康（AstraZeneca）就eplontersen达成的合作协议。Eplontersen是一款利用Ionis配体偶联反义（LICA）技术开发的在研反义寡核苷酸（ASO）疗法，它通过减少转甲状腺素蛋白（TTR）的产生，治疗遗传性和非遗传性TTR淀粉样变性（ATTR）。该药目前处于3期临床开发阶段，用于治疗淀粉样蛋白TTR心肌病（ATTR-CM）和淀粉样蛋白TTR多发性神经病（ATTR-PN）。...
【关键词】创新ASO疗法，阿斯利康，Ionis
【摘要】 12月24日，药明康德讯，12月24日，第一三共（Daiichi Sankyo）宣布，美国FDA已授予patritumab deruxtecan（HER3-DXd）突破性疗法认定（BTD）。这是一款潜在“first-in-class”的HER3靶向在研抗体偶联药物（ADC），用于治疗接受第三代酪氨酸激酶抑制剂（TKI）和含铂疗法治疗期间或治疗后，发生疾病进展且携带耐药性EGFR突变的转移性或局部晚期非小细胞肺癌（NSCLC）患者。肺癌是全球第二大常见癌症和癌症相关死亡的主要原因，其...
【关键词】HER3靶向ADC，突破性疗法，耐药非小细胞肺癌
【摘要】 11月30日，药明康德讯，日前，默沙东（MSD）开发的缺氧诱导因子抑制剂belzutifan，治疗与von Hippel-Lindau（VHL）疾病相关肾细胞癌患者的2期临床试验结果在《新英格兰医学杂志》上发布。试验结果显示，belzutifan达到98%的疾病控制率，在接受治疗24个月时，患者的无进展生存率为96%。VHL是一种罕见遗传疾病，它可异常激活癌症患者体内的缺氧诱导因子（HIF-2α）。HIF-2α因子从而在患者体内蓄积并导致良性和恶性肿瘤的形成。...
【关键词】默沙东，肾细胞癌，创新疗法
【摘要】 11月30日，医药魔方讯，11月25日，据外媒报道，南非发现B.1.1.529新冠变异毒株；11月26日，世卫组织发布声明，将B.1.1.529列为“需要关注”的变异株（VOC），并命名为Omicron。目前，英国、德国、意大利、以色列、中国香港等多个国家和地区发现Omicron（奥密克戎），非洲、亚洲、大洋洲、北美洲均已报告病例。这是继德尔塔毒株后，新冠病毒对人类又一次毫不留情的发难。据悉，Omicron是一种新的变异毒株，其新冠病毒刺突蛋白上...
【关键词】新冠变种，Omicron，疫苗
【摘要】 11月30日，药明康德讯，11月30日，Turnstone Biologics宣布与Moffitt癌症中心达成多年战略研究合作，共同进行肿瘤浸润淋巴细胞（TIL）疗法的研究。这一合作将聚焦于使用Turnstone的新一代TIL制造策略，开发用于治疗多种实体瘤类型的创新候选疗法，以及支持该公司主打TIL项目TIDAL-01的IND申请。TIL是在癌症发生时迁移到肿瘤中并且对肿瘤发起攻击的淋巴细胞。然而，通常患者体内的TIL数目不足以消灭肿瘤，而且肿瘤微环境会抑制T...
【关键词】Turnstone，Biologics，肿瘤浸润淋巴细胞疗法，T细胞
【摘要】 11月30日，药明康德讯，2021年11月29日，珃诺生物（Ranok Therapeutics）宣布与辉瑞（Pfizer）公司达成协议，将利用该公司专有的分子伴侣介导的靶向蛋白降解（CHAMP）技术平台，针对一个未公开的癌症靶标开发创新疗法。近年来，靶向蛋白降解已成为小分子药物开发的新方向。细胞中的分子伴侣蛋白通过与底物蛋白结合，介导它们的正常折叠、维持它们的稳定性和活性。重要的是，很多与癌症进展相关的突变蛋白常常与分子伴侣蛋白结...
【关键词】辉瑞，创新，蛋白降解技术
【摘要】 10月29日，医药魔方讯，10月28日，CDE官网显示，齐鲁制药按4类申报的奥拉帕利仿制药上市申请获国家药监局受理。这是该产品首个仿制药的上市申请，也是国内首个PARP抑制剂仿制药的上市申请。奥拉帕利，是FDA批准的首个口服多腺苷二磷酸核糖聚合酶（PARP）抑制剂，通过抑制PARP酶活性和防止PARP与DNA解离，协同DNA损伤修复功能缺陷，杀死肿瘤细胞。其原研厂家是阿斯利康，该产品最早于2014年先后在欧盟和美国获批上市，商品名为L...
【关键词】齐鲁制药，全球首个，奥拉帕利仿制药
【摘要】 10月29日，贝壳社讯，近日，Ferring Pharmaceuticals（辉凌医药）及旗下Rebiotix在美国胃肠科学会（ACG）2021年会上公布了两项有关RBX2660的关键回顾性分析结果，涉及RBX2660用于治疗艰难梭菌反复感染（rCDI）及炎症性肠病（IBD）。其中，经RBX2660治疗后，94例常见合并症伴反复CDI（rCDI）的患者中有82.8%给药后八周时未见CDI复发，且接受一剂（83.3%）与接受两剂（82.5%）治疗的患者间未见差异。首剂给药后出现缓解的队列中...
【关键词】微生物组疗法，艰难梭菌反复感染，辉凌医药
【摘要】 10月29日，生物谷讯，日本乐天医疗全资子公司乐天医药（Rakuten Medical）近日宣布，评估光免疫疗法RM-1929治疗局部区域性复发性头颈部鳞状细胞癌（rHNSCC）患者1/2a期开放标签多中心研究（RM-1929-101，NCT02422979）的数据已发表于《Head and Neck》。所发表的文章描述了这项2部分研究的设计和结果，旨在阐明RM-1929光免疫疗法在局部区域性rHNSCC患者中的推荐剂量、安全性、药代动力学、免疫原性和初步疗效乐天医疗致力于利...
【关键词】乐天医疗，RM-1929，头颈部鳞状细胞癌
【摘要】 10月29日，生物谷讯，Alnylam是一家行业领先的RNAi治疗公司。近日，该公司公布了vutrisiran 3期HELIOS-A研究的18个月积极结果。vutrisiran是一种在研的RNAi疗法，每3个月皮下注射一次，用于治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病（hATTR-PN）成人患者。之前，该研究在9个月时间点达到了主要终点和全部次要终点。此次公布的最新结果显示，该研究达到了18个月时间点测定的全部次要终点：与RNAi药物Onpattro（patisiran...
【关键词】Alnylam，，RNAi疗法，hATTR-PN
【摘要】 9月30日，药明康德讯，近日，Beam Therapeutics公司宣布，临床前研究结果显示了其胞嘧啶碱基编辑器（CBE）在体外模型中，降低乙肝病毒表面抗原（HBsAg）表达，防止乙肝病毒水平在抗病毒药物停用后反弹的潜力。慢性乙肝病毒（HBV）感染会提高肝硬化、肝功能衰竭和肝癌等危及生命的健康问题的风险。慢性乙肝感染的一个标志是在肝细胞核中持续存在共价环状DNA（cccDNA）。而且乙肝病毒DNA能够整合到感染细胞的基因组中。虽然目前...
【关键词】慢性乙肝病毒感染，单碱基编辑技术，肝硬化
【摘要】 9月30日，药明康德讯，2021年9月29日，Expansion Therapeutics宣布完成8000万美元的B轮融资。获得资金将用于推进靶向RNA的小分子药物平台（SMiRNA），以发现治疗强直性肌营养不良1型（DM1）、肌萎缩侧索硬化（ALS）、额颞叶痴呆（FTD）和多种tau蛋白病（tauopathies）的候选药物。该公司的科学创始人开发的一种核糖核酸酶靶向嵌合体（RIBOTAC）技术，可以实现对特定RNA的靶向降解。Expansion专注于只有很少治疗选择的神经系统...
【关键词】靶向RNA，小分子疗法，B轮融资
【摘要】 9月30日，药明康德讯，2021年9月29日，致力于研发罕见病创新疗法的Amicus Therapeutics宣布，将推出新一代基因疗法公司Caritas Therapeutics，以解决罕见病患者的医疗需求。根据协议，Amicus基因疗法业务将与SPAC公司ARYA Sciences合并，构成上市公司Caritas Therapeutics，并预计获得4亿美元的起始投资。Amicus公司是一家致力于研发罕见病创新疗法的生物医药公司。目前的基因疗法管线包括治疗法布里病（Fabry disease）、Batt...
【关键词】基因疗法，Amicus，新公司
【摘要】 9月30日，药明康德讯，Mirum Pharmaceuticals公司今日宣布，美国FDA已经批准Livmarli（maralixibat）上市，用于治疗1岁以上Alagille综合症（ALGS）儿童患者的胆汁淤积性瘙痒。新闻稿指出，Livmarli是用于治疗这一罕见肝脏疾病的首款FDA获批疗法。Alagille综合症是一种罕见的遗传病，患者的胆管先天发育不良，导致胆汁在肝脏内积累，阻止肝脏正常工作。ALGS可累及肝脏，心脏，肾脏和中枢神经系统等身体器官。15%-47%的患者最终...
【关键词】首款，FDA，儿童肝脏疾病
