中国行业发展报告

【摘要】　　2月12日，动脉网讯，近日，勃林格殷格翰（Boehringer Ingelheim）与基因治疗公司ExpressionEdits达成合作，利用后者的人工智能（AI）平台“遗传语法引擎”（Genetic Syntax Engine）开发增强型基因疗法。该平台通过“内含子化”技术优化基因表达，通过插入内含子显著提高病毒基因的蛋白质表达量，而不改变基础遗传序列。ExpressionEdits由遗传学家K?rt Tomberg博士和基因组工程专家Allan Bradley博士共同创立。Tomberg博士在研究COVID-19疫苗的刺突蛋白时发现，通过插入内含子可以将蛋白质产量提高近10倍。基于这一发现，ExpressionEdits开发了遗传语法引擎，该引擎通过生成数十亿个内含子和外显子组合的数据点，训练AI模型预测最佳内含子插入位置和数量，从而优化基因表达。此次合作的具体疗法尚未披露，但ExpressionEdits计划与更多大型基因治疗公司合作，以充分利用其AI平台的优势。公司目前约有14名员工，专注于通过合作伙伴关系推动技术发展和应用。　　

【关键词】勃林格殷格翰，基因疗法，AI内含子设计

【摘要】　　2月5日，动脉网讯，合成生物学初创公司Enduro Genetics于2025年完成了1200万欧元（约合1240万美元）的A轮融资，投资方包括Supernova Invest、NOON Ventures和Sandwater。此轮融资将用于扩大Enduro的生物生产平台并加速商业化进程。Enduro Genetics的首席执行官Christian Munch指出，公司致力于解决全球生物制造业数十年来面临的挑战——工业规模生产力下降的问题。Enduro的专利“合成成瘾”技术由创始人兼首席科学官Peter Rugbjerg博士开发，通过将基因插件整合到微生物生产宿主中，将细胞的生产力与其健康和生长联系起来，从而确保只有高产细胞能够存活和繁殖，有效消除非生产性细胞。该技术适用于所有表达系统，无论生物体或产品类型，能够帮助客户更高效地生产现有产品，并加速新产品线的开发和商业化。Enduro Genetics已经吸引了包括生物制药、食品、农业和工业领域的生物制造商在内的客户。此次融资使公司筹集的资金总额达到1800万欧元（约合1860万美元），其中包括来自BioInnovation Institute和欧洲创新委员会加速器拨款的资金。　　

【关键词】Enduro，Genetics，生物生产平台，融资

【摘要】　　2月5日，动脉网讯，AdvanCell是一家开发创新癌症治疗药物的临床阶段放射性制药公司，2025年宣布成功完成1.12亿美元的C轮融资。此轮融资由SV Health Investors等机构联合领投，现有投资者和新投资者也参与其中。自2019年成立以来，AdvanCell已从对靶向α疗法的信念发展成为一个拥有60名团队成员、4万平方英尺制造设施和世界一流的临床前基础设施的全球组织。其核心产品ADVC001是一种潜在的同类最佳靶向α疗法，目前正在进行转移性前列腺癌的多中心TheraPb Ph I/II剂量递增临床试验。此轮融资将用于扩大AdvanCell的制造能力，加速其放射性核素治疗药物管线的临床开发，并推进其向全球癌症患者提供改变生命的治疗的使命。作为融资的一部分，SV Health Investors的合伙人Christopher Gagliardi和Sanofi Ventures及Abingworth的代表加入了AdvanCell董事会。　　

【关键词】AdvanCell，放射性核素治疗，融资

【摘要】　　2月5日，动脉网讯，康复服务提供商PT Solutions Physical Therapy宣布完成对OrthoCarolina物理治疗分支机构的收购。此次收购包括24家治疗诊所，这些诊所位于夏洛特、温斯顿·塞勒姆、希科里、谢尔比和布恩等地，为患者提供物理治疗、职业治疗和运动康复等服务。PT Solutions将与Novant Health合作，为整个地区的患者提供卓越的物理治疗护理。这一战略举措突显了PT Solutions扩大高质量物理治疗服务的承诺。PT Solutions的创始人兼首席执行官Dale Yake表示，此次收购将扩大公司的业务范围，并与Novant Health共同提供以患者为中心的变革性护理。OrthoCarolina首席执行官Leo Spector博士也表示，此次合作将为患者提供更广泛的治疗服务。Novant Health的执行副总裁兼首席战略官Dean Swindle强调，与PT Solutions的合作将增强Novant Health的物理治疗服务能力。此次交易中，Bailey & Company担任OrthoCarolina的财务顾问。　　

【关键词】PT，Solutions，OrthoCarolina，收购

【摘要】　　1月24日，动脉网讯，1月23日，专注于女性健康的公司PinkDx宣布完成A轮融资的第二次关闭，额外筹集了500万美元，使得该轮融资总额达到4500万美元。本轮融资由Catalio Capital Management、Production Board和Mountain Group Partners牵头，新投资者包括Blue Venture Fund、Sandbox Clinical Ventures和BEVC等。这笔资金将用于推进PinkDx的首个测试，旨在为表现出潜在妇科癌症症状的女性提供更明确的诊断。PinkDx是一家早期公司，专注于解决女性独特的医疗问题，通过复杂的科学方法提供对女性健康有直接积极影响的解决方案。　　

【关键词】妇科癌症，PinkDx，融资

【摘要】　　1月24日，动脉网讯，全球医疗技术领导者美敦力宣布了一项临床试验（NCT05177354）的12个月数据，证明了其Inceptiv?闭环脊髓刺激器（CL-SCS）对慢性腰痛（CLBP）和腿痛患者的显著益处。这些数据将在2025年1月30日至2月1日于佛罗里达州奥兰多举行的北美神经调节学会（NANS）会议上公布。Inceptiv?脊髓刺激器于2024年4月获得FDA批准，能够感知脊髓的生物信号并实时自动调整刺激。研究的主要发现包括：93%的患者报告在临床测试期间闭环功能减少了过度刺激；88%的患者倾向于开启闭环功能；91%的参与者在日常生活中未经历不舒服的刺激；82%的患者报告腰痛强度降低了50%或更多，平均降低了67%；50%的患者能够减少或停止使用阿片类药物；87%的受试者在复合终点的3个或更多领域有所改善，包括疼痛、生活质量、身体功能、情绪和睡眠质量。启用闭环功能后，患者每30天仅需进行1次中位数的编程调整，显著减少了手动调整的需求。100%的受试者对CL-SCS治疗表示满意，98%的受试者会向朋友和家人推荐。　　

【关键词】美敦力，Inceptiv?，闭环脊髓刺激系统

【摘要】　　1月24日，动脉网讯，艾伯维（AbbVie）宣布完成对Nimble Therapeutics的收购，Nimble现已成为艾伯维的一部分。Nimble的主要资产是一种用于治疗银屑病的临床前开发的研究性口服肽IL23R抑制剂。此外，Nimble的肽合成、筛选和优化平台使用专有技术，帮助快速发现和优化一系列目标的口服肽候选物。艾伯维高级副总裁兼发现研究全球负责人乔纳森·塞奇威克（Jonathon Sedgwick）博士表示，收购完成后，艾伯维很高兴将Nimble的新型口服肽资产纳入其免疫学渠道，并期待将这项专有技术整合到其研发能力中。艾伯维的使命是发现并提供创新药物和解决方案，以解决当今严重的健康问题，并应对未来的医疗挑战。公司致力于在免疫学、肿瘤学、神经科学和眼部护理等关键治疗领域产生重大影响。　　

【关键词】艾伯维（AbbVie），Nimble，Therapeutics，口服肽IL23R抑制剂

【摘要】　　1月17日，动脉网讯，REGENXBIO和日本新药株式会社（Nippon Shinyaku）宣布达成一项关于AAV基因治疗领域的独家合作计划，开发和商业化用于治疗黏多糖贮积症Ⅱ型（MPS II，也称为Hunter综合征）的基因疗法RGX-121和用于治疗黏多糖贮积症I型（MPS I，也称为Hurler综合征）的基因疗法RGX-111。根据协议，REGENXBIO将获得1.1亿美元的预付款，若实现某些里程碑，还将获得高达7亿美元的额外奖励，包括4000万美元的潜在开发和监管里程碑以及6.6亿美元的潜在销售里程碑。REGENXBIO还将从美国和亚洲的净销售额中获得两位数特许权使用费。日本新药株式会社将在许可区域内（美国和亚洲）商业化这两种产品，REGENXBIO保留在许可区域以外的国家/地区开发和商业化这些产品的权利。RGX-121预计将于2025年加速批准，BLA提交正在进行。REGENXBIO是一家成立于2008年的基因治疗企业，其候选产品均来源于其专有基因递送平台的AAV病毒载体平台（NAV技术平台）。NAV技术平台由100多种新型AAV载体的独家权利组成，具有低免疫原性、容易投入生产、高且长时间的基因表达和多样化的组织特异性。合作的另一方，日本新药株式会社，是一家成立于1919年的日本企业，布局了多个医药研发领域。REGENXBIO凭借其专有的NAV技术平台，还与诺华、艾伯维、礼来、武田、安斯泰来等MNC巨头达成过合作，其中最出圈的产品是与诺华合作的SMA基因治疗药物Zolgensma。　　

【关键词】REGENXBIO，日本新药株式会社，AAV基因治疗

【摘要】　　1月17日，动脉网讯，Mixlab，领先的现代兽医药房，收购了威斯康星州的本地宠物药房The Pet Apothecary和俄亥俄州的复合药房SBH Medical的兽医业务。此次收购得到了Vanterra Ventures的持续财务支持，并加入了PLUS Capital。这些战略性收购显著扩大了Mixlab在中西部的业务范围，使其在该地区的兽医合作伙伴网络增加了三倍。Mixlab计划利用其专有技术平台和简化的流程，为新客户提供更好的药房体验，并推动持续增长。2024年，Mixlab与近17000名兽医合作，同比增长超过140%，为全美50个州的8600个城市中的80000多只动物提供了服务。此次收购后，Mixlab将在纽约、加利福尼亚、佛罗里达、德克萨斯和威斯康星州拥有五个实验室。Mixlab的首席执行官Frederic Dijols表示，欢迎The Pet Apothecary团队加入，他们的声誉和长期关系将有助于Mixlab更好地服务中西部兽医社区，满足不断增长的需求，并继续在全国范围内提供卓越的护理。Mixlab将立即为新客户部署其专有的处方管理系统和高效的家庭递送解决方案，兽医可以24/7访问Mixlab的电子处方平台，提交或批准处方并实时跟踪订单，或选择PIMS集成或API连接的合作伙伴应用程序。Mixlab致力于通过创新解决方案，包括改进的在线浏览体验，重新定义兽医和动物主人的药房体验。　　

【关键词】Mixlab，收购，兽医药房

【摘要】　　1月17日，动脉网讯，GT Medical Technologies宣布完成3700万美元D轮融资，资金将用于支持其GammaTile系统的临床研究，包括评估新诊断脑转移瘤的ROADS临床研究和新诊断胶质母细胞瘤（GBM）患者的GESTALT临床试验。GT Medical还计划使用资金支持GammaTile的持续商业化。GammaTile是一种FDA批准的生物可吸收放射治疗植入物，用于治疗脑肿瘤。该技术通过手术靶向放射治疗，将高剂量的辐射直接传递到肿瘤腔，以减少肿瘤复发。与外照射放射治疗相比，GammaTile能够最大限度地减少对健康组织的辐射暴露和潜在损害。此次融资由Evidity Health Capital和Accelmed Partners领投，现有投资者MVM Partners、Gilde Healthcare和Medtech Venture Partners也参与其中。GT Medical首席执行官Per Langoe表示，自2019年以来，GammaTile已被全国医生广泛选择用于可手术脑肿瘤患者的治疗，此次融资将有助于扩大其可用性并推进临床研究。　　

【关键词】GT，Medical，GammaTile，脑瘤靶向疗法

【摘要】　　1月10日，动脉网讯，1月9日，细胞和基因治疗公司RheumaGen, Inc.宣布完成1500万美元A轮融资，由SPRIM Global Investments和William Taylor Nominees共同领投。这笔资金将支持RheumaGen完成其主要项目RG0401的I期临床试验，RG0401旨在治疗耐药性或难治性类风湿性关节炎（RA）患者。RheumaGen专注于编辑人类白细胞抗原（HLA），以开发一次性治愈性细胞和基因疗法。RG0401通过精确编辑HLA基因的DNA标记，使患者的HLA分子反映出对RA有抵抗力的人的HLA分子，同时保持其余免疫系统正常。这种疗法将有害的HLA等位基因改变为健康的HLA等位基因，阻止T细胞激活慢性自身免疫反应，从而停止疾病进程。RheumaGen正在开发一系列治疗方案，以解决HLA等位基因在其中起关键流行病学作用的自身免疫性疾病，包括多发性硬化症、1型糖尿病和强直性脊柱炎。　　

【关键词】RheumaGen，HLA基因编辑，自身免疫疾病

【摘要】　　1月10日，动脉网讯，CapsoVision公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其CapsoCam Plus系统用于两岁及以上的儿科患者。CapsoCam Plus系统以胶囊装置的形式提供非侵入性、舒适的内窥镜检查，由总部位于加利福尼亚州萨拉托加的CapsoVision设计，带有四个摄像头，能够以高分辨率提供360°全景小肠侧面视图和任何异常，使医生能够直接观察存在异常的粘膜，提高潜在病变的可见度。该系统还消除了儿童佩戴任何设备的需要，包括记录仪、传感器带、背心和其他用胶带固定在患者身上的设备，家庭不再需要处理损坏或断开的设备，也不需要在手术后归还设备。CapsoCam Plus的用户友好设计简化了验证胶囊通道的过程，无需进行额外的测试或X射线检查。此外，CapsoCam还拥有先进的基于云的软件CapsoCloud，使提供者能够轻松地在线查看诊断结果，提高效率并减少手术时间。CapsoVision的总裁兼首席执行官表示，CapsoCam Plus的批准用于儿科患者，使公司能够将创新诊断和患者舒适度的产品扩展到最脆弱的人群，确保他们得到所需的护理和关注。CapsoCam是一种儿童友好型解决方案，显著改善了患者、父母和提供者的体验，同时提高了临床准确性和诊断信心。　　

【关键词】CapsoVision，胶囊内窥镜，儿科

【摘要】　　1月10日，动脉网讯，全球眼科成像和医疗保健数据解决方案领导者Heidelberg Engineering宣布其上皮厚度模块获得FDA批准，该模块仅通过ANTERION Cornea应用程序提供。这一创新模块为眼科护理专业人员提供了先进的厚度映射和数据见解，以评估上皮和基质结构。该模块具有详细的参数和彩色图，旨在支持屈光手术计划、评估眼表、帮助角膜扩张评估以及协助其他角膜诊断。海德堡工程美国公司总经理Ram Liebenthal表示，随着上皮厚度模块的FDA批准，公司很高兴能够扩展ANTERION?角膜应用程序的功能，为眼科护理专业人员提供更强大的工具包，用于评估患者的角膜健康状况。ANTERION还包括Ectasia View，这是一个强大的工具集，旨在帮助临床医生评估和跟踪角膜的扩张变化，包括圆锥角膜等疾病。此高级功能将多次就诊的重要角膜数据集成到一个直观的仪表板中，提供基本断层图和参数的快速概述，以便于临床决策。ANTERION自2024年起在美国上市，是一种领先的模块化前段成像平台，将生物测量、IOL功率计算、角膜地形图和断层扫描、前房测量和高分辨率扫描源OCT成像结合到一个设备中。上皮厚度模块定于2025年2月商业上市，现有ANTERION Cornea应用程序用户可以通过简单的软件更新轻松添加此模块，新客户在购买ANTERION Cornea应用程序后，该模块将自动集成到综合平台中。　　

【关键词】Heidelberg，Engineering，上皮厚度模块，FDA批准

【摘要】　　1月3日，动脉网讯，近日，信达生物与罗氏达成全球独家合作与许可协议，将一款针对Delta样配体3（DLL3）的新一代抗体偶联药物（ADC）全球开发、生产和商业化独家权益授权给罗氏。根据协议，信达生物将获得8000万美金的首付款，以及最高达10亿美金的开发和商业化潜在里程碑付款，潜在总额达10.8亿美元（约合78.83亿元人民币）。该药物的研发旨在为晚期小细胞肺癌（SCLC）患者提供全新的治疗选择，目前已在澳大利亚、中国和美国获得临床申请批准，并于2024年12月完成I期临床研究首例患者给药。此次合作标志着中国ADC药物在国际市场的进一步拓展，同时也反映了罗氏在ADC领域的战略布局。近年来，罗氏在ADC领域取得了显著的商业化成功，此次合作将进一步巩固其在抗肿瘤创新药领域的领先地位。DLL3作为小细胞肺癌的关键靶点，具有广阔的市场潜力，此次合作有望推动该药物的快速开发和商业化进程。　　

【关键词】罗氏，DLL3，ADC，信达生物

【摘要】　　12月31日，动脉网讯，近日，哈默斯拉格私人资本管理公司（HPCM）对医疗诊断公司Patho Care进行了1.5015亿美元的风险投资，该投资结构为收购和资本重组。此次交易通过PathoCare Holdings发行新普通股和现金进行，旨在为Patho Care提供必要的资源，以扩大其业务并建立稳固的市场地位。Patho Care的即时检测设备专门用于呼吸道细菌或病毒感染的鉴定和表征，其基于拉曼光谱的测试平台拥有17项专利，预计将进一步创新诊断测试。　　

【关键词】HPCM，Patho，Care，即时检测设备

【摘要】　　12月31日，健康报网讯，上海昊丰医疗科技有限公司近日宣布完成近亿元人民币的Pre-B轮融资，由珠海高新金投领投，老股东千骥资本持续加码。此次融资将用于公司的产能扩建、业务拓展和全球化布局，以更好地满足客户的多元化需求。昊丰医疗在医疗器械CDMO领域具有显著优势，其部件CDMO平台涵盖球囊导管、介入导管和介入导丝等产品，服务于泛血管、泌尿、消化和肿瘤介入等多个领域。公司还拥有领先的智能化设备平台和材料平台，能够提供一站式服务，从产品研发设计到上市后的合约化生产。昊丰医疗已获得多项国家授权专利和质量管理体系认证，其产品具有完全自主知识产权，并在欧洲、拉丁美洲和东南亚等地区与标杆客户达成战略合作，向成为全球医疗器械CDMO领导者迈出了重要一步。　　

【关键词】昊丰医疗，CDMO平台，全球化布局

【摘要】　　12月27日，动脉网讯，Jadeite Medicines宣布其药物Odevixibat（奥德维西巴特）已获得日本厚生劳动省（MHLW）的孤儿药认定，用于治疗Alagille综合征（ALGS）。ALGS是一种罕见的遗传性疾病，影响包括肝脏、心脏、骨骼、眼睛和肾脏在内的多个器官系统。该疾病由胆管异常引起，导致胆汁酸积聚、肝瘢痕形成和进行性肝病。大多数ALGS患者经历慢性胆汁淤积，症状通常在婴儿期出现，严重持续的瘙痒影响高达88%的患者。全球ALGS的发病率估计为每100000例活产中有3例，在日本，ALGS被MHLW认定为难治性疾病，全国估计有200-300名受影响个体。Odevixibat在美国和欧洲是用于治疗ALGS和进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）的胆汁淤积性瘙痒症的既定治疗方法，由Ipsen销售。该药物是一种每日一次的非全身性回肠胆汁酸转运抑制剂（IBATi），在小肠内局部起作用。除了ALGS和PFIC的批准外，Odevixibat还获得了美国和欧洲胆道闭锁和原发性胆汁性肝硬化的孤儿药指定。胆道闭锁的III期BOLD试验正在国际上进行。Jadeite Medicines继续推进药物开发，以满足罕见病患者未满足的医疗需求，改善他们的生活。　　

【关键词】Jadeite，Medicines，Odevixibat，Alagille综合征

【摘要】　　12月27日，动脉网讯，武田制药宣布其产品HYQVIA?（免疫球蛋白输注10%（人类）和重组人透明质酸酶）已获得日本厚生劳动省的批准，用于治疗无丙种球蛋白血症或低丙种球蛋白血症患者。这些疾病特征是抗体水平非常低或不存在，增加了由原发性免疫缺陷（PID）或继发性免疫缺陷（SID）引起的严重复发感染的风险。HYQVIA是日本首个也是唯一的促进皮下免疫球蛋白（fSCIG）治疗，由一瓶10%免疫球蛋白和一瓶重组人透明质酸酶PH20（rHuPH20）组成。rHuPH20的施用增加了免疫球蛋白在皮下组织中的分散和吸收，允许在输注部位输注更大体积，从而减少与其他皮下IG产品相比的给药频率，同时避免了静脉通路的需要。批准基于两项关键的第三阶段开放标签非对照研究的数据，评估了日本PID受试者的疗效、安全性、耐受性和药代动力学。在这些研究中，基于临床试验结果评估了HYQVIA在16名2岁或2岁以上日本患者中的疗效和安全性。HYQVIA的地理平均IgG谷水平为9.494g/L，与静脉或皮下免疫球蛋白治疗相当。主要不良反应包括发热和输液部位红斑等。HYQVIA的批准为日本患者提供了一个新的治疗选择，减少了给药频率，提高了给药灵活性，有望改善患者的治疗体验。武田制药致力于提供更多的治疗选择，并在日本建设新的血浆衍生疗法生产设施。　　

【关键词】武田，HYQVIA?，无丙种球蛋白血症

【摘要】　　12月27日，动脉网讯，中外制药有限公司（Chugai Pharmaceutical Co., Ltd.）宣布其产品“LUNSUMIO”（通用名：mosunetuzumab，基因重组）已获得日本卫生、劳动和福利部（MHLW）的监管批准，用于治疗复发或难治性（R/R）滤泡性淋巴瘤（FL）患者，这些患者曾接受过两种或更多种标准疗法。LUNSUMIO是一种靶向CD20/CD3的T细胞双特异性抗体，具有高反应率和持久缓解的潜力，治疗持续时间根据患者对治疗的反应设定为大约六个月或一年。该批准基于日本I期研究（FLMOON-1研究）的结果，该研究对19名接受过两种或两种以上标准治疗的R/R FL日本患者进行了扩展队列研究，完全缓解率（CRR）为68.4%。最常见的不良反应包括淋巴细胞计数减少、细胞因子释放综合征等。海外I/II期研究对90名患者进行，CRR为57.8%，最常见的不良反应包括细胞因子释放综合征、发烧等。LUNSUMIO旨在通过细胞毒性T细胞激活免疫系统，对表达CD20的肿瘤细胞具有抗肿瘤作用，已在全球61个国家获得批准。目前，LUNSUMIO正在开发静脉和皮下制剂，用于治疗R/R FL和R/R侵袭性B细胞非霍奇金淋巴瘤。　　

【关键词】LUNSUMIO，滤泡性淋巴瘤，日本批准

【摘要】　　12月20日，动脉网讯，Nurix Therapeutics, Inc.（纳斯达克股票代码：NRIX）宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予NX-5948快速通道认定，这是一种针对Bruton’s tyrosine kinase (BTK)的高选择性降解剂，用于治疗至少经过两线治疗（包括BTK抑制剂）后复发或难治性Waldenstrom巨球蛋白血症（WM）的成年患者。NX-5948的快速通道认定是对WM患者未满足需求的重要认可，特别是在BTK抑制剂治疗后癌症进展的患者群体中。Nurix总裁兼首席执行官Arthur Sands表示，这一认定是基于公司正在进行的第一阶段临床试验中令人鼓舞的安全性和有效性数据，显示了临床效益的早期前景，并有潜力实现持久的结果。公司将继续招募WM患者参与正在进行的1b期扩展队列，并预计在2025年分享更多的临床数据。此前，NX-5948已于2024年1月获得FDA快速通道认定，用于治疗至少经过两线治疗（包括BTK抑制剂和B细胞淋巴瘤2（BCL2）抑制剂）后复发或难治的慢性淋巴细胞白血病或小淋巴细胞淋巴瘤（CLL/SLL）成年患者。2024年11月，欧洲药品管理局（EMA）也授予NX-5948 PRIME认定，用于治疗成年WM患者。　　

【关键词】快速通道，认证治疗，数据