【摘要】 4月30日，美通社讯，SEASUN BIOMATERIALS宣布，该公司将会在4月27日为其U-TOP COVID-19实时检测试剂盒获得美国食品药品监督管理局（FDA）紧急使用授权（EUA）之后不久，于5月1日发布该公司的第二款COVID-19检测试剂盒“AQ-TOP COVID-19快速检测试剂盒”。通过将等温扩增和PNA（肽核酸）检测探针结合到一起，一般分子检测方法的分析速度、灵敏度和特异性，能够借助AQ-TOP技术予以提升，而这对靶标核酸具有高度准确的结合效率。A...
【关键词】SEASUN，BIOMATERIALS，COVID-19，分子检测试剂盒
【摘要】 4月30日，新浪医药讯，当地时间4月29日，葛兰素史克（GSK）宣布美国FDA批准了Zejula（niraparib，尼拉帕利）的补充新药申请（sNDA），将其作为无论生物标志物状态如何、对一线铂类化学疗法有完全或部分反应的晚期上皮性卵巢癌、输卵管或原发性腹膜癌女性患者的单一药物维持治疗。此前，在一线维持治疗中，只有20%携带BRCA突变的卵巢癌女性患者有资格接受PARP抑制剂单药治疗。在美国，卵巢癌每年影响近22.2万名女性，是女性第五...
【关键词】Zejula，无BRCA突变卵巢癌，适应症
【摘要】 4月30日，创鉴汇讯，今日，位于美国德州达拉斯的Taysha Gene Therapies公司宣布完成3000万美元种子轮融资，以推进其15款腺相关病毒（AAV）基因治疗的开发，治疗中枢神经系统（CNS）的单基因疾病。此外，该公司还宣布与德州大学西南医学中心（UTSW）达成战略合作伙伴关系，以共同推进其基因疗法迅速进入临床。Taysha公司的基因疗法使用了AAV9穿越血脑屏障的方法。其首款候选药物针对的是GM2神经节苷脂病，这是一种非常罕见的疾...
【关键词】Taysha，种子轮融资，基因疗法
【摘要】 3月31日，药明康德讯，3月30号，阿斯利康宣布，Imfinzi(durvalumab)在美国获批为广泛期小细胞肺癌(ES-SCLC)成人患者的一线治疗药物，与标准治疗(SoC)化疗，依托泊苷加卡铂或顺铂（铂-依托泊苷）联合使用。FDA的批准基于临床3期试验CASPIAN的积极结果，该试验显示，与标准治疗(SoC)化疗相比，Imfinzi联合SoC铂-依托泊苷证明了总生存期(OS)的统计学显著和有临床意义的改善。肺癌是男性和女性癌症死亡的主要原因，约占所有癌症死...
【关键词】阿斯利康，Imfinzi，小细胞肺癌
【摘要】 3月31日，药明康德讯，3月28日，FDA发布紧急使用授权（EUA），允许将捐赠给国家战略储备(SNS)的硫酸羟氯喹和磷酸氯喹产品分发并用于某些住院的COVID-19患者。这些药物将从SNS分发至各州，以便在临床试验不可用或不可行时，由医生酌情为住院的COVID-19青少年和成人患者开具处方。EUA要求医疗保健提供者(HCP)向患者提供关于使用磷酸氯喹和硫酸羟氯喹治疗COVID-19的重要信息的情况说明书，包括已知的风险和药物相互作用。由准备和...
【关键词】COVID-19，氯喹类药物，FDA紧急使用授权
【摘要】 3月31日，新浪医药讯，强生旗下杨森制药近日宣布，评估Xarelto（利伐沙班）联合阿司匹林在下肢血运重建后有症状的外周动脉疾病（PAD）患者中进行的VOYAGER PAD研究达到了其主要功效和主要安全性终点：与单独使用阿司匹林相比，联合疗法可将主要不良肢体和心血管（CV）事件的风险降低15%，而TIMI1大出血的发生率相似。该结果在美国心脏病学会第69届年度科学会议与世界心脏病学会（ACC.20/WCC）上作为最新进展进行了介绍，并且同...
【关键词】Xarelto，阿司匹林，3期临床
【摘要】 3月31日，CPhI制药在线讯，2016年06月09日，默沙东斥资12.5亿美元收购Afferent Pharmaceuticals，5亿美元首付款，7.5亿美元里程碑付款，此次收购默沙东获得一款重要资产，即同类首款药物P2X3受体阻断剂gefapixant (AF-219)。2020年03月17日，默沙东公布gefapixant两项关键临床试验COUGH-1, COUGH-2顶线数据，Gefapixant (45 mg Twice Daily) vs.安慰剂可显著降低慢性咳嗽患者咳嗽次数，更为详细的安全性和有效性数据仍待更新。...
【关键词】默沙东，gefapixant，3期临床成功
【摘要】 2月27日，生物谷讯，在一项新的研究中，来自美国哈佛医学院、布莱根妇女医院、达纳法伯癌症研究所、中国中南大学、加拿大多伦多大学、意大利乌尔比诺大学和瑞士洛桑联邦高等理工学院的研究人员通过研究基因组中的“垃圾DNA”取得了一项潜在激动人心的新发现。人类基因组中大约75%的区域不会编码蛋白，之前一度被视为垃圾DNA。但是，它们远不是垃圾，相反，它们可能提供着有关疾病状态的诱人线索。他们深入地研究这些区域，以寻...
【关键词】增加，lncRNA，SNHG12，动脉粥样硬化
【摘要】 2月26日，药明康德讯，25日，武田（Takeda）公司宣布，美国FDA已经接受该公司为Alunbrig（brigatinib）递交的补充新药上市申请（sNDA），并授予其优先审评资格。这一申请寻求扩展Alunbrig适用范围，作为一线疗法，治疗ALK阳性非小细胞肺癌（NSCLC）。Alunbrig是武田公司开发的下一代酪氨酸激酶抑制剂（TKI），被设计用于靶向抑制ALK基因改变导致的ALK活性异常。Alunbrig是武田开发的下一代酪氨酸激酶抑制剂（TKI），它的设计有...
【关键词】ALK抑制剂，优先审评，非小细胞肺癌
【摘要】 2月26日，医药魔方讯，2月24日，诺华宣布FDA和EMA已分别接受其ofatumumab（OMB157）的补充生物制品许可申请（sBLA）和市场许可申请（MAA），用于治疗成人复发型多发性硬化症（RMS）。若获批，ofatumumab有望成为RMS患者可每月在家自行皮下注射、使用便利的首款B细胞疗法。Ofatumumab是一种靶向CD20的单克隆抗体，已于2009/10/26获得FDA批准，用于治疗慢性淋巴细胞白血病。Ofatumumab治疗RMS的疗效和安全性在两项Ⅲ期研究（ASCL...
【关键词】诺华，CD20单抗，多发性硬化症
【摘要】 2月26日，药明康德讯，25日，ContraFect公司宣布，美国FDA授予其exebacase（CE-301）突破性疗法认定，用于治疗由耐甲氧西林金黄色葡萄球菌（MRSA）引起的血液感染（菌血症），其中包括右侧心内膜炎患者的治疗。ContraFect公司开发的候选疗法exebacase是一种重组溶素（细胞壁水解酶），具有针对金黄色葡萄球菌的强力杀菌活性，金黄色葡萄球菌是引起血液感染（BSI）的主要原因。新闻稿指出，exebacase具有新颖，快速和独特的作用...
【关键词】ContraFect，新型抗菌疗法，突破性疗法认定
【摘要】 1月20日，合肥物质科学研究院讯，近日，中国科学院合肥物质科学研究院强磁场科学中心研究员刘青松和刘静课题组在老药新用方面取得又一进展，发现全反式维甲酸（ATRA）可以通过下调白血病细胞DNA损伤修复关键因子Chk1，从而增强FLT3-ITD阳性白血病对化疗药物的敏感性，目前该成果在线发表于国际期刊Cancer Letters。急性髓细胞白血病（AML）是由于髓性细胞克隆、增殖、异常分化而导致的造血系统癌症。FLT3突变在AML病人中发生率...
【关键词】全反式维甲酸，FLT3-ITD阳性白血病，新机制
【摘要】 1月16日，CPhI制药在线讯，继阿斯利康“鱼油”产品Epanova（ω-3羧酸）受到重挫之后，又一款ω-3药物遭遇失败。日前，Acasti制药公司CaPre（ω-3磷脂）在治疗严重高甘油三脂血症（甘油三酯血液水平：500～1500mg/dL）Ⅲ期TRILOGY 1研究中错失主要终点。但是Acasti认为CaPre还有机会，该公司表示，该项研究之所以失败，是由于安慰剂组甘油三酯水平的强烈降低。CaPre与Vascepa和Epanova相似，是一种基于ω-3的药物，旨在降低心血...
【关键词】Acasti，ω-3药物，临床失败
【摘要】 1月8日，药明康德讯，今日，Apellis Pharmaceuticals公司宣布，其在研C3补体抑制剂pegcetacoplan（APL-2），在治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者的3期研究PEGASUS中，表现优于获批疗法，显著改善患者的平均血红蛋白水平，达到试验的主要研究终点。PNH是一种获得性、威胁生命的血液罕见病，其特点是破坏红细胞（溶血性贫血）、血凝块（血栓形成）、受损的骨髓功能，以及罹患白血病的风险。这种疾病是由于基因突变导...
【关键词】C3补体抑制剂，pegcetacoplan，达3期终点
【摘要】 1月8日，CPhI制药在线讯，今天，默沙东宣布其明星PD-1药物帕博利珠单抗（Pembrolizumab，商品名：可瑞达/Keytruda，简称K药）在KEYNOTE-604试验中与化疗（依托泊苷+铂类药物）组合未能击败化疗而显著改善小细胞肺癌患者总生存期（OS），错过一个主要终点，但K药化疗组合比化疗显著降低进展风险（HR=0.75），达到另一个主要终点。受此消息影响，今天默沙东股价下跌2.6%。KEYNOTE-604是一项随机、双盲、安慰剂对照的K药与依托泊...
【关键词】K药，广泛期小细胞肺癌，未能显著延长OS
【摘要】 12月27日，医药魔方讯，代谢性疾病（如肥胖、2型糖尿病和脂肪肝等）正成为二十一世纪的流行病。脂肪肝影响全球约25%的人口，通常在人体产生过多脂肪或无法充分有效地代谢脂肪时发生。多余的脂肪储存在肝细胞中，积累起来，就会引起脂肪肝及相关疾病。近日，来自巴伊兰大学的研究人员首次揭示一种参与调节许多生物过程（如衰老、肥胖、胰岛素抵抗、炎症和代谢）的蛋白质SIRT6，在调节肝脏脂肪代谢方面也起着关键作用，相关研究...
【关键词】长寿蛋白，SIRT6，预防脂肪肝
【摘要】 12月27日，美中药源讯，Spectrum Pharmaceuticals（SPPI）公布了其外显子20插入变异EGFR抑制剂poziotinib在一个叫做ZENITH20的二期临床部分结果。这个试验共有554位外显子20插入EGFR激活变异肺癌患者参加，共有7组患者包括一、二线外显子20插入EGFR变异、对Osimertinib耐药变异、EGFR或HER2激活变异等人群。今天公布的是第一组患者（二线）数据，115位患者有17例出现应答、中值应答时间7.4个月。这比投资者预期的40%左右应答率...
【关键词】SPPI，ZENITH20，疗效欠佳
【摘要】 12月11日，药明康德讯，今日，百时美施贵宝（Bristol-Myers Squibb，BMS）公司在第61届美国血液学会（ASH）年会上宣布，其CC-486作为维持疗法，在治疗急性髓系白血病（AML）患者的3期关键性试验QUAZAR AML-001中，与安慰剂相比，使患者的总生存期（OS）和无复发生存期（RFS）达到统计学和临床意义上的显着改善。基于QUAZAR AML-001试验的积极结果，百时美施贵宝计划于2020年上半年递交CC-486的新药申请（NDA）。AML是一种进展...
【关键词】白血病，新药，3期终点
【摘要】 12月4日，药明康德讯，今日，渤健（Biogen）公司宣布，其人源化IgG1单克隆抗体BIIB059，在治疗皮肤红斑狼疮（CLE）和系统性红斑狼疮（SLE）患者的2期试验LILAC中，与安慰剂相比，显著降低患者的疾病活动，达到研究的主要终点。CLE和SLE都是慢性自身免疫性疾病。CLE患者的免疫系统会攻击健康的皮肤，进而引起皮疹和皮肤损伤，疾病的疼痛导致患者的生活质量严重下降。SLE影响多个人体器官，疾病的发作期和缓解期交替出现。主要症...
【关键词】渤健，红斑狼疮，BIIB059
【摘要】 11月29日，药明康德讯，日前罗氏（Roche）宣布，美国FDA已接受risdiplam的新药上市申请（NDA），并授予其优先审评资格。Risdiplam是一种用于治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）的SMN2基因的mRNA剪接修饰剂。Risdiplam旨在增加和维持整个中枢神经系统和身体外周组织的SMN蛋白水平。预计FDA将在2020年5月24日前做出批准决定。此前，FDA于2017年1月授予risdiplam孤儿药资格认定，随后于2017年4月授予快速通道资格认定。如果获得批准，risd...
【关键词】罗氏，SMA疗法，risdiplam，优先审评
【摘要】 11月29日，药明康德讯，日前，Usona研究所（Usona Institute）宣布，美国FDA授予psilocybin突破性疗法认定，用于治疗抑郁症（major depressive disorder，MDD）患者。这一认定将促进psilocybin治疗MDD的研发项目的顺利进行。这是psilocybin获得的第二项突破性疗法认定。此前，psilocybin已获得治疗“治疗抵抗性抑郁症”（treatment-resistant depression，TRD）患者的突破性疗法认定。MDD是一种失能性慢性疾病，患者症状通常表...
【关键词】抑郁症，神奇蘑菇，突破性疗法认定
【摘要】 11月29日，生物谷讯，Inotrem S.A.是一家专门从事急性和慢性炎症综合征免疫治疗的生物技术公司。近日，该公司宣布已启动评估nangibotide（LR12）治疗脓毒性休克（septic shock）的IIb期ASTONISH试验并入组了首例患者。脓毒性休克（septic shock）是脓毒症的最终并发症。在发达国家，脓毒性休克的发生率持续上升、死亡率仍然很高（35%）。除了抗生素和对症治疗外，目前还没有专门的药物获批针对这一适应症。nangibotide有潜力成...
【关键词】nangibotide，全球性，IIb期
【摘要】 11月29日，生物谷讯，Ridgeback Biotherapeutics是一家专注于罕见病和传染病的生物技术公司。近日该公司宣布，评估单抗药物mAb114治疗埃博拉（Ebola）感染的临床研究Pamoja Tulinde Maisha（PALM，共同拯救生命，clinicaltrials.gov登记号：NCT03719586）的结果已发表于《新英格兰医学杂志》（NEJM）。mAb114是一种单克隆抗体，起源于1995年刚果民主共和国基奎特市的埃博拉疫情。在那次疫情中，幸存者在感染埃博拉长达十一年后...
【关键词】抗体疗法，降低，埃博拉感染，死亡率
【摘要】 9月26日，药明康德讯，今日，Achillion Pharmaceuticals公司宣布，该公司开发的danicopan获得美国FDA授予的突破性疗法认定，与C5补体抑制剂联用，治疗对C5抑制剂治疗反应不佳的阵发性睡眠性血红蛋白尿症（Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria，PNH）患者。该认定是基于danicopan在一项2期试验中的积极数据，该试验的顶线结果将在今年底公布。在2017年，FDA已经授予danicopan孤儿药资格。PNH是一种获得性、威胁生命的血液罕见...
【关键词】创新疗法，danicopan，突破性疗法认定
【摘要】 9月24日，药明康德讯，今日，致力于开发神经退行性和自身免疫疾病新疗法的生物医药公司Annexon Biosciences宣布，美国FDA授予其靶向补体蛋白C1q的单克隆抗体ANX005快速通道资格，治疗格林-巴利症候群（Guillain-Barre Syndrome，GBS）患者。此前，FDA已经授予ANX005孤儿药资格。Annexon研发的补体抑制剂ANX005是针对C1q的人源化单克隆抗体，主要用于阻断人体免疫早期补体级联过程中关键的蛋白质C1q。它不但阻断整个经典途径的...
【关键词】快速通道，自身免疫性疾病
【摘要】 9月23日，医药魔方讯，雅创医药技术有限公司近日宣布其用于治疗非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的自主原创新药HPG1860获得美国FDA临床研究许可，即将在美国启动一期临床研究。HPG1860是雅创自主研发，拥有全球知识产权的FXR激动剂。雅创医药致力于肝脏疾病的新药研发，尤其是非酒精性脂肪性肝炎（NASH），慢性病毒性乙型肝炎和肝癌。非酒精性脂肪性肝病（NAFLD）正迅速成为全球最常见的肝病，其中20～25%的NAFLD患者将进一步发展为...
【关键词】雅创医药，新药，HPG1860
