【摘要】 11月29日，药明康德讯，日前罗氏（Roche）宣布，美国FDA已接受risdiplam的新药上市申请（NDA），并授予其优先审评资格。Risdiplam是一种用于治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）的SMN2基因的mRNA剪接修饰剂。Risdiplam旨在增加和维持整个中枢神经系统和身体外周组织的SMN蛋白水平。预计FDA将在2020年5月24日前做出批准决定。此前，FDA于2017年1月授予risdiplam孤儿药资格认定，随后于2017年4月授予快速通道资格认定。如果获得批准，risd...
【关键词】罗氏，SMA疗法，risdiplam，优先审评
【摘要】 11月29日，药明康德讯，日前，Usona研究所（Usona Institute）宣布，美国FDA授予psilocybin突破性疗法认定，用于治疗抑郁症（major depressive disorder，MDD）患者。这一认定将促进psilocybin治疗MDD的研发项目的顺利进行。这是psilocybin获得的第二项突破性疗法认定。此前，psilocybin已获得治疗“治疗抵抗性抑郁症”（treatment-resistant depression，TRD）患者的突破性疗法认定。MDD是一种失能性慢性疾病，患者症状通常表...
【关键词】抑郁症，神奇蘑菇，突破性疗法认定
【摘要】 11月29日，生物谷讯，Inotrem S.A.是一家专门从事急性和慢性炎症综合征免疫治疗的生物技术公司。近日，该公司宣布已启动评估nangibotide（LR12）治疗脓毒性休克（septic shock）的IIb期ASTONISH试验并入组了首例患者。脓毒性休克（septic shock）是脓毒症的最终并发症。在发达国家，脓毒性休克的发生率持续上升、死亡率仍然很高（35%）。除了抗生素和对症治疗外，目前还没有专门的药物获批针对这一适应症。nangibotide有潜力成...
【关键词】nangibotide，全球性，IIb期
【摘要】 11月29日，生物谷讯，Ridgeback Biotherapeutics是一家专注于罕见病和传染病的生物技术公司。近日该公司宣布，评估单抗药物mAb114治疗埃博拉（Ebola）感染的临床研究Pamoja Tulinde Maisha（PALM，共同拯救生命，clinicaltrials.gov登记号：NCT03719586）的结果已发表于《新英格兰医学杂志》（NEJM）。mAb114是一种单克隆抗体，起源于1995年刚果民主共和国基奎特市的埃博拉疫情。在那次疫情中，幸存者在感染埃博拉长达十一年后...
【关键词】抗体疗法，降低，埃博拉感染，死亡率
【摘要】 9月26日，药明康德讯，今日，Achillion Pharmaceuticals公司宣布，该公司开发的danicopan获得美国FDA授予的突破性疗法认定，与C5补体抑制剂联用，治疗对C5抑制剂治疗反应不佳的阵发性睡眠性血红蛋白尿症（Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria，PNH）患者。该认定是基于danicopan在一项2期试验中的积极数据，该试验的顶线结果将在今年底公布。在2017年，FDA已经授予danicopan孤儿药资格。PNH是一种获得性、威胁生命的血液罕见...
【关键词】创新疗法，danicopan，突破性疗法认定
【摘要】 9月24日，药明康德讯，今日，致力于开发神经退行性和自身免疫疾病新疗法的生物医药公司Annexon Biosciences宣布，美国FDA授予其靶向补体蛋白C1q的单克隆抗体ANX005快速通道资格，治疗格林-巴利症候群（Guillain-Barre Syndrome，GBS）患者。此前，FDA已经授予ANX005孤儿药资格。Annexon研发的补体抑制剂ANX005是针对C1q的人源化单克隆抗体，主要用于阻断人体免疫早期补体级联过程中关键的蛋白质C1q。它不但阻断整个经典途径的...
【关键词】快速通道，自身免疫性疾病
【摘要】 9月23日，医药魔方讯，雅创医药技术有限公司近日宣布其用于治疗非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的自主原创新药HPG1860获得美国FDA临床研究许可，即将在美国启动一期临床研究。HPG1860是雅创自主研发，拥有全球知识产权的FXR激动剂。雅创医药致力于肝脏疾病的新药研发，尤其是非酒精性脂肪性肝炎（NASH），慢性病毒性乙型肝炎和肝癌。非酒精性脂肪性肝病（NAFLD）正迅速成为全球最常见的肝病，其中20～25%的NAFLD患者将进一步发展为...
【关键词】雅创医药，新药，HPG1860
