【摘要】 12月31日，动脉网讯，生物技术公司Gelesis，今天宣布获得新资金8460万美元。Gelesis今年共获得了将近1亿美元，以支持在美国推出Plenity?。最新一轮的股权融资总额为6340万美元，由私募股权公司Vitruvian Partners牵头。该公司打算利用这笔资金加强其战略启动计划，并利用其早期的商业经验，为Plenity?在美国的大规模商业化做准备。根据Gelesis专有的生产设施所在地，该公司还获得了由意大利普利亚大区监管的欧洲区域发展基金拨...
【关键词】Gelesis，PLENITY，商业化
【摘要】 12月31日，生物谷讯，Savara Inc.是一家临床阶段的美国生物制药公司，致力于开发和商业化用于治疗严重或威胁生命的罕见呼吸疾病的创新疗法。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予Molgradex突破性药物资格（BTD），这是一种重组人粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子（GM-CSF）吸入制剂，用于治疗自身免疫性肺泡蛋白沉积症（aPAP）。BTD是FDA在2012年创建的一个新药评审通道，旨在加快开发及审查用于治疗严重或威及生...
【关键词】Savara，吸入性GM-CSF药物，FDA
【摘要】 11月29日，动脉网讯，11月28日，德国基因疗法公司ViGeneron（ViGeneron GmbH）宣布完成了由中国投资者无锡药明康德风险投资基金和红杉资本中国基金领投的A轮融资。本轮融资将用于ViGeneron发展其临床前基因治疗技术，推动两项针对眼科基因疗法产品的开发计划。该技术可以将比现有技术更大的DNA序列传递到更广泛的细胞中。ViGeneron公司开发了一种基于腺相关病毒载体的基因疗法，该病毒载体通常用于基因疗法中。然而，这种类型...
【关键词】ViGeneron，A轮融资，新型眼科基因疗法
【摘要】 11月28日，生物谷讯，Inotrem S.A.是一家专门从事急性和慢性炎症综合征免疫治疗的生物技术公司。近日，该公司宣布已启动评估nangibotide（LR12）治疗脓毒性休克（septic shock）的IIb期ASTONISH试验并入组了首例患者。脓毒性休克（septic shock）是脓毒症的最终并发症。在发达国家，脓毒性休克的发生率持续上升、死亡率仍然很高（35%）。除了抗生素和对症治疗外，目前还没有专门的药物获批针对这一适应症。此次启动的这项全球...
【关键词】脓毒性休克疗法，nangibotide，IIb期研究
【摘要】 11月28日，生物谷讯，拜耳（Bayer）近日宣布向欧洲药品管理局（EMA）提交了一份申请，扩大抗凝血剂Xarelto（rivaroxaban，利伐沙班）的适应症，用于17岁以下确诊为静脉血栓栓塞（VTE）的儿童，包括脑静脉窦血栓（CVST）。该申请包括治疗VTE以及预防VTE复发。此次申请基于III期临床研究EINSTEIN-Jr的结果。该研究是有史以来针对VTE治疗的最大规模儿科研究，同时也是评估一种直接口服抗凝剂用于17岁以下儿童群体的首个研究。该研...
【关键词】儿童抗凝治疗，拜耳，Xarelto
【摘要】 11月28日，药明康德讯，日前，美国FDA批准扩展赛诺菲（Sanofi）公司的长效甘精胰岛素注射液Toujeo适用范围，用于治疗6岁及以上1型糖尿病儿童和青少年患者。基于本月初公布的EDITION JUNIOR试验结果，欧洲药品管理局（EMA）人用药品委员会（CHMP）也建议批准扩展适应症。此前，Toujeo仅获批治疗18岁及以上成年患者。高发于儿童中的1型糖尿病是种自身免疫性疾病，其特征是由免疫介导的胰岛β细胞功能的丧失。据统计，在美国18岁...
【关键词】赛诺菲，长效胰岛素，1型糖尿病患者
【摘要】 10月15日，生物谷讯，在一项新的临床研究中，来自美国西北大学费恩柏格医学院和梅奥诊所的研究人员报道造血干细胞移植可逆转一种使人衰弱的神经系统疾病，这种称为视神经脊髓炎（neuromyelitis optica）的疾病导致一半的患者在确诊后5年内失明和失去行走的能力。大多数患者在接受造血干细胞移植5年后保持良好，并且能够避免每年花费高达50万美元的药物治疗。相关研究结果近期发表在Neurology期刊上，论文标题为“Autologous no...
【关键词】造血干细胞移植
【摘要】 10月14日，药渡讯，2019年8月2日获美国食品药品监督管理局（FDA）批准Pexidartinib上市，用于治疗功能受限且不适合手术改善的症状性腱鞘巨细胞瘤（TGCT）成人患者。Pexidartinib是该疾病的首款获批药物。Pexidartinib是一种集落刺激因子1受体（CSF1R）抑制剂，开发该靶点的领头企业有辉瑞、诺华等，代表药物有苹果酸舒尼替尼等，CSF1R药物2018年的销售额接近两亿美元。Pexidartinib是一种新型口服小分子，2019年1月12日，美国...
【关键词】首款腱鞘巨细胞瘤药物
【摘要】 10月12日，医药魔方讯，10月12日，药物临床试验登记与信息公示平台显示加科思登记启动其1类新药JAB-3312用于晚期实体瘤患者的的I期临床研究。该试验的主要目的是确定JAB-3312作为口服单药治疗晚期实体瘤的最大耐受剂量（MTD）、II期研究推荐剂量（RP2D）、剂量限制性毒性（DLT）和安全性和耐受性，并初步探索JAB-3312的抗肿瘤作用。试验主要终点为剂量限制性毒性（DLT）、最大耐受剂量（MTD）和II期推荐剂量（RP2D）。JAB-3312...
【关键词】晚期实体瘤
