【摘要】 9月28日，医药观澜讯，9月26日，中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）官网最新公示，由百时美施贵宝公司（BMS）旗下新基（Celgene）申报的1类新药mezigdomide（CC-92480）胶囊已获得临床试验默示许可，拟开发用于复发性或难治性多发性骨髓瘤（研究方案编号：CA057-001）。公开资料显示，这是BMS公司开发的蛋白降解疗法CELMoD分子，目前已在海外进入3期临床试验阶段。蛋白降解疗法CELMoD分子是BMS公司基于多发性骨髓瘤疗...
【关键词】新型蛋白降解疗法，中国，获批临床
【摘要】 9月23日，医药观澜讯，9月21日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，原启生物申报的靶向GPC3嵌合抗原受体自体T细胞注射液（Ori-C101注射液）获批临床，拟开发用于治疗晚期肝细胞癌。公开资料显示，这是原启生物首个获得临床试验批件的创新药，为一款靶向GPC3的CAR-T药物。早先，该药由研究者发起的1期临床研究结果已经在2021美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上发表。GPC3（Glypican-3）是细胞膜表面的硫酸乙酰肝素糖蛋白...
【关键词】肝细胞癌，原启生物，CAR-T产品
【摘要】 9月23日，医药观澜讯，9月20日，宜昌人福药业宣布，其按药品注册分类3类申报的氯巴占片仿制药，已收到中国国家药品监督管理局（NMPA）核准签发的《药品注册证书》，为中国首家获批。根据人福药业新闻稿，该产品主要用于治疗一种称为Lennox-Gastaut综合征（LGS）的难治性癫痫，此次也是该公司首次涉足罕见病领域。Lennox-Gastaut综合征是一种罕见的癫痫性脑病，在儿童期表现为顽固性癫痫发作，发病率约2/100000。其特点为幼儿时...
【关键词】人福药业，抗癫痫药，氯巴占
【摘要】 9月23日，医药观澜讯，9月21日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网最新公示，祐儿医药和Tris Pharma公司在中国联合递交了5.1类新药盐酸哌甲酯口服缓释干混悬剂的上市申请，并获得受理。值得一提的是，今年7月，盐酸哌甲酯缓释咀嚼片的上市申请已被CDE纳入优先审评。公开资料显示，盐酸哌甲酯属于一种中枢神经系统（CNS）兴奋剂，在中国申报的这两款药均已在海外获批上市，用于治疗注意缺陷多动障碍（俗称多动症），它们均...
【关键词】儿童多动症，申报上市，祐儿医药
【摘要】 8月31日，医药观澜讯，8月29日，专注于探索及开发RNAi疗法的生物医药公司Sirnaomics宣布，STP705在治疗皮肤基底细胞癌（BCC ）的2期临床试验中，接受180μg剂量给药的队列实现100%病灶内肿瘤细胞组织学完全清除，表明该疗法具有良好的可行性。 STP705是一种siRNA疗法，是由两个siRNA寡核苷酸组成的TGF-β1/COX-2双靶点抑制剂。STP705是Sirnaomics公司主要候选产品，为一种siRNA（小干扰核酸）疗法。它利用双靶向抑制特性和多肽...
【关键词】完全清除，siRNA疗法，2期临床
【摘要】 8月31日，医药观澜讯，8月31日，中国药物临床试验登记与信息公示平台最新公示，第一三共（Daiichi Sankyo）已启动一项名为HERTHENA–Lung02的国际多中心（含中国）3期临床试验，以评估U3-1402相比含铂化疗在携带EGFR激活突变的转移性或局部晚期非鳞状非小细胞肺癌（NSCLC）受试者中的有效性。 公开资料显示，U3-1402是一款潜在“first-in-class”的HER3靶向抗体偶联药物（ADC），全球范围内处于3期临床试验阶段。肺癌是世界上...
【关键词】第一三共，HER3靶向ADC，非小细胞肺癌
【摘要】 8月31日，医药观澜讯，8月30日，默沙东（MSD）宣布，其九价人乳头瘤病毒疫苗（酿酒酵母）（下称“九价HPV疫苗”）的新适应证已获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，此次获批标志着默沙东九价HPV疫苗的适用人群也已拓展至9～45岁适龄女性。此前，该产品在中国获批的适用人群为16到26岁女性。据默沙东新闻稿介绍，九价HPV疫苗采用三剂免疫程序，适用于预防HPV 16、18、31、33、45、52和58型引起的宫颈癌；HPV 6、11、16、18...
【关键词】默沙东，九价HPV疫苗，拓展适用人群
【摘要】 8月31日，医药观澜讯，8月31日，康方生物宣布，其又一款潜在“first-in-class”新药AK130临床试验申请获中国国家药监局药品审评中心（CDE）受理。康方生物新闻稿介绍，AK130是全球首个且唯一一个在研的TIGIT/TGF-β双靶点抗体融合蛋白新药，也是康方生物第一个双靶点抗体融合蛋白创新药。TIGIT是一个新兴的免疫检查点，其全称为T细胞免疫球蛋白和ITIM结构域蛋白。它是一种抑制性受体，在多种类型的免疫细胞表面表达，阻断TIGIT...
【关键词】康方生物，TIGIT/TGF-β双靶点，抗体新药
【摘要】 7月28日，医药魔方讯，近日，墨卓生物科技（浙江）有限公司（以下简称“墨卓生物”）宣布完成近亿元A+轮融资，本轮融资由LYFE Capital（洲嶺资本）领投，老股东源码资本和地方政府引导基金云祥基金跟投，全面支持公司发展。据悉，本轮融资所募资金将主要用于进一步扩充公司单细胞产品研发管线，大力推进全球独有的高通量微生物单细胞基因组学平台（MobiMicrobe?）的研发和推广，并持续推进各产品的研发生产、商业化落地和市场...
【关键词】墨卓生物，A+轮融资，单细胞测序
【摘要】 7月28日，药明康德讯，7月27日，康威生物宣布，其研发的潜在“first-in-class”TLR7激动剂CAN1012在中国获批临床，拟定适应症为晚期实体瘤。根据康威生物新闻稿介绍，这也是其在中国第一个获批临床的新药项目。早先该药已经在美国获批临床，并正在美国开展针对多种实体瘤的1期临床试验。公开资料显示，Toll样受体（TLRs）是一类先天免疫传感器，可以识别保守的微生物结构，TLR的激活可以启动先天性和适应性免疫反应。TLR7是TLR...
【关键词】康威生物，TLR7激动剂，获批临床
【摘要】 7月27日，医药观澜讯，7月27日，中国国家药监局（NMPA）官网公示，由深圳北芯生命科技公司（简称北芯公司）研发的血管内超声诊断系统（简称IVUS系统，包括血管内超声诊断仪和一次性使用血管内超声诊断导管2个创新产品）获得III类医疗器械注册证，两款产品配合使用，适用于将进行冠脉血管内介入手术的患者对冠脉血管的超声检查。北芯生命科技新闻稿表示，该系统是中国首个自主研发的60MHz高清IVUS产品，也是目前全球成像速度最...
【关键词】北芯公司，血管内超声诊断系统，获批上市
【摘要】 7月27日，医药观澜讯，近日，北京志健金瑞生物医药科技有限公司（以下简称“志健金瑞”）宣布，其自主研发的第二代RET抑制剂APS03118的临床试验申请已获得中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）批准，拟开发用于携带RET阳性不可切除的局部晚期或转移性实体瘤成人患者的治疗。今年年初，该药已在美国获批临床，并被FDA授予快速通道资格。RET基因变异包括基因融合和激活性点突变，它们可以导致RET信号通路过度激活，细胞生...
【关键词】志健金瑞，RET抑制剂，获批临床
【摘要】 6月24日，荣昌生物制药讯，6月23日，荣昌生物制药（烟台）股份有限公司宣布，其全球首款、同类首创BLyS/APRIL双靶点新型重组TACI-Fc融合蛋白新药泰它西普，用于治疗系统性红斑狼疮（SLE）的全球多中心Ⅲ期临床试验，已在美国顺利完成首例受试者入组给药。这标志着泰它西普全球同步开发进入了快速推进阶段。这项研究是在中至重度活动性系统性红斑狼疮患者中评价泰它西普有效性和安全性的多中心、随机、双盲、安慰剂对照的两阶段...
【关键词】荣昌生物，泰它西普，系统性红斑狼疮
【摘要】 6月24日，生物谷讯，艾伯维（AbbVie）近日宣布，已向美国食品和药物管理局（FDA）提交了Qulipta（atogepant）的补充新药申请（sNDA）：用于成人预防性治疗慢性偏头痛（CM）。如果获得批准，Qulipta将成为首个具有宽泛偏头痛预防性治疗适应症的口服降钙素基因相关肽（CGRP）受体拮抗剂（gepant），涵盖CM和发作性偏头痛（EM）。同时，艾伯维也将成为唯一一家为慢性偏头痛（CM）患者提供2种预防性治疗的公司，即Qulipta和BOTOX（...
【关键词】慢性偏头痛，艾伯维，口服CGRP受体拮抗剂
【摘要】 6月24日，生物谷讯，阿斯利康（AstraZeneca）近日在2022年国际肝脏大会（ILC 2022）上公布了ALXN1840（每日一次口服）治疗威尔逊病（Wilson disease，WD；又名“肝豆状核变性病”）3期FoCus试验的详细结果。数据显示，ALXN1840能够快速和持续改善组织中的铜动员，与标准护理（SoC）相比，ALXN1840治疗使每日平均组织铜动员量大约高出3倍；此外，ALXN1840还改善了神经学症状，安全且耐受性良好。除了3期FoCus试验外，有2项威尔...
【关键词】肝豆状核变性病，创新疗法，阿斯利康
【摘要】 6月24日，生物谷讯，吉利德科学（Gilead Sciences）近日在2022年国际肝脏大会（ILC 2022）上公布了抗病毒药物——首创病毒进入抑制剂Hepcludex（bulevirtide）治疗慢性丁型肝炎病毒（HDV）感染关键3期MYR301试验的48周结果。数据显示，Hepcludex疗效显著，治疗第48周病毒载量显著降低，从24周至48周病毒学和生化学应答显示继续增加，患者报告结果（PRO）有显著改善。研究中，Hepcludex的安全性和耐受性良好。MYR301是一项正在...
【关键词】丁型肝炎，吉利德，首创病毒进入抑制剂
【摘要】 5月31日，新浪医药新闻讯，5月30日，卫材宣布，其甲钴胺超高剂量制剂已获得日本厚生劳动省孤儿药资格，预期适应症用于延缓肌萎缩性侧索硬化（ALS）的疾病进展和功能损害。ALS是一种顽固的、进行性的、神经退行性疾病，具有显着未满足的医疗需求。 在日本，ALS患者的估计人数约为10,000人。基于JETALS的良好临床结果（日本超高剂量甲钴胺治疗ALS的早期试验），卫材已开始准备超高剂量甲钴胺治疗ALS的新药申请（NDA），并计划在2...
【关键词】日本，卫材，孤儿药
【摘要】 5月31日，新浪医药新闻讯，5月31日，葛兰素史克表示，已同意以至多33亿美元的价格收购临床阶段生物制药公司Affinivax，以加强其疫苗管线。款项包括首付款21亿美元，并为潜在的发展里程碑支付至多12亿美元，交易预计将在2022年第三季度完成。这是今年继辉瑞116亿美元收购Biohaven后，制药领域第二大并购。Affinivax是一家临床阶段的美国生物技术公司，拥有用于疫苗和免疫疗法的新型MAPS技术平台。2020年完成1.2亿美元的B轮融资...
【关键词】GSK，收购，疫苗
【摘要】 5月31日，医药魔方讯，近日，药品临床试验登记与信息公示平台官网显示，默沙东登记了一项九价HPV疫苗（Gardasil 9）的III期临床试验，具体为：在境内9至14岁女孩人群中增加2剂免疫程序（0，6-12月），用于预防由HPV6、11、16、18、31、33、45、52和58型引起的宫颈癌、外阴癌、阴道癌和肛门癌及相关癌前病变、肛门和生殖器病变、宫颈细胞学检查结果异常以及持续感染。这是一项随机开放、平行分组的III期临床，以三剂免疫程序接...
【关键词】默沙东，，九价HPV疫苗，临床研究
【摘要】 5月31日，新浪医药新闻讯，5月31日，CDE官网显示，强生的伊布替尼胶囊（Imbruvica、亿珂）新适应症上市申请获受理，具体未披露。伊布替尼是全球首个上市的BTK抑制剂，由强生和Pharmacyclics合作开发。它最早于2013年11月获得FDA批准上市，用于治疗套细胞淋巴瘤（MCL）。2015年3月，艾伯维斥资210亿美元重金收购Pharmacyclics，获得了伊布替尼美国市场的商业权利，而强生拥有全球其他国家的商业权利。截至现在，伊布替尼已获FDA...
【关键词】强生，BTK抑制剂，伊布替尼
【摘要】 4月15日，生物谷讯，近日，百时美施贵宝宣布，欧盟委员会（EC）已批准CD19 CAR-T细胞疗法Breyanzi（lisocabtagene maraleucel，liso-cel）用于治疗大B细胞淋巴瘤（LBCL），具体为：既往接受二线或以上系统性治疗后复发或难治性（R/R）弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）、原发性纵膈大B细胞淋巴瘤（PMBCL）、滤泡性淋巴瘤3B级（FL3B）成人患者。Breyanzi是BMS在欧盟获批的第二款CAR-T细胞疗法。该药是一种自体、CD19导向、嵌合抗原...
【关键词】百时美施贵宝，Breyanzi，大B细胞淋巴瘤
【摘要】 4月8日，中国医药报讯，近日，国家药监局网站发布的信息显示，鑫高益医疗设备股份有限公司生产的创新医疗器械“磁共振成像系统”获批上市。国家药监局还一并发布了已批准的创新医疗器械产品列表。根据该列表，“磁共振成像系统”是今年获批的第16个创新医疗器械。截至4月7日，我国已批准的创新医疗器械产品达150个。据介绍，“磁共振成像系统”由超导磁体（1.5T）、扫描床、谱仪、射频系统、梯度系统、操作台、隔离变压器、发...
【关键词】创新，医疗器械，磁共振成像系统
【摘要】 4月6日，药明康德讯，4月6日，Protalix BioTherapeutics公司与其合作伙伴Chiesi Global Rare Diseases公司宣布，在研疗法pegunigalsidase alfa（PRX–102）在治疗法布里病（Fabry Disease）患者的关键性3期临床试验中获得积极顶线结果。Pegunigalsidase alfa是一款每两周注射一次的创新聚乙二醇化α-半乳糖苷酶A疗法。基于这一积极结果，两家公司预计在今年下半年向美国FDA再次递交生物制品许可申请（BLA）。法布里病是一种X连...
【关键词】法布里病，创新疗法，结果积极
【摘要】 4月2日，药明康德讯，4月1日，Cerevance公司宣布，其潜在“first-in-class”口服帕金森病在研疗法CVN424在2期临床试验中获得积极结果。在达到安全性目标之外，CVN424为患者的“OFF”期提供了统计显著且具有临床意义的剂量依赖性改善。“OFF”期指的是患者即使接受治疗后依然出现帕金森病症状的时间段。Cerevance公司的药物发现平台基于名为NETSseq的新技术，它可以从患者大脑组织中标记并且收集特定与疾病相关的细胞类型，然后...
【关键词】显著改善，帕金森病，新机制疗法
【摘要】 3月29日，药明康德讯，日前，礼来（Eli Lilly and Company）宣布，其在研IL-13抑制剂lebrikizumab作为单药疗法，在治疗中重度特应性皮炎患者的关键性3期临床试验中获得积极结果。在接受治疗16周之后，超过50%的患者疾病严重程度至少降低75%（EASI-75）。而且，lebrikizumab同时为瘙痒和其它重要患者报告结果带来具有临床意义的改善。特异性皮炎是一种由皮肤屏障功能障碍和免疫反应失调引起的慢性炎症性皮肤疾病。通常患者会出...
【关键词】礼来，IL-13抗体3期，临床
【摘要】 3月25日，美通社讯，近日，CDE已授予勃林格殷格翰/礼来糖尿病联盟旗下SGLT2抑制剂欧唐静（通用名：恩格列净片）优先审评审批资格，拟定的新增适应症为用于治疗射血分数保留的心力衰竭成人患者。此前，恩格列净在中国已获批用于治疗2型糖尿病。作为一种常见且不可治愈的、可能危及生命的疾病，心力衰竭是由多种原因导致心脏结构和/或功能的异常改变，使心室收缩和/或舒张功能发生障碍，从而引起的一组复杂的临床综合征。全球有...
【关键词】勃林格殷格翰，礼来恩格列净片，优先审评
【摘要】 3月25日，美通社讯，3月24日，Novavax与印度血清研究所（SII）宣布，印度药品监管总局（DCGI）已向Novavax的新冠肺炎蛋白疫苗授予紧急使用许可（EUA），用于印度12岁以上（含）18岁以下的青少年人群。该疫苗也被称为NVX-CoV2373，由SII 以Covovax?品牌在印度制造和销售，是印度第一种获准在该年龄组使用的基于蛋白质的疫苗。在共计460名12岁以上（含）18岁以下印度青少年中进行了一项观察者盲法、随机、对照2/3期研究，以评估C...
【关键词】青少年，Novavax，新冠疫苗
【摘要】 3月22日，药明康德讯，2022年3月21日，江苏新元素医药科技有限公司（Atom Bioscience）宣布，在研1.1类创新药ABP-671治疗慢性痛风患者的一项2a期临床试验获得积极结果。试验达到将患者的血清尿酸（sUA）水平降低至6 mg/dL以下的主要终点（低于临床定义的高尿酸血症阈值7 mg/dL）。高尿酸血症是导致痛风的病因。值得注意的是，试验未报告安全性问题。痛风是最常见的炎性关节炎类型之一，影响全球5500多万人，主要影响下肢（脚、...
【关键词】痛风，口服创新药，临床
【摘要】 2月23日，药明康德讯，2022年2月22日，艾伯维（AbbVie）宣布，已向美国FDA提交了卡利拉嗪（cariprazine，英文商品名Vraylar）的补充新药申请（sNDA），用于正在接受抗抑郁治疗的重度抑郁症（MDD）患者的辅助治疗。新闻稿指出，如果获批，这将是卡利拉嗪获批的第4个适应症。此前，FDA批准该药用于精神分裂症成人患者的治疗、I型双相情感障碍相关躁狂或混合发作的急性治疗、以及I型双相情感障碍相关抑郁发作的治疗。MDD是一种常...
【关键词】辅助治疗，重度抑郁症，艾伯维
【摘要】 2月23日，药明康德讯，日前，BioNTech和Medigene宣布已经达成多靶点研究合作。本次合作将结合BioNTech的多平台免疫疗法能力，和Medigene的T细胞受体（TCR）发现平台，以针对BioNTech选择的靶标，发现和开发创新抗癌TCR免疫疗法。Medigene致力于开发高度创新的个体化T细胞疗法，以治疗不同形式和阶段的癌症。专有的自动化、高通量TCR发现平台，旨在产生高亲和力的TCR，将患者自身的T细胞与肿瘤特异性T细胞受体结合，从而使受体...
【关键词】实体瘤，BioNTech，创新TCR细胞疗法
【摘要】 2月23日，药智网讯，近日，Celularity 公司宣布FDA已授予其在研自然杀伤 (NK) 细胞疗法CYNK-101治疗胃/胃食管结合部癌的孤儿药资格认定。在此之前，CYNK-101于2022年01月被FDA联合标准一线化疗、曲妥珠单抗（Herceptin）和帕博利珠单抗（Keytruda）治疗晚期HER2/neu阳性胃或胃食管连接（GEJ）腺癌的快速通道认定。CYNK-101是一款来源于胎盘造血干细胞的NK细胞疗法，经基因修饰表达高亲和力和抗切割CD16（FCGRIIIA）变体，以驱...
【关键词】细胞疗法，NK疗法，联手布局
【摘要】 2月23日，药明康德讯，2月22日，百济神州宣布，欧洲药品管理局（EMA）已受理BTK抑制剂百悦泽（泽布替尼）用于治疗慢性淋巴细胞白血病（CLL）患者和边缘区淋巴瘤（MZL）患者的两项新适应症的上市许可申请。同时，美国FDA已受理泽布替尼用于治疗成人慢性淋巴细胞白血病或小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）患者的新适应症上市许可申请（sNDA）。泽布替尼是一款由百济神州科学家自主研发的布鲁顿氏酪氨酸激酶（BTK）小分子抑制剂，目前正在...
【关键词】百济神州，BTK抑制剂，监管
【摘要】 1月29日，学术经纬讯，1月底，在一项发表于《科学》杂志的研究中，程建军课题组与中国科学院分子细胞科学卓越创新中心（生物化学与细胞生物学研究所）汪胜课题组合作，基于致幻剂与受体作用的分子机制，设计出一类无致幻作用的新型抗抑郁分子。这项研究为速效、长效抗抑郁药物的研发提供了一条全新思路。目前，已知的致幻剂都是通过激活血清素2A受体（5-HT2aR）产生致幻作用的，但对于这个受体的作用机制，已有研究的认识还比...
【关键词】抗抑郁症，研发，重要突破
【摘要】 1月29日，药明康德讯，日前，Sierra Oncology公司宣布，momelotinib治疗骨髓纤维化患者的一项关键性3期临床试验达到所有主要和关键次要终点。这些患者有症状和贫血，且之前接受过获批JAK抑制剂治疗。Momelotinib是一种强效的在研选择性口服JAK1、JAK2和ACVR1抑制剂。试验在第24周达到其主要终点，相比安慰剂组，momelotinib组更多患者达到总体症状评分（TSS）比基线降低50%以上的标准。基于这些积极结果，该公司计划在今年第二...
【关键词】Sierra，Oncology，创新，JAK抑制剂
【摘要】 1月29日，医药魔方讯，CAR-T细胞疗法拓宽了某些癌症特别是某些血癌的治疗选择。但它们也有局限性：1）癌细胞上可变的抗原表达模式可能导致“治疗逃逸”；2）CAR-T细胞可能耗竭，甚至被癌细胞本身抑制；3）免疫抑制肿瘤微环境导致CAR-T对致密实体瘤缺乏疗效。迄今为止，CAR-T疗法仅被批准用于B细胞恶性肿瘤的治疗。现在，来自纪念斯隆-凯特琳癌症中心斯隆-凯特琳研究所（SKI）的科学家们已经开发出一种新型的CAR-T细胞——合成...
【关键词】克服，局限性，CAR-T
【摘要】 1月29日，医药魔方讯，对于晚期胆道系统肿瘤（包括肝内胆管癌、肝外胆管癌和胆囊癌），GC化疗方案（吉西他滨+顺铂）一直是标准一线治疗，尽管疗效一般，但这个方案在最近十年都没能被撼动。日前召开的2022年美国临床肿瘤学会胃肠道癌症研讨会（ASCOGI）上，公布了一项在未经系统治疗的晚期胆道系统肿瘤患者中开展的III期研究（TOPAZ-1）数据。结果显示，与安慰剂+化疗相比，度伐利尤单抗联合化疗显示出具有统计学意义和临床意...
【关键词】首个，胆道癌，免疫治疗
【摘要】 12月31日，学术经纬讯，子宫癌是妇产科癌症中常见的类型，而根据美国国立卫生研究院官网数据，每年每10万名女性中就有28名会被诊断为子宫癌，每年确诊病例数达到6万以上。子宫癌中的子宫内膜癌亚型相对会更易于治疗，因为这类癌症对靶向性的免疫疗法比较敏感。但是还有一类亚型是子宫浆液性癌（USC），这类患者几乎没有潜在的基因突变靶点，因此许多疗法都难以施展拳脚。当下只有一种一线化疗药物carboplatin供USC患者使用，而...
【关键词】子宫癌，PP2A，子宫浆液性癌
【摘要】 12月31日，生物谷讯，非酒精性脂肪肝是全球最常见的肝脏疾病，其炎症形式—非酒精性脂肪性肝炎（NASH）可以发展为肝硬化和肝细胞癌（HCC）。近日，一篇发表在国际杂志Stem Cell Research & Therapy上题为“Addressing the liver progenitor cell response and hepatic oxidative stress in experimental non-alcoholic fatty liver diseasen-alcoholic steatohepatitis using amniotic epithelial cells”的研究报告中，来...
【关键词】新型胎盘细胞疗法，非酒精性脂肪性肝病，肝硬化
【摘要】 12月30日，药明康德讯，2021年12月29日，Ionis Pharmaceuticals宣布完成与阿斯利康（AstraZeneca）就eplontersen达成的合作协议。Eplontersen是一款利用Ionis配体偶联反义（LICA）技术开发的在研反义寡核苷酸（ASO）疗法，它通过减少转甲状腺素蛋白（TTR）的产生，治疗遗传性和非遗传性TTR淀粉样变性（ATTR）。该药目前处于3期临床开发阶段，用于治疗淀粉样蛋白TTR心肌病（ATTR-CM）和淀粉样蛋白TTR多发性神经病（ATTR-PN）。...
【关键词】创新ASO疗法，阿斯利康，Ionis
【摘要】 12月24日，药明康德讯，12月24日，第一三共（Daiichi Sankyo）宣布，美国FDA已授予patritumab deruxtecan（HER3-DXd）突破性疗法认定（BTD）。这是一款潜在“first-in-class”的HER3靶向在研抗体偶联药物（ADC），用于治疗接受第三代酪氨酸激酶抑制剂（TKI）和含铂疗法治疗期间或治疗后，发生疾病进展且携带耐药性EGFR突变的转移性或局部晚期非小细胞肺癌（NSCLC）患者。肺癌是全球第二大常见癌症和癌症相关死亡的主要原因，其...
【关键词】HER3靶向ADC，突破性疗法，耐药非小细胞肺癌
