【摘要】 5月31日，药智新闻讯，2024年可以说是细胞和基因治疗（CGT，Cellular and Gene Therapy）爆发的一年。2月，全球首款TIL疗法在美国获批上市，其用于治疗PD-1抗体治疗后进展的晚期黑色素瘤，打响了细胞治疗实体瘤的全球首枪。4月，美国FDA批准辉瑞的AAV基因疗法BEQVEZ（fidanacogene elaparvovec-DZKT）上市，用于治疗中度至重度血友病B且对AAV血清型Rh74的中和抗体检测为阴性的成年（18岁及以上）患者。在中国，CGT行业发展也如...
【关键词】国产，细胞疗法，爆发
【摘要】 5月11日，医药观澜讯，5月10日，卫材（Eisai）宣布其抗癫痫药物吡仑帕奈在中国获批新适应症，用于成人和12岁及以上儿童癫痫和原发性全面性强直-阵挛发作患者的加用治疗。吡仑帕奈是一种高度选择性、非竞争性的AMPA受体拮抗剂，可减少与癫痫发作相关的神经元的过度兴奋。卫材研发的吡仑帕奈是一款选择性、非竞争性的AMPA（α-氨基-3-羟基-5-甲基-4-异恶唑丙酸）受体拮抗剂，它通过靶向抑制突触后膜上AMPA受体的谷氨酸活性，从而...
【关键词】卫材，癫痫，吡仑帕奈
【摘要】 5月11日，医药观澜讯，5月10日，加科思宣布其KRAS G12C抑制剂glecirasib与西妥昔单抗联合用药治疗结直肠癌近期在中国获批注册性3期临床试验。西妥昔单抗是一款表皮生长因子受体（EGFR）抑制剂，此前加科思与德国默克（Merck KGaA）就这两款药达成临床研究合作伙伴关系。加科思之前公布的临床研究数据显示，glecirasib与西妥昔单抗联合用药治疗KRAS G12C突变晚期结直肠癌患者，疾病控制率达93%。Glecirasib（JAB-21822）是加科...
【关键词】疾病控制率，结直肠癌，3期临床
【摘要】 5月11日，医药观澜讯，5月，韩国生物医药公司Avelos Therapeutics宣布获得170亿韩元（约合9010万元人民币）B轮投资。至此，该公司总融资达到300亿韩元，其中包括近20亿韩元的种子轮融资以及100亿韩元的A轮融资。Avelos公司成立于2021年9月，致力于在合成致死、DNA损伤反应以及细胞周期调节等领域开发小分子抗癌新药。根据Avelos公司公开资料，该公司研发管线中包括了4款在研抗癌新药。其中进展最快的AVS1001是一款潜在“first-...
【关键词】小分子抗癌药，韩国，B轮融资
【摘要】 4月28日，医药观澜讯，4月25日，Onconic Therapeutics公司宣布，韩国食品药品安全部（MFDS）已批准zastaprazan柠檬酸盐用于治疗成人侵蚀性胃食管反流病（GERD）。该产品是一款下一代钾竞争性阻断剂（P-CAB）。丽珠医药此前已经与Onconic公司达成独占许可授权，获得该产品在大中华区的开发和商业化权益，这项合作的金额为1.275亿美元。胃食管反流病（GERD）是一种常见的消化道疾病，临床主要表现为烧心和反酸。糜烂性食管炎属于...
【关键词】韩国，丽珠医药，成人侵蚀性胃食管反流病
【摘要】 4月28日，医药观澜讯，4月，波睿达生物（Bio-Raid Biotechnology）宣布，其自主研发的靶向CD99嵌合抗原受体基因修饰的自体T细胞注射液（抗CD99 CAR-T细胞产品）BRD-03在中国获得临床试验默示许可，拟开发用于≥18周岁的复发/难治性CD99+骨或软组织肉瘤。骨与软组织肿瘤是一组起源于骨或软组织等结缔组织的肿瘤，全身各部位及器官均可发病，以四肢、腹膜后或腹腔、躯干及头颈部最为常见。BRD-03正是一款抗CD99 CAR-T细胞产品，...
【关键词】靶向CD99，CAR-T疗法，实体瘤
【摘要】 4月28日，医药观澜讯，4月26日，华领医药宣布，其第二代葡萄糖激酶激活剂（第二代GKA）的1期临床试验已于美国正式启动，并完成第一例受试者入组。这是一项随机、双盲、安慰剂对照、单次给药剂量递增药代动力学和药效学研究，将在40位美国2型糖尿病（T2D）患者中进行。葡萄糖激酶（GK）是葡萄糖代谢的关键酶，在人体血糖稳态调控中发挥核心作用。研究发现，T2DM患者普遍存在葡萄糖激酶表达或活性下降。“传感器”葡萄糖激酶无法...
【关键词】华领医药，糖尿病，临床试验
【摘要】 4月26日，医药观澜讯，4月24日，中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）官网显示，康方生物自主研发的PD-1/CTLA-4双特异性抗体卡度尼利单抗注射液的一项新适应症上市申请获得受理。根据康方生物新闻稿，这是卡度尼利的第3个适应症上市申请，拟加含铂化疗联合/不联合贝伐珠单抗对比安慰剂加含铂化疗联合/不联合贝伐珠单抗用于一线治疗持续、复发或转移性宫颈癌。卡度尼利单抗是康方生物自主研发的一款PD-1/CTLA-4双特异性肿...
【关键词】康方生物，双抗，申报上市
【摘要】 3月28日，医药观澜讯，3月27日，安斯泰来（Astellas）宣布，日本厚生劳动省（MHLW）批准其靶向Claudin18.2（CLDN18.2）抗体zolbetuximab用于治疗CLDN18.2阳性、不可切除、晚期或复发性胃癌患者。根据新闻稿，这是首个获得全球监管机构批准的CLDN18.2靶向疗法。值得一提的是，zolbetuximab（注射用佐妥昔单抗）在中国的已经于2023年8月获中国国家药监局（NMPA）受理。胃癌是全球常见的一种癌症，也是全球常见的癌症死因之一。据...
【关键词】安斯泰来，CLDN18.2单抗，日本获批
【摘要】 3月22日，医药观澜讯，3月18日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，特瑞思递交的注射用TRS005拟被纳入突破性治疗品种，针对的适应症为至少经过2次标准治疗的复发或难治性CD20阳性弥漫大B细胞淋巴瘤。根据特瑞思官网资料，TRS005是一款靶向CD20的抗体偶联药物（ADC），已于今年3月初获CDE批准开展关键单臂2期临床试验。TRS005是特瑞思自主研发的一款靶向CD20的ADC，拟开发用于治疗CD20阳性非霍奇金淋巴瘤。非临床实验...
【关键词】特瑞思，CD20靶向ADC，突破性治疗品种
【摘要】 3月22日，医药观澜讯，3月22日，中国生物上海生物制品研究所宣布，其研发的首个抗体药物利妥昔单抗注射液生物类似药获得中国国家药监局（NMPA）批准，用于非霍奇金淋巴瘤（滤泡性非霍奇金淋巴瘤、CD20阳性弥漫大B细胞性非霍奇金淋巴瘤）、慢性淋巴瘤细胞白血病（CLL）适应症的治疗。利妥昔单抗是一种抗CD20单抗，可与B淋巴细胞表面的CD20抗原结合，介导补体依赖性细胞毒作用（CDC）和抗体依赖性细胞介导的细胞毒作用（ADCC），...
【关键词】中国生物，利妥昔单抗生物类似药，获批上市
【摘要】 3月15日，医药观澜讯，3月13日，开拓药业宣布其与合作伙伴于近日在Nature子刊Nature Communications发表论文，文章探索了开拓药业自主研发的分子胶化合物——c-Myc降解剂A80.2HCI强化CDK4/6抑制剂的治疗效果。根据开拓药业新闻稿，本研究意味着靶向c-Myc的分子胶化合物具有重要的研发潜力，可为克服CDK4/6抑制剂在多个肿瘤领域出现的耐药问题提供更多的研发方向。CDK4/6可调控细胞周期早期G1阶段的进展，对于多种实体瘤的治疗...
【关键词】开拓药业，靶向c-Myc的分子胶化合物，发表
【摘要】 2月28日，医药观澜讯，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，普众发现（Multitude Therapeutics）申报的1类新药注射用AMT-562获批临床，拟开发治疗晚期实体瘤。公开资料显示，这是一款靶向HER3的新型抗体偶联药物（ADC）。HER3是受体酪氨酸激酶EGFR家族的成员之一，其在实体瘤中广泛表达，与肿瘤生长扩散、耐药和不良预后相关。根据文献报道，AMT-562由一种新型抗HER3抗体Ab562和一种增强了亲水性的连接子MC-VA-PABC结...
【关键词】普众发现，靶向HER3的新型ADC，获批临床
【摘要】 2月28日，医药观澜讯，2月26日，圣因生物宣布其自主研发的siRNA药物SGB-9768已于近日获得新西兰药品和医疗器械安全管理局（Medsafe）、健康及残疾伦理委员会（HDEC）批准，在新西兰开展1期临床试验，拟开发用于治疗补体相关疾病。SGB-9768是一款靶向补体C3蛋白的RNAi疗法，是圣因生物第2款进入临床试验阶段的siRNA药物。补体系统是固有免疫的重要组成部分，对适应性免疫应答发挥调节作用，具有免疫监视和维持组织稳态的作用。S...
【关键词】靶向补体C3蛋白，圣因生物，siRNA药物
【摘要】 2月6日，医药观澜讯，1月31日，映恩生物和BioNTech宣布，美国FDA授予DB-1305/BNT325快速通道资格，用于治疗既往接受过1～3种全身治疗方案的铂类药物耐药上皮性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌患者。公开资料显示，DB-1305/BNT325是靶向滋养层细胞表面抗原2（TROP2）的新一代抗体偶联药物（ADC），最初由映恩生物开发。2023年8月，映恩生物与BioNTech扩展合作，共同推进该产品的开发、生产和商业化。根据映恩生物新闻稿，DB-130...
【关键词】映恩生物，BioNTech，FDA
【摘要】 2月6日，医药观澜讯，2月6日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，拜耳（Bayer）公司申报了BAY 2965501片的临床试验申请并获得受理。公开资料显示，这是一款新型肿瘤免疫疗法，为一款DGKζ抑制剂。公开资料显示，DGKζ是磷酸二酰甘油激酶家族的一员，其对多种细胞信号传导通路起着重要的调节作用。研究发现，DGKζ在多种肿瘤中的表达水平增高，与肿瘤的发病、发展和预后相关，因此DGKζ被认为是一个新的肿瘤免疫治疗...
【关键词】新型肿瘤免疫疗法，拜耳，DGKζ抑制剂
【摘要】 1月30日，医药观澜讯，1月25日，博奥信宣布其抗SIRPα单克隆抗体药物分子BSI-082的新药临床试验申请（IND）获得美国FDA批准。公开资料显示，BSI-082是全人源抗SIRPα拮抗性单克隆抗体，具有与广泛抗肿瘤药物联合用药的潜能，拟开发用于治疗多种血液瘤及实体瘤。靶向CD47/SIRPα药物的有效性在多种肿瘤模型上已得到证实。根据博奥信新闻稿介绍，BSI-082特异性结合SIRPα和SIRPβ，但不结合SIRPγ，能有效阻断SIRPα与CD47相互作...
【关键词】博奥信抗，SIRPα单抗，获批临床
【摘要】 1月30日，医药观澜讯，1月25日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，驯鹿生物递交的BCMA靶向CAR-T产品伊基奥仑赛注射液新适应症获批临床，拟用于治疗难治性全身型重症肌无力。公开资料显示，伊基奥仑赛已于2023年6月在中国获批上市，用于治疗复发/难治多发性骨髓瘤（MM）。本次重症肌无力新药临床试验申请（IND）的获批进一步拓展了伊基奥仑赛注射液的适应症范围，这也是其继视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）后获批IND...
【关键词】重症肌无力，驯鹿生物，CAR-T产品
【摘要】 1月30日，医药观澜讯，1月26日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，诺华（Novartis）申报的1类新药HRO761获得临床试验默示许可，拟开发治疗晚期不可切除或转移性微卫星高度不稳定型（MSI-H）或错配修复缺陷型实体瘤。公开资料显示，HRO761是一款潜在“first-in-class”WRN抑制剂。Werner综合征RecQ解旋酶（WRN）是近年来发现的“合成致死”新靶点，对MSI-H肿瘤具有“合成致死”作用。MSI-H是由于修复DNA错配的基因出...
【关键词】诺华，创新WRN抑制剂，获批临床
【摘要】 1月30日，医药观澜讯，1月28日，亚虹医药宣布，该公司在2024年美国临床肿瘤学会泌尿生殖系统肿瘤研讨会上以快速口头报告摘要的形式，首次发布了APL-1202口服联合替雷利珠单抗新辅助治疗肌层浸润性膀胱癌（MIBC）2期临床试验期中分析数据。结果显示，APL-1202和替雷利珠单抗联用显示出比替雷利珠单抗单药治疗更好的疗效数据。该试验已于近日完成所有受试者入组。公开资料显示，APL-1202是一款口服的可逆性MetAP2抑制剂，具有抗...
【关键词】膀胱癌，亚虹医药，抑制剂
【摘要】 12月28日，医药观澜讯，12月27日，复宏汉霖宣布，基于与宜联生物的合作，该公司开发的EGFR靶向抗体偶联药物（ADC）注射用HLX42获得美国FDA授予快速通道资格，用于治疗经第三代EGFR酪氨酸激酶抑制剂治疗后疾病进展的EGFR突变的晚期/转移性非小细胞肺癌（NSCLC）。此前，HLX42用于治疗晚期/转移性实体瘤治疗的临床试验申请已经相继获得中国NMPA和FDA许可。根据复宏汉霖新闻稿介绍，HLX42为一款靶向表皮生长因子受体（EGFR）的新...
【关键词】复宏汉霖，EGFR靶向ADC，FDA快速通道资格
【摘要】 12月28日，医药观澜讯，12月28日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，天广实1类新药MBS314注射液获批临床，拟开发治疗复发/难治性多发性骨髓瘤（r/r MM）。公开资料显示，MBS314注射液是一款CD3/BCMA/GPRC5D三特异性抗体。公开资料显示，BCMA主要在成熟B淋巴细胞和浆细胞中表达，它最大的特点之一就是在所有多发性骨髓瘤细胞中表达，是治疗多发性骨髓瘤理想的抗原靶点。GPRC5D是一种新型多发性骨髓瘤靶标，在多发性...
【关键词】天广实，三抗，获批临床
【摘要】 12月26日，医药观澜讯，12月25日，爱科诺生物宣布，其在研原创新药AC-003胶囊用于治疗急性移植物抗宿主病（aGvHD）适应症获得了美国FDA授予孤儿药资格。AC-003胶囊是一款新型、口服RIPK1抑制剂。急性移植物抗宿主病（aGVHD）是同种异体造血干细胞移植（alloHCT）的常见并发症，发生率约30%~50%，其中14%~36%的患者会发展为III-IV度aGVHD。AC-003是爱科诺生物研发的一款靶向受体相互作用蛋白激酶1（RIPK1）的新型口服小分子抑制...
【关键词】爱科诺生物，新型RIPK1抑制剂，FDA孤儿药资格
【摘要】 12月26日，医药观澜讯，12月25日，瑞博生物宣布与齐鲁制药签订技术许可协议，将抗PCSK9小核酸新药RBD7022在中国内地、香港及澳门地区的开发、生产和商业化权利授权许可给齐鲁制药。根据技术许可协议，齐鲁制药将获得RBD7022在中国内地、香港及澳门地区区域内的临床开发、生产和商业化权利，瑞博生物将获得总计超过7亿元人民币的首付款和里程碑付款、以及最高两位数的特许权使用费率。RBD7022是瑞博生物基于其自主创新的RIBO-Ga...
【关键词】瑞博生物，齐鲁制药，合作
【摘要】 11月24日，医药观澜讯，11月23日，康方生物宣布，公司独立自主研发的PD-1/CTLA-4双特异性抗体卡度尼利联合含铂化疗+/-贝伐珠单抗用于一线治疗持续、复发或转移性宫颈癌的3期临床研究达到无进展生存期（PFS）的主要研究终点。卡度尼利是康方生物自主研发的PD-1/CTLA-4双特异性肿瘤免疫治疗药物，已于2022年6月29日获得中国国家药品监督管理局批准上市，用于既往接受含铂化疗治疗失败的复发或转移性宫颈癌患者的治疗。本次达到主...
【关键词】一线治疗宫颈癌，康方生物，卡度尼利
【摘要】 11月24日，医药观澜讯，11月21日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，益普生（Ipsen）申报的odevixibat胶囊因“符合儿童生理特征的儿童用药品新品种、剂型和规格”拟纳入优先审评，拟用于治疗6个月或以上患者的进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）。公开资料显示，odevixibat是一种强效、非体循环回肠胆汁酸转运蛋白（IBAT）抑制剂，已经在美国获批用于治疗3月龄及以上的PFIC患者的瘙痒症。益普生于2023年3月宣布完...
【关键词】儿童罕见病，益普生，IBAT抑制剂
【摘要】 11月24日，医药观澜讯，11月，《柳叶刀》子刊eClinicalMedicine上发表的一项研究，评估了恒瑞医药卡瑞利珠单抗（一种抗PD-1单抗）联合吡咯替尼（一种不可逆的泛HER抑制剂）和化疗一线治疗HER2阳性晚期胃或胃食管结合部（G/GEJ）腺癌的安全性和疗效。分析结果显示，联合方案可为患者带来令人惊喜的长生存结局，且安全性特征可接受。其中，疗效可评估的患者客观缓解率（ORR）达到了92.6%，疾病控制率（DCR）达到了100%。胃癌是全...
【关键词】疾病控制率，恒瑞医药，联合疗法
【摘要】 11月24日，医药观澜讯，11月17日，Vertex Pharmaceuticals和CRISPR Therapeutics共同宣布，英国药品和健康产品管理局（MHRA）已授予其CRISPR/Cas9基因编辑疗法Casgevy（exagamglogene autotemcel，exa-cel）有条件上市许可，用于治疗12岁及以上镰刀型细胞贫血病（SCD）伴复发性血管闭塞危象（VOCs）患者，以及无法获得人类白细胞抗原（HLA）匹配造血干细胞移植治疗的输血依赖性β地中海贫血（TDT）患者。根据新闻稿，这是全世...
【关键词】全球首款，CRISPR基因编辑疗法，获批
【摘要】 10月31日，医药观澜讯，10月27日，中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）官网公示，礼新医药申请的注射用LM-302拟纳入突破性治疗品种，拟定适应症为既往接受过二线及以上系统治疗的Claudin18.2阳性的局部晚期或转移性胃或胃食管交界处腺癌。公开资料显示，LM-302是一款靶向Claudin18.2的抗体偶联药物（ADC），此前已实现总金额超过10亿美元的海外授权合作。LM-302是一款礼新医药自主研发的靶向Claudin18.2的ADC，由Claudi...
【关键词】礼新医药，创新ADC，突破性治疗品种
【摘要】 10月31日，医药观澜讯，10月27日，中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）官网公示，罗氏（Roche）申请的盐酸阿来替尼胶囊拟纳入突破性治疗品种，拟定适应症为用于间变性淋巴瘤激酶（ALK）阳性非小细胞肺癌（NSCLC）患者的术后辅助治疗。肺癌是全球常见的一种癌症，NSCLC在肺癌中占比约为85%。对于ALK阳性NSCLC患者而言，尤其是早期患者，延缓疾病进展尤其重要，一方面是因为该群体的年龄相对较年轻，约为55岁；另一方面是...
【关键词】罗氏，ALK抑制剂，阿来替尼
【摘要】 10月31日，医药观澜讯，10月27日，复宏汉霖宣布与Intas Pharmaceuticals达成合作，授予其在欧洲和印度对复宏汉霖开发的抗PD-1单抗H药汉斯状（斯鲁利单抗）包括广泛期小细胞肺癌（ES-SCLC）在内的多项适应症及特定剂型进行独家开发和商业化的权利。复宏汉霖已于2018年6月与Intas子公司Accord展开合作，授予其汉曲优（曲妥珠单抗生物类似药）在欧洲、部分中东及北非地区、部分独联体国家的独家商业化权利，并于2021年进一步授予I...
【关键词】复宏汉霖，抗PD-1单抗，海外授权
【摘要】 10月31日，医药观澜讯，10月29日，恒瑞源正宣布收到中国国家药监局（NMPA）的正式药物临床试验批准通知书，同意其多抗原自体免疫细胞注射液（MASCT-I）开展联合一线化疗用药治疗晚期软组织肉瘤的临床试验。软组织肉瘤是间叶来源的恶性肿瘤，主要来源于中胚层，部分来源于神经外胚层，主要包括肌肉、脂肪、纤维组织、血管及外周神经。软组织肉瘤最常见亚型包括未分化多形性肉瘤、脂肪肉瘤、平滑肌肉瘤、滑膜肉瘤等等。MASCT-I是...
【关键词】一线治疗，软组织肉瘤，恒瑞源正
【摘要】 9月28日，医药观澜讯，9月26日，科望医药（Elpiscience）宣布其抗LILRB2单抗药物ES009在澳大利亚开展的1期临床试验完成首例受试者给药。该项试验旨在评估该药物的安全性、耐受性、药代动力学和药效动力学，并初步探索其抗肿瘤活性。科望医药是一家临床阶段的生物医药公司，致力于开发新一代肿瘤免疫创新疗法。ES009是该公司开发的一款抗LILRB2单抗。其中，LILRB2（ILT4）是一种广泛表达在髓系细胞表面的抑制性受体，对肿瘤微环...
【关键词】科望医药，抗LILRB2单抗，首例患者给药
【摘要】 9月28日，医药观澜讯，9月28日，云顶新耀宣布中国台湾地区药政部门（TFDA）已批准创新型强效抗菌药依拉环素（商品名：依嘉）用于治疗成人复杂性腹腔内感染的新药上市许可申请（NDA）。复杂性腹腔内感染（cIAI）是一种院内或社区获得性感染，是由空腔脏器延伸到腹膜腔形成的腹膜炎或者脓肿的感染疾病。cIAI包括腹腔脓肿、胃或肠穿孔、腹膜炎、阑尾炎、胆囊炎、憩室炎等。cIAI由不同的病原体引起，包括革兰阴性菌、革兰阳性菌和...
【关键词】云顶新耀，新型抗菌药物，获批上市
【摘要】 9月28日，医药观澜讯，9月26日，联邦制药宣布其全资附属公司联邦生物收到美国FDA关于同意UBT251注射液治疗2型糖尿病、超重及肥胖临床试验的函。UBT251注射液是联邦制药自主研发的长效GLP-1/GIP/GCG三靶点受体激动剂，采用化学合成多肽法制备。该药已经于9月初在中国获批临床。公开资料显示，胰高血糖素样肽1（GLP-1）是一种肠道L细胞分泌的肠促胰岛素，GLP-1受体激动剂在体内可葡萄糖依赖性促进胰岛素分泌，调节食欲和能量代谢...
【关键词】联邦制药，美国，获批临床
【摘要】 9月28日，医药观澜讯，9月28日，亘喜生物正式公布了一项正在开展的、由研究者发起的1期临床试验更长随访时间的临床数据，该试验旨在评估基于FasTCAR平台开发的BCMA/CD19双靶点自体CAR-T候选产品GC012F作为前线疗法治疗符合移植条件的、高危多发性骨髓瘤新确诊患者（NDMM）的效果。数据显示，患者的总体应答率（ORR）为100%，MRD-sCR率同为100%，同时表现出了优异的安全性。FasTCAR是亘喜生物推出的一款次日生产自体CAR-T细胞技...
【关键词】亘喜生物，FasTCAR-T产品，临床数据
【摘要】 8月25日，医药观澜讯，8月22日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，再鼎医药递交的repotrectinib胶囊拟被纳入突破性治疗品种，针对的适应症是：治疗既往接受过TRK TKI治疗失败的NTRK融合阳性的晚期实体瘤。公开资料显示，瑞普替尼（repotrectinib）是再鼎医药通过超1.7亿美元的合作引进的一款新一代酪氨酸激酶抑制剂（TKI），此前已在中国递交针对非小细胞肺癌的新药上市申请，并有三项申请已被CDE纳入突破性治疗品...
【关键词】再鼎医药，创新疗法，突破性治疗品种
【摘要】 8月25日，医药观澜讯，8月20日，安济盛生物宣布其候选药物AGA2115已获得美国FDA默示许可开展临床1期试验。AGA2115是一种用于治疗成骨不全症的在研创新药物，此前已获得FDA孤儿药资格和罕见儿科疾病认定（RPDD）。成骨不全症（OI）是一种遗传性结缔组织疾病，其病理生理学原理是胶原蛋白代谢异常导致骨骼畸形、骨脆性、骨量减少以及各种骨骼外症状。作为一种罕见的儿科疾病，OI的疾病程度分型从轻微到严重不等，甚至危及生命。...
【关键词】成骨不全症，安济盛生物，创新药
【摘要】 8月25日，医药观澜讯，8月21日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，礼来（Eli Lilly and Company）公司在中国递交了替尔泊肽注射液（tirzepatide）的新适应症上市申请，并获得受理。根据礼来公司新闻稿，该药本次申请的适应症为：用于在低热量饮食和增加运动基础上改善成人肥胖或伴有至少一种体重相关合并症的超重患者长期体重管理。2022年9月，礼来已在中国递交该药用于治疗成人2型糖尿病患者血糖控制的上市申请。T...
【关键词】礼来，申报上市，减重
【摘要】 8月25日，医药观澜讯，8月22日，澳宗生物宣布，该公司依达拉奉口服片剂用于治疗肌萎缩侧索硬化（ALS，俗称“渐冻症”）的关键临床获得美国FDA批准。该药此前已经被FDA授予孤儿药资格，澳宗生物预计2024年3月向FDA递交新药申请（NDA），用于治疗ALS。公开资料显示，依达拉奉注射剂已经在临床上有十余年应用历史，被纳入海内外多部权威指南及临床路径，其有清除自由基、抑制氧化应激损伤的确切机制，可用于治疗ALS。根据澳宗生物...
【关键词】渐冻症，澳宗生物，依达拉奉口服片剂
