【摘要】 8月27日，百济神州官微讯，8月，百济神州宣布美国食品药品监督管理局（FDA）授予BGB-16673快速通道认定，用于治疗既往接受过至少两线治疗（包括BTK抑制剂和BCL2抑制剂）的R/R CLL/SLL成年患者。BGB-16673是一种口服、靶向BTK的在研嵌合式降解激活化合物（CDAC）。FDA快速通道认定旨在促进用于治疗严重疾病的新药研发、加速其审评，并解决未满足的医疗需求。其目的在于让重要新药能够更早用于患者治疗。鉴于BTK通路对于CLL/SLL...
【关键词】百济神州，BGB-16673，FDA快速通道认定
【摘要】 8月23日，药智网讯，8月，据CDE官网显示，仁合益康的依伏卡塞片于8月15日申报上市，是首个申报上市的依伏卡塞片仿制药，有望成为首仿。继发性甲状旁腺功能亢进症（SHPT）是矿物质代谢紊乱的重要表现类型之一，也是慢性肾脏病（CKD）患者常见且严重的并发症之一。据了解，对于CKD患者而言，持续升高的血甲状旁腺激素（PTH）会加重肾性骨营养不良，诱发血管及软组织钙化，影响患者的生活质量。在我国，约60%的维持性透析患者有不...
【关键词】仁合益康，新型拟钙剂，冲刺首仿
【摘要】 8月21日，翰森制药官微讯，8月，翰森制药集团有限公司宣布，合作方葛兰素史克（GSK）就HS-20093（GSK5764227）获美国食品药品监督管理局（FDA）突破性疗法认定，此B7-H3靶向抗体药物偶联物（ADC）正在评估用于含铂化疗期间或之后进展的（复发或难治性）广泛期小细胞肺癌（ES-SCLC）患者治疗。本次FDA突破性疗法的认定得到了翰森制药正在推进的ARTEMIS-001Ⅰ期开放标签、多中心试验的数据支持。该试验共有200多名患者参与，评估...
【关键词】翰森制药，HS-2009，突破性疗法
【摘要】 8月16日，医药观澜讯，8月16日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，阿斯利康（AstraZeneca）重磅PD-L1抑制剂度伐利尤单抗注射液新适应症上市申请获得受理，具体适应症尚无披露。公开资料显示，度伐利尤单抗（durvalumab）此前已经在中国获批治疗非小细胞肺癌、广泛期小细胞肺癌、胆道癌适应症。值得一提的是，就在同日，美国FDA已接受度伐利尤单抗补充生物制品许可申请（sBLA）并授予其优先审评资格，用以治疗接受铂...
【关键词】阿斯利康，PD-L1抑制剂，申报上市
【摘要】 7月26日，医药观澜讯，7月26日，艾伯维（AbbVie）宣布，欧盟委员会已批准Skyrizi（risankizumab）用于治疗对常规疗法或生物疗法反应不足、失去反应或不耐受的中度至重度活动性溃疡性结肠炎（UC）成人患者。Skyrizi是艾伯维在自身免疫疾病领域的重磅产品，已经在美国和欧洲获批多个适应症。溃疡性结肠炎（UC）是一种炎症性肠病（IBD），会导致消化道炎症并可能损伤结肠黏膜。据估计，UC影响全球约500万人，且发病率正在不断上升...
【关键词】艾伯维，重磅抗体疗法，溃疡性结肠炎
【摘要】 7月19日，海步医药讯，4月12日，海步医药申报的专利《水凝胶及其生产方法》获得国家知识产权局专利授权。本次专利的获得，再一次彰显了海步医药的科研底蕴和技术创新实力。本发明涉及水凝胶的制备领域，具体而言，涉及一种水凝胶及其生产方法。水凝胶的生产方法包括：将水、聚乙二醇类化合物、柠檬酸和纤维素类化合物混合后进行研磨形成完全溶化的半固体混合物，而进行固相聚合反应。通过采用柠檬酸为交联剂、聚乙二醇类化合物...
【关键词】科研创新，海步医药，专利授权
【摘要】 7月19日，拜耳中国讯，7月，ARANOTE试验达到主要终点，与安慰剂加雄激素剥夺疗法（ADT）相比，达罗他胺+ADT显著提高了影像学无进展生存期（rPFS）。全性分析表明，达罗他胺加ADT与安慰剂加ADT安全性相当，再次证实了ARAMIS和ARASENS试验中观察到的达罗他胺的耐受性。基于两项在转移性激素敏感性前列腺癌（mHSPC）的关键性III期研究，达罗他胺加ADT联合或不联合多西他赛目前均有阳性数据。拜耳计划在即将召开的学术会议上发布关...
【关键词】拜耳，达罗他胺，ARANOTE试验
【摘要】 7月10日，新华网讯，从南开大学了解到，南开大学生命科学学院教授贡红日和中国科学院院士饶子和团队研究揭示了治疗耐药结核病药物贝达喹啉（BDQ）及其衍生物TBAJ-587抑制结核分枝杆菌ATP合成酶的分子机理，同时揭示了它们与人源ATP合成酶之间的交叉反应机制，对于进一步提升贝达喹啉的安全性、有效性以及开发新一代安全有效的抗结核药物具有重要指导意义。该项研究获得国家重点研发计划青年科学家项目、国家自然科学基金优秀青...
【关键词】抗结核药物，贝达喹啉，作用机理
【摘要】 6月28日，药智网讯，6月17日，默沙东宣布旗下21价肺炎球菌结合疫苗Capvaxive（V116）获美国食品药品管理局（FDA）批准上市，用于预防18岁及以上成人侵袭性肺炎球菌疾病和肺炎球菌肺炎。此次获批，标志着Capvaxive成为全球首个专为成人设计的肺炎球菌结合疫苗，并将成为老年人预防细菌感染的主要疫苗。根据美国疾病预防控制中心（CDC）的流行病学数据，Capvaxive适用于至少年满18岁的人群，且特别适用于50岁及以上的患者，因为...
【关键词】全球首款，默沙东，成人肺炎球菌疫苗
【摘要】 6月28日，药智网讯，6月，绿叶制药集团收到美国食品药品监督管理局（FDA）的正式检查报告。报告显示：集团用于生产棕榈酸帕利哌酮缓释混悬注射液（LY03010）的生产场地以无需采取整改（No Action Indicated，NAI，零“483”）成功通过美国FDA的上市批准前检查（Pre-Approval Inspection, PAI）。LY03010是棕榈酸帕利哌酮的长效注射剂，由绿叶制药自主研发，用于治疗精神分裂症和分裂情感性障碍。该产品通过505（b）（2）的申报...
【关键词】绿叶制药，棕榈酸帕利哌酮缓释混悬注射液，FDA
【摘要】 6月28日，药智网讯，6月18日，AscidianTherapeutics公司宣布与罗氏公司签署了一项开发针对神经系统疾病的RNA外显子编辑疗法的潜在合作协议。Ascidian将获得4200万美元的首付款，并有资格获得高达18亿美元的研究、临床和商业里程碑付款，以及全球商业销售的特许权使用费。根据协议，AscidianTherapeutics将负责与罗氏合作开展发现和临床前活动，罗氏则将负责这些项目的其他临床前工作以及未来的临床开发、生产和商业化。Ascidia...
【关键词】罗氏，达成合作，RNA编辑疗法
【摘要】 6月28日，药智网讯，上半年，FDA批准多款具有里程碑意义药物，看点颇多：40年来首款非酒精性脂肪性肝炎药物Rezdiffra获批上市；时隔32年，又一款应用于肿瘤免疫治疗的细胞因子药物Anktiva获批上市等等。截至目前，2024年上半年CDER批准了18个新分子实体，其中包括13款化药新药和5款生物药新药。值得一提的是，2024年上半年的新药获批数量明显少于2023年，2023年同期已有20多款新分子实体获批，主要是化药新药上市数量减少（去...
【关键词】FDA，批准，新药
【摘要】 5月31日，药智新闻讯，2024年可以说是细胞和基因治疗（CGT，Cellular and Gene Therapy）爆发的一年。2月，全球首款TIL疗法在美国获批上市，其用于治疗PD-1抗体治疗后进展的晚期黑色素瘤，打响了细胞治疗实体瘤的全球首枪。4月，美国FDA批准辉瑞的AAV基因疗法BEQVEZ（fidanacogene elaparvovec-DZKT）上市，用于治疗中度至重度血友病B且对AAV血清型Rh74的中和抗体检测为阴性的成年（18岁及以上）患者。在中国，CGT行业发展也如...
【关键词】国产，细胞疗法，爆发
【摘要】 5月11日，医药观澜讯，5月10日，卫材（Eisai）宣布其抗癫痫药物吡仑帕奈在中国获批新适应症，用于成人和12岁及以上儿童癫痫和原发性全面性强直-阵挛发作患者的加用治疗。吡仑帕奈是一种高度选择性、非竞争性的AMPA受体拮抗剂，可减少与癫痫发作相关的神经元的过度兴奋。卫材研发的吡仑帕奈是一款选择性、非竞争性的AMPA（α-氨基-3-羟基-5-甲基-4-异恶唑丙酸）受体拮抗剂，它通过靶向抑制突触后膜上AMPA受体的谷氨酸活性，从而...
【关键词】卫材，癫痫，吡仑帕奈
【摘要】 5月11日，医药观澜讯，5月10日，加科思宣布其KRAS G12C抑制剂glecirasib与西妥昔单抗联合用药治疗结直肠癌近期在中国获批注册性3期临床试验。西妥昔单抗是一款表皮生长因子受体（EGFR）抑制剂，此前加科思与德国默克（Merck KGaA）就这两款药达成临床研究合作伙伴关系。加科思之前公布的临床研究数据显示，glecirasib与西妥昔单抗联合用药治疗KRAS G12C突变晚期结直肠癌患者，疾病控制率达93%。Glecirasib（JAB-21822）是加科...
【关键词】疾病控制率，结直肠癌，3期临床
【摘要】 5月11日，医药观澜讯，5月，韩国生物医药公司Avelos Therapeutics宣布获得170亿韩元（约合9010万元人民币）B轮投资。至此，该公司总融资达到300亿韩元，其中包括近20亿韩元的种子轮融资以及100亿韩元的A轮融资。Avelos公司成立于2021年9月，致力于在合成致死、DNA损伤反应以及细胞周期调节等领域开发小分子抗癌新药。根据Avelos公司公开资料，该公司研发管线中包括了4款在研抗癌新药。其中进展最快的AVS1001是一款潜在“first-...
【关键词】小分子抗癌药，韩国，B轮融资
【摘要】 4月28日，医药观澜讯，4月25日，Onconic Therapeutics公司宣布，韩国食品药品安全部（MFDS）已批准zastaprazan柠檬酸盐用于治疗成人侵蚀性胃食管反流病（GERD）。该产品是一款下一代钾竞争性阻断剂（P-CAB）。丽珠医药此前已经与Onconic公司达成独占许可授权，获得该产品在大中华区的开发和商业化权益，这项合作的金额为1.275亿美元。胃食管反流病（GERD）是一种常见的消化道疾病，临床主要表现为烧心和反酸。糜烂性食管炎属于...
【关键词】韩国，丽珠医药，成人侵蚀性胃食管反流病
【摘要】 4月28日，医药观澜讯，4月，波睿达生物（Bio-Raid Biotechnology）宣布，其自主研发的靶向CD99嵌合抗原受体基因修饰的自体T细胞注射液（抗CD99 CAR-T细胞产品）BRD-03在中国获得临床试验默示许可，拟开发用于≥18周岁的复发/难治性CD99+骨或软组织肉瘤。骨与软组织肿瘤是一组起源于骨或软组织等结缔组织的肿瘤，全身各部位及器官均可发病，以四肢、腹膜后或腹腔、躯干及头颈部最为常见。BRD-03正是一款抗CD99 CAR-T细胞产品，...
【关键词】靶向CD99，CAR-T疗法，实体瘤
【摘要】 4月28日，医药观澜讯，4月26日，华领医药宣布，其第二代葡萄糖激酶激活剂（第二代GKA）的1期临床试验已于美国正式启动，并完成第一例受试者入组。这是一项随机、双盲、安慰剂对照、单次给药剂量递增药代动力学和药效学研究，将在40位美国2型糖尿病（T2D）患者中进行。葡萄糖激酶（GK）是葡萄糖代谢的关键酶，在人体血糖稳态调控中发挥核心作用。研究发现，T2DM患者普遍存在葡萄糖激酶表达或活性下降。“传感器”葡萄糖激酶无法...
【关键词】华领医药，糖尿病，临床试验
【摘要】 4月26日，医药观澜讯，4月24日，中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）官网显示，康方生物自主研发的PD-1/CTLA-4双特异性抗体卡度尼利单抗注射液的一项新适应症上市申请获得受理。根据康方生物新闻稿，这是卡度尼利的第3个适应症上市申请，拟加含铂化疗联合/不联合贝伐珠单抗对比安慰剂加含铂化疗联合/不联合贝伐珠单抗用于一线治疗持续、复发或转移性宫颈癌。卡度尼利单抗是康方生物自主研发的一款PD-1/CTLA-4双特异性肿...
【关键词】康方生物，双抗，申报上市
【摘要】 3月28日，医药观澜讯，3月27日，安斯泰来（Astellas）宣布，日本厚生劳动省（MHLW）批准其靶向Claudin18.2（CLDN18.2）抗体zolbetuximab用于治疗CLDN18.2阳性、不可切除、晚期或复发性胃癌患者。根据新闻稿，这是首个获得全球监管机构批准的CLDN18.2靶向疗法。值得一提的是，zolbetuximab（注射用佐妥昔单抗）在中国的已经于2023年8月获中国国家药监局（NMPA）受理。胃癌是全球常见的一种癌症，也是全球常见的癌症死因之一。据...
【关键词】安斯泰来，CLDN18.2单抗，日本获批
【摘要】 3月22日，医药观澜讯，3月18日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，特瑞思递交的注射用TRS005拟被纳入突破性治疗品种，针对的适应症为至少经过2次标准治疗的复发或难治性CD20阳性弥漫大B细胞淋巴瘤。根据特瑞思官网资料，TRS005是一款靶向CD20的抗体偶联药物（ADC），已于今年3月初获CDE批准开展关键单臂2期临床试验。TRS005是特瑞思自主研发的一款靶向CD20的ADC，拟开发用于治疗CD20阳性非霍奇金淋巴瘤。非临床实验...
【关键词】特瑞思，CD20靶向ADC，突破性治疗品种
【摘要】 3月22日，医药观澜讯，3月22日，中国生物上海生物制品研究所宣布，其研发的首个抗体药物利妥昔单抗注射液生物类似药获得中国国家药监局（NMPA）批准，用于非霍奇金淋巴瘤（滤泡性非霍奇金淋巴瘤、CD20阳性弥漫大B细胞性非霍奇金淋巴瘤）、慢性淋巴瘤细胞白血病（CLL）适应症的治疗。利妥昔单抗是一种抗CD20单抗，可与B淋巴细胞表面的CD20抗原结合，介导补体依赖性细胞毒作用（CDC）和抗体依赖性细胞介导的细胞毒作用（ADCC），...
【关键词】中国生物，利妥昔单抗生物类似药，获批上市
【摘要】 3月15日，医药观澜讯，3月13日，开拓药业宣布其与合作伙伴于近日在Nature子刊Nature Communications发表论文，文章探索了开拓药业自主研发的分子胶化合物——c-Myc降解剂A80.2HCI强化CDK4/6抑制剂的治疗效果。根据开拓药业新闻稿，本研究意味着靶向c-Myc的分子胶化合物具有重要的研发潜力，可为克服CDK4/6抑制剂在多个肿瘤领域出现的耐药问题提供更多的研发方向。CDK4/6可调控细胞周期早期G1阶段的进展，对于多种实体瘤的治疗...
【关键词】开拓药业，靶向c-Myc的分子胶化合物，发表
【摘要】 2月28日，医药观澜讯，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，普众发现（Multitude Therapeutics）申报的1类新药注射用AMT-562获批临床，拟开发治疗晚期实体瘤。公开资料显示，这是一款靶向HER3的新型抗体偶联药物（ADC）。HER3是受体酪氨酸激酶EGFR家族的成员之一，其在实体瘤中广泛表达，与肿瘤生长扩散、耐药和不良预后相关。根据文献报道，AMT-562由一种新型抗HER3抗体Ab562和一种增强了亲水性的连接子MC-VA-PABC结...
【关键词】普众发现，靶向HER3的新型ADC，获批临床
【摘要】 2月28日，医药观澜讯，2月26日，圣因生物宣布其自主研发的siRNA药物SGB-9768已于近日获得新西兰药品和医疗器械安全管理局（Medsafe）、健康及残疾伦理委员会（HDEC）批准，在新西兰开展1期临床试验，拟开发用于治疗补体相关疾病。SGB-9768是一款靶向补体C3蛋白的RNAi疗法，是圣因生物第2款进入临床试验阶段的siRNA药物。补体系统是固有免疫的重要组成部分，对适应性免疫应答发挥调节作用，具有免疫监视和维持组织稳态的作用。S...
【关键词】靶向补体C3蛋白，圣因生物，siRNA药物
【摘要】 2月6日，医药观澜讯，1月31日，映恩生物和BioNTech宣布，美国FDA授予DB-1305/BNT325快速通道资格，用于治疗既往接受过1～3种全身治疗方案的铂类药物耐药上皮性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌患者。公开资料显示，DB-1305/BNT325是靶向滋养层细胞表面抗原2（TROP2）的新一代抗体偶联药物（ADC），最初由映恩生物开发。2023年8月，映恩生物与BioNTech扩展合作，共同推进该产品的开发、生产和商业化。根据映恩生物新闻稿，DB-130...
【关键词】映恩生物，BioNTech，FDA
【摘要】 2月6日，医药观澜讯，2月6日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，拜耳（Bayer）公司申报了BAY 2965501片的临床试验申请并获得受理。公开资料显示，这是一款新型肿瘤免疫疗法，为一款DGKζ抑制剂。公开资料显示，DGKζ是磷酸二酰甘油激酶家族的一员，其对多种细胞信号传导通路起着重要的调节作用。研究发现，DGKζ在多种肿瘤中的表达水平增高，与肿瘤的发病、发展和预后相关，因此DGKζ被认为是一个新的肿瘤免疫治疗...
【关键词】新型肿瘤免疫疗法，拜耳，DGKζ抑制剂
【摘要】 1月30日，医药观澜讯，1月25日，博奥信宣布其抗SIRPα单克隆抗体药物分子BSI-082的新药临床试验申请（IND）获得美国FDA批准。公开资料显示，BSI-082是全人源抗SIRPα拮抗性单克隆抗体，具有与广泛抗肿瘤药物联合用药的潜能，拟开发用于治疗多种血液瘤及实体瘤。靶向CD47/SIRPα药物的有效性在多种肿瘤模型上已得到证实。根据博奥信新闻稿介绍，BSI-082特异性结合SIRPα和SIRPβ，但不结合SIRPγ，能有效阻断SIRPα与CD47相互作...
【关键词】博奥信抗，SIRPα单抗，获批临床
【摘要】 1月30日，医药观澜讯，1月25日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，驯鹿生物递交的BCMA靶向CAR-T产品伊基奥仑赛注射液新适应症获批临床，拟用于治疗难治性全身型重症肌无力。公开资料显示，伊基奥仑赛已于2023年6月在中国获批上市，用于治疗复发/难治多发性骨髓瘤（MM）。本次重症肌无力新药临床试验申请（IND）的获批进一步拓展了伊基奥仑赛注射液的适应症范围，这也是其继视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）后获批IND...
【关键词】重症肌无力，驯鹿生物，CAR-T产品
【摘要】 1月30日，医药观澜讯，1月26日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，诺华（Novartis）申报的1类新药HRO761获得临床试验默示许可，拟开发治疗晚期不可切除或转移性微卫星高度不稳定型（MSI-H）或错配修复缺陷型实体瘤。公开资料显示，HRO761是一款潜在“first-in-class”WRN抑制剂。Werner综合征RecQ解旋酶（WRN）是近年来发现的“合成致死”新靶点，对MSI-H肿瘤具有“合成致死”作用。MSI-H是由于修复DNA错配的基因出...
【关键词】诺华，创新WRN抑制剂，获批临床
【摘要】 1月30日，医药观澜讯，1月28日，亚虹医药宣布，该公司在2024年美国临床肿瘤学会泌尿生殖系统肿瘤研讨会上以快速口头报告摘要的形式，首次发布了APL-1202口服联合替雷利珠单抗新辅助治疗肌层浸润性膀胱癌（MIBC）2期临床试验期中分析数据。结果显示，APL-1202和替雷利珠单抗联用显示出比替雷利珠单抗单药治疗更好的疗效数据。该试验已于近日完成所有受试者入组。公开资料显示，APL-1202是一款口服的可逆性MetAP2抑制剂，具有抗...
【关键词】膀胱癌，亚虹医药，抑制剂
【摘要】 12月28日，医药观澜讯，12月27日，复宏汉霖宣布，基于与宜联生物的合作，该公司开发的EGFR靶向抗体偶联药物（ADC）注射用HLX42获得美国FDA授予快速通道资格，用于治疗经第三代EGFR酪氨酸激酶抑制剂治疗后疾病进展的EGFR突变的晚期/转移性非小细胞肺癌（NSCLC）。此前，HLX42用于治疗晚期/转移性实体瘤治疗的临床试验申请已经相继获得中国NMPA和FDA许可。根据复宏汉霖新闻稿介绍，HLX42为一款靶向表皮生长因子受体（EGFR）的新...
【关键词】复宏汉霖，EGFR靶向ADC，FDA快速通道资格
【摘要】 12月28日，医药观澜讯，12月28日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，天广实1类新药MBS314注射液获批临床，拟开发治疗复发/难治性多发性骨髓瘤（r/r MM）。公开资料显示，MBS314注射液是一款CD3/BCMA/GPRC5D三特异性抗体。公开资料显示，BCMA主要在成熟B淋巴细胞和浆细胞中表达，它最大的特点之一就是在所有多发性骨髓瘤细胞中表达，是治疗多发性骨髓瘤理想的抗原靶点。GPRC5D是一种新型多发性骨髓瘤靶标，在多发性...
【关键词】天广实，三抗，获批临床
【摘要】 12月26日，医药观澜讯，12月25日，爱科诺生物宣布，其在研原创新药AC-003胶囊用于治疗急性移植物抗宿主病（aGvHD）适应症获得了美国FDA授予孤儿药资格。AC-003胶囊是一款新型、口服RIPK1抑制剂。急性移植物抗宿主病（aGVHD）是同种异体造血干细胞移植（alloHCT）的常见并发症，发生率约30%~50%，其中14%~36%的患者会发展为III-IV度aGVHD。AC-003是爱科诺生物研发的一款靶向受体相互作用蛋白激酶1（RIPK1）的新型口服小分子抑制...
【关键词】爱科诺生物，新型RIPK1抑制剂，FDA孤儿药资格
【摘要】 12月26日，医药观澜讯，12月25日，瑞博生物宣布与齐鲁制药签订技术许可协议，将抗PCSK9小核酸新药RBD7022在中国内地、香港及澳门地区的开发、生产和商业化权利授权许可给齐鲁制药。根据技术许可协议，齐鲁制药将获得RBD7022在中国内地、香港及澳门地区区域内的临床开发、生产和商业化权利，瑞博生物将获得总计超过7亿元人民币的首付款和里程碑付款、以及最高两位数的特许权使用费率。RBD7022是瑞博生物基于其自主创新的RIBO-Ga...
【关键词】瑞博生物，齐鲁制药，合作
【摘要】 11月24日，医药观澜讯，11月23日，康方生物宣布，公司独立自主研发的PD-1/CTLA-4双特异性抗体卡度尼利联合含铂化疗+/-贝伐珠单抗用于一线治疗持续、复发或转移性宫颈癌的3期临床研究达到无进展生存期（PFS）的主要研究终点。卡度尼利是康方生物自主研发的PD-1/CTLA-4双特异性肿瘤免疫治疗药物，已于2022年6月29日获得中国国家药品监督管理局批准上市，用于既往接受含铂化疗治疗失败的复发或转移性宫颈癌患者的治疗。本次达到主...
【关键词】一线治疗宫颈癌，康方生物，卡度尼利
【摘要】 11月24日，医药观澜讯，11月21日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，益普生（Ipsen）申报的odevixibat胶囊因“符合儿童生理特征的儿童用药品新品种、剂型和规格”拟纳入优先审评，拟用于治疗6个月或以上患者的进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）。公开资料显示，odevixibat是一种强效、非体循环回肠胆汁酸转运蛋白（IBAT）抑制剂，已经在美国获批用于治疗3月龄及以上的PFIC患者的瘙痒症。益普生于2023年3月宣布完...
【关键词】儿童罕见病，益普生，IBAT抑制剂
【摘要】 11月24日，医药观澜讯，11月，《柳叶刀》子刊eClinicalMedicine上发表的一项研究，评估了恒瑞医药卡瑞利珠单抗（一种抗PD-1单抗）联合吡咯替尼（一种不可逆的泛HER抑制剂）和化疗一线治疗HER2阳性晚期胃或胃食管结合部（G/GEJ）腺癌的安全性和疗效。分析结果显示，联合方案可为患者带来令人惊喜的长生存结局，且安全性特征可接受。其中，疗效可评估的患者客观缓解率（ORR）达到了92.6%，疾病控制率（DCR）达到了100%。胃癌是全...
【关键词】疾病控制率，恒瑞医药，联合疗法
【摘要】 11月24日，医药观澜讯，11月17日，Vertex Pharmaceuticals和CRISPR Therapeutics共同宣布，英国药品和健康产品管理局（MHRA）已授予其CRISPR/Cas9基因编辑疗法Casgevy（exagamglogene autotemcel，exa-cel）有条件上市许可，用于治疗12岁及以上镰刀型细胞贫血病（SCD）伴复发性血管闭塞危象（VOCs）患者，以及无法获得人类白细胞抗原（HLA）匹配造血干细胞移植治疗的输血依赖性β地中海贫血（TDT）患者。根据新闻稿，这是全世...
【关键词】全球首款，CRISPR基因编辑疗法，获批
