【摘要】 10月21日，生物谷讯，优时比（UCB）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已通知该公司，无法在生物制品许可申请（BLA）审查目标行动日期2021年10月15日之前，完成对新型抗炎药Bimzelx（bimekizumab）的审查。该药是一款IL-17A/IL-17F抑制剂，用于治疗中度至重度斑块型银屑病。FDA已确定，在批准BLA之前，需要对Bimzelx的欧洲生产设施进行现场检查。FDA表示，由于与COVID-19相关的旅行限制，他们无法在当前审查周期内进行检查...
【关键词】美国FDA，推迟审查，Bimzelx
【摘要】 10月21日，新浪医药讯，日前，双特异性免疫疗法研发公司F-star Therapeutics宣布已与强生旗下杨森制药公司之一的杨森生物技术（Janssen Biotech），签订了双特异性抗体疗法的许可和合作协议。根据协议条款，F-star将授予杨森使用旗下专有的Fcab和mAb2技术的全球独家特许权许可，用于研究、开发和商业化多达5种针对杨森治疗靶点的新型双特异性抗体平台。财务方面，F-star有权收取1750万美元的前期费用、近期费用，以及高达13.5...
【关键词】强生，F-star，，双特异性抗体
【摘要】 10月13日，美通社讯，10月12日，获康桥资本孵化并投资的Jadeite Medicines Inc.（简称“Jadeite”）与Albireo Pharma, Inc.签订了独家许可协议，即在日本开发和销售用于治疗进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）、Alagille综合征（ALGS，又称先天性肝内胆管发育不良症）和胆道闭锁的产品odevixibat（Bylvay）。根据该协议，Albireo将收到1500万美元的预付款，还将获得高达1.2亿美元的里程碑付款以及两位数占比的特许权使用费。J...
【关键词】Jadeite，Nasdaq，Odevixibat
【摘要】 10月12日，Insight数据库讯，10月11日，默沙东宣布向FDA递交口服抗病毒药物Molnupiravir（MK-4482）的紧急授权许可申请（EUA）。如若获批，Molnupiravir将成为首款针对新冠的口服抗病毒药物。该项EUA是基于3期临床MOVe-OUT研究的积极中期分析结果。该试验在轻度至中度COVID-19的非住院成年患者中评估了Molnupiravir。在中期分析中，Molnupiravir将住院或死亡风险降低了约50%；在随机分组后的第29天，7.3%接受Molnupiravir治疗...
【关键词】默沙东，新冠口服药，Molnupiravir
【摘要】 9月28日，药明康德讯，今日，ADC Therapeutics公司宣布，其靶向肾相关抗原1（KAAG1）的抗体偶联药物（ADC）ADCT-901已经完成1期临床试验的首例患者给药，用于治疗具有高度未竟需求的某些晚期实体瘤患者（包括经治卵巢癌和三阴性乳腺癌）。ADCT-901由抗KAAG1人源化单克隆抗体，通过组织蛋白酶可裂解的连接子，与细胞毒性分子吡咯苯二氮卓（PBD）二聚体偶联生成。KAAG1是一种在大部分卵巢癌和三阴性乳腺癌中高度表达的肿瘤相关抗...
【关键词】卵巢癌，三阴性乳腺癌，创新ADC疗法
【摘要】 9月28日，药明康德讯，今天，辉瑞（Pfizer）公司宣布，该公司与BioNTech联合开发的mRNA四价流感疫苗已经在1期临床试验完成首批成人志愿者接种。除了流感，该公司还计划探索mRNA在其它呼吸道病毒中的应用，包括可以提供针对多种呼吸道病毒保护的组合疫苗。并且将扩展mRNA技术在肿瘤学和遗传疾病中的应用。常规的季节性流感疫苗一般是将病毒在鸡卵或哺乳动物细胞中生长，经灭活处理后制成疫苗。这一过程面临多重挑战，包括疫苗中...
【关键词】预防流感，辉瑞/BioNTech，mRNA疫苗
【摘要】 9月22日，新浪医药讯，Incyte今天宣布，美国FDA已批准Opzelura（ruxolitinib，芦可替尼）乳膏上市，用于短期和非连续长期治疗12岁以上轻中度特应性皮炎（AD）患者。这些患者在接受其它处方外用药治疗后病情未得到充分控制，并且没有免疫功能低下症状。新闻稿指出，Opzelura是FDA批准的首个JAK抑制剂外用制剂。美国FDA的批准是基于两项随机双盲，含赋形剂对照的3期临床试验，包含1200多名轻中度AD的青少年和成人患者。研究结果...
【关键词】首款，外用JAK抑制剂，特应性皮炎
【摘要】 9月22日，新浪医药讯，日前，英国国家健康与护理卓越研究所（NICE）决定推荐默沙东重磅肿瘤药物Keytruda（pembrolizumab）联合化疗，用于某些食管癌患者的一线治疗。符合该适应症的英国患者未来可以直接通过英国国家医疗保障系统（NHS）获得该药物的治疗机会。具体而言，英国NICE现已批准Keytruda与基于铂和氟嘧啶的化疗联合使用，作为英国未经治疗的不能手术或转移性食管癌，或肿瘤PD-L1阳性、HER-2阴性胃食管交界处腺癌成人...
【关键词】默沙东，Keytruda，食管癌
【摘要】 9月16日，新浪医药讯，日前，再生元制药（Regeneron）宣布，美国卫生与公共服务部（HHS）和国防部（DOD）将额外购买140万剂抗体鸡尾酒疗法REGEN-COV（casirivimab和imdevimab），用于治疗和预防新冠肺炎，采购总价高达29.4亿美元。根据这份新达成的采购协议，再生元将向该美国官方额外供应140万剂1200毫克REGEN-COV，采购价格是每剂2100美元（约13000人民币），交货截止日期为2022年1月31日。此前，美国政府已分别在2020年7月...
【关键词】美国政府，再生元，REGEN-COV抗体
【摘要】 9月16日，美通社讯，9月15日，百济神州宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其百悦泽（泽布替尼）加速批准，用于治疗接受过至少一次抗CD20治疗的复发或难治性（R/R）边缘区淋巴瘤（MZL）成年患者。此次FDA批准是基于两项单臂临床试验的有效性结果，这两项试验的主要终点均是经独立审查委员会（IRC）基于2014年Lugano分类标准评估的ORR。一项多中心、关键性2期MAGNOLIA临床试验（NCT03846427）评估了百悦泽在接受过至少1...
【关键词】美国FDA，泽布替尼，淋巴瘤
【摘要】 9月7日，药明康德讯，近日，优时比（UCB）公司宣布，欧盟委员会已批准该公司开发的Bimzelx（bimekizumab）上市，用于治疗适合接受全身性治疗的中重度斑块状银屑病患者。新闻稿指出，这是首款获得批准用于治疗银屑病的IL-17A/IL-17F抑制剂。这一批准获得三项３期临床试验BE VIVID、BE READY和BE SURE的支持，包含1480名中重度银屑病患者。所有研究均达到试验的共同主要终点和关键性次要终点。接受bimekizumab治疗的患者在皮肤症...
【关键词】全球首批，优时比，银屑病
【摘要】 9月7日，美中药源讯，今天美国生物技术公司BioMarin的AAV基因疗法BMN307的一个一期临床因为临床前动物实验发现有致癌风险而被FDA叫停，BMRN同时也停止了美国以外患者的入组。BMN307是一个苯酮酸尿症（PKU）的基因疗法，载体是AAV5、表达苯丙氨酸羟化酶（PAH）。小鼠敲除PAH基因和一个免疫相关基因使用最高剂量BMN307一年后发现～10%动物有肝癌发生，但24周时没有发现此类癌变、大动物中也没有观察到这个现象。临床试验目前还没...
【关键词】AAV基因疗法，临床，被叫停
【摘要】 9月2日，新浪医药讯，武田制药宣布3期PANTHER研究（Pevonedistat-3001，NCT03268954）在无事件生存期（PFS）主要终点方面没有达到预先设定的统计学显著性。据悉，该试验在高危骨髓增生异常综合症（HR-MDS）、慢性单核细胞白血病（CMML）、低粒细胞急性髓性白血病（LB-AML）患者中开展，评估了pevonedistat联合阿扎胞苷一线治疗与单用阿扎胞苷相比是否能改善EFS。该研究中的事件定义为：HR-MDS或CMML患者死亡或转化为AML，以先...
【关键词】武田，pevonedistat，三期临床失败
【摘要】 9月1日，生物谷讯，拜耳（Bayer）近日宣布启动3期临床开发项目OASIS，旨在评估elinzanetant治疗更年期血管舒缩症状（潮热）的疗效和安全性。elinzanetant是一种首创（first-in-class）、非激素、每日一次、口服、神经激肽-1,3受体（NK1R、NK3R）拮抗剂。2020年9月，拜耳完成了对英国临床阶段生物技术公司KaNDy Therapeutics Ltd的收购，将elinzanetant完全整合到其女性保健开发管线中。OASIS 3期临床开发项目将调查elinzanetan...
【关键词】拜耳，神经激肽-1,3受体拮抗剂，3期临床
【摘要】 8月26日，即刻药闻讯，8月24日，Vertex Pharmaceuticals与Arbor Biotechnologies宣布，双方将开展一项新的合作，利用Arbor专有的CRISPR基因编辑技术，增强治疗严重疾病的创新细胞疗法的开发。Arbor公司由著名学者张锋博士联合创建，旨在发现新的基因编辑蛋白，并且基于这些蛋白开发为疾病“量身定制”的核酸酶疗法。该公司已经发现了超过60种核酸酶家族和超过70种CRISPR转座酶（transposases），分别是已有文献中发布数目的6倍...
【关键词】CRISPR基因编辑，Vertex，12亿美元合作
【摘要】 8月24日，生物谷讯，大冢制药（Otsuka）近日宣布，其抗精神病药物Rexulti（brexpiprazole，依匹哌唑）口腔崩解（OD）片剂已获得日本监管部门的批准。除了现有的常规片剂（Rexulti 1mg、2mg），Rexulti OD（0.5mg、1mg、2mg）片剂的上市将提供一种新的选择。Rexulti OD片剂是一种在口腔内迅速崩解的剂型，因此，对于因吞咽困难而无法服用片剂的患者，很容易服用。在日本，Rexulti于2018年获批治疗精神分裂症。brexpiprazole是一...
【关键词】大冢制药，Rexulti，日本获批上市
【摘要】 8月16日，生物谷讯，辉瑞（Pfizer）与临床阶段生物技术公司Vivet Therapeutics近日联合宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予Vivet公司基因疗法VTX-801治疗威尔逊病（Wilson s disease，WD）的快速通道资格（FTD）。之前，VTX-801已被美国FDA和欧盟EMA授予孤儿药资格（ODD）。WD又称肝豆状核变性，是一种常染色体隐形遗传的铜代谢障碍疾病。该病是一种罕见的、降低肝脏和其他组织调节铜水平能力的遗传性疾病，可导致严重的...
【关键词】美国FDA，Vivet/辉瑞VTX-801，快速通道资格
【摘要】 8月16日，药明康德讯，辉瑞公司（Pfizer）日前宣布，美国FDA已批准TicoVac（蜱传脑炎疫苗）上市，用于在1岁以上个体中预防蜱传脑炎（TBE）。新闻稿指出，TicoVac是美国FDA批准的首款TBE疫苗。当访问或生活在TBE流行地区时，有助于保护成人和儿童免受TBE病毒的侵害。TBE是一种大脑和脊柱的病毒感染，可通过被病毒感染的蜱虫的叮咬传播给人类。1/3的TBE患者可能产生长期影响，持续数月或数年，包括认知变化、肌无力或永久性瘫痪...
【关键词】美国FDA，辉瑞疫苗，蜱传脑炎
【摘要】 8月10日，新浪医药讯，日前，阿斯利康SGLT2抑制剂Forxiga（dapagliflozin）已被欧盟委员会（EC）批准用于治疗伴或不伴2型糖尿病（T2D）的新发或恶化慢性肾病（CKD）成人患者，该药也成为了欧盟批准治疗慢性肾病的第一款SGLT2抑制剂。此外，英国药品和保健品监管局（MHRA）也批准了Forxiga在英国的延期许可。欧盟委员会批准Forxiga主要是基于3期DAPA-CKD试验的积极结果，并遵循了欧洲药品管理局人用药品委员会的批准建议。DAPA-...
【关键词】阿斯利康，Farxiga，糖尿病和慢性肾病
【摘要】 8月10日，医药魔方讯，今日，恒瑞医药宣布，已收到美国FDA关于同意注射用卡瑞利珠单抗联合苹果酸法米替尼胶囊用于晚期非小细胞肺癌Ⅲ期临床试验的函。本次获批的临床试验，具体为卡瑞利珠单抗联合法米替尼对比多西他赛治疗既往含铂类化疗和免疫检查点抑制剂治疗失败的晚期非小细胞肺癌的随机对照、多中心的Ⅲ期临床研究。根据美国药品注册相关的法律法规要求，药物在获得临床试验资格后，尚需开展临床试验并经美国FDA审评审批...
【关键词】恒瑞，卡瑞利珠单抗，Ⅲ期临床
【摘要】 8月4日，医药魔方讯，百时美施贵宝（BMS）近日宣布，从美国市场上撤回罗米地辛用于治疗外周T细胞淋巴瘤（PTCL）的适应症。此决定基于一项验证性Ⅲ期临床试验未达到主要终点。2011年，罗米地辛获得FDA的加速批准，作为单药治疗既往接受过至少一种系统治疗成年患者的PTCL。这一加速批准基于两项临床试验结果，评估罗米地辛对总缓解率替代终点的影响。随后，BMS开展了一项验证性Ⅲ期临床试验，评估罗米地辛+CHOP（Ro-CHOP）与CHOP...
【关键词】Ⅲ期临床失败，BMS，罗米地辛
【摘要】 8月4日，药明康德讯，8月3日，赛诺菲（Sanofi）宣布与Translate Bio公司达成协议，将以总计约32亿美元的数额收购Translate Bio。今年6月底，赛诺菲曾宣布每年投资约4亿欧元，建立首个mRNA疫苗卓越中心，加速新一代mRNA疫苗的端到端研发，计划4年内开发6款临床期候选产品。这一收购旨在进一步加快赛诺菲公司在mRNA领域的研发活动。2018年6月，赛诺菲和Translate Bio达成研发合作协议，开发mRNA疫苗，这一协议在2020年进一步扩大...
【关键词】32亿美元，mRNA疫苗，赛诺菲
【摘要】 7月26日，药明康德讯，2021年7月23日，Moderna公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）人用药品委员会（CHMP）就该公司的新冠疫苗mRNA-1273（在欧洲的商品名为Spikevax）发表积极意见，支持扩大其适用范围，包括12～17岁的青少年。CHMP的积极意见获得之前临床试验的支持。mRNA-1273在青少年（12～17岁）中进行的2/3期TeenCOVE临床试验已达到其主要免疫原性终点，表现出不亚于成人3期临床试验COVE的高度保护效力。所有受试者将在第二次...
【关键词】12～17岁青少年，Moderna疫苗，欧盟CHMP支持
【摘要】 7月26日，医药魔方讯，7月23日，Incyte宣布，FDA拒绝批准该公司retifanlimab的生物制品许可申请(BLA)。retifanlimab是一款静脉注射PD-1抑制剂，申报BLA适应症为用于疾病进展或对铂类化疗不耐受的局部晚期或转移性肛管鳞状细胞癌(SCAC)成人患者。早在6月24日FDA肿瘤学药物咨询委员会(ODAC)对该产品的上市以13票赞成、4票反对的投票结果认为，retifanlimab治疗晚期或转移性SCAC的审批决定应推迟至获得Ⅲ期临床试验POD1UM-303进一...
【关键词】FDA，拒绝批准，Incyte，PD-1
【摘要】 7月21日，生物谷讯，Myovant Sciences是一家专注于开发创新疗法重新定义女性和男性护理的医疗保健公司。近日，该公司宣布，欧盟委员会（EC）已批准Ryeqo片剂（relugolix 40mg、雌二醇1.0mg、醋酸炔诺酮0.5mg），该药每日口服一次，用于育龄期女性治疗与子宫肌瘤相关的中重度症状，该药使用持续时间无限制。子宫肌瘤最常见的2种症状是月经过多（HMB）和疼痛。Ryeqo是一款复方片，其活性药物成分中：relugolix是一种促性腺激素释...
【关键词】欧盟，Ryeqo，子宫肌瘤
【摘要】 7月19日，生物谷讯，默沙东（Merck & Co）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Vaxneuvance（15价肺炎球菌结合疫苗，V114），用于18岁及以上成人群体，预防由15种肺炎链球菌血清型（1、3、4、5、6A、6B、7F、9V、14、18C、19A、19F、22F、23F、33F）引起的侵袭性肺炎球菌病（IPD）。Vaxneuvance通过优先审查程序获得批准。目前，这款疫苗也正在接受欧洲药品管理局（EMA）的审查。美国疾病控制和预防中心（CDC）免...
【关键词】默沙东，15价肺炎疫苗，FDA批准
【摘要】 7月16日，药明康德讯，2021年7月15日，Vir Biotechnology宣布，在慢性乙型肝炎病毒（HBV）感染者中进行的2期MARCH临床试验已完成首例患者给药。该试验旨在研究其小干扰核糖核酸（siRNA）疗法VIR-2218，联合中和单克隆抗体疗法VIR-3434的疗效，目的是实现乙肝的功能性治愈。Vir与Alnylam Pharmaceuticals联合开发的VIR-2218是一款在研皮下注射siRNA疗法，具有刺激有效免疫反应和抗HBV活性的潜力。VIR-2218靶向HBV的X基因，这一...
【关键词】siRNA+中和抗体疗法，Vir乙肝组合疗法，2期试验
【摘要】 7月14日，医药魔方讯，7月12日，CDE官网显示，强生的JNJ-56136379片、JNJ-73763989注射剂被拟纳入突破性疗法，均用于治疗慢性乙型肝炎病毒感染。慢性乙型肝炎（CHB）是由乙型肝炎病毒持续感染超过6个月以上，肝脏发生不同程度炎症坏死（或）纤维化的慢性疾病。乙肝为乙类传染病，传播途径为母婴传播、血液、体液及性传播，主要症状是反复出现乏力、食欲减退、厌油、尿黄、肝区不适、腹胀等，长期乙型肝炎病毒感染可导致肝硬化...
【关键词】强生，突破性疗法，慢性乙肝
【摘要】 7月8日，美通社讯，武田制药今日宣布其肺癌领域一类创新药物mobocertinib（TAK-788）上市许可申请（NDA）正式获得国家药品监督管理局药品审评中心受理，并获准纳入优先审评审批程序，拟用于治疗携带表皮生长因子受体（EGFR）20号外显子插入突变的非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。2021年4月，mobocertinib美国NDA获得FDA授予优先审评资格，此次在中国的上市许可申请获得受理首次实现了中国与全球的同步递交，将助力加速武田创新...
【关键词】武田，肺癌领域，mobocertinib
【摘要】 7月5日，央视新闻讯，当地时间7月3日，南非卫生产品监管局（SAHPRA）发布消息，宣布批准由中国科兴公司生产的新冠疫苗在南非附条件紧急使用。中国驻南非使馆对此表示欢迎，这是中南疫苗合作取得的重要进展。当前，世界各国疫情形势仍然严峻，南非正遭受第三拨疫情冲击。中国驻南非使馆将继续全力协助配合南方，推动中国疫苗尽快在南落地，助力南非人民抗击并最终战胜疫情。
【关键词】南非，紧急使用，科兴新冠疫苗
【摘要】 6月29日，药明康德讯，6月28日，吉利德科学（Gilead Sciences）旗下Kite公司公布，其CAR-T细胞疗法Yescarta（axicabtagene ciloleucel）作为二线疗法，在治疗复发/难治性大B细胞淋巴瘤（LBCL）患者的3期临床试验中获得积极顶线结果。试验达到无事件生存期（EFS）的主要终点（HR=0.398, p <0.0001），还达到了客观缓解率（ORR）的关键性次要终点。在中位随访时间为2年时，与标准治疗（SOC）相比，表现出具有高度统计学意义与...
【关键词】淋巴瘤，Kite公司，CAR-T细胞疗法
【摘要】 6月28日，药明康德讯，2021年6月25日，ViaCyte公司宣布，在1型糖尿病（T1D）患者中，其在研干细胞来源的胰岛细胞替代疗法PEC Direct（VC-02）获得积极的初步临床结果。新闻稿指出，这是首次在患者体内，植入的胰腺祖细胞（pancreatic progenitor cell）能在血糖刺激下产生内源性胰岛素，并且给患者临床指标带来具有临床意义的改变。该试验结果在美国糖尿病协会第81届科学会议上公布。
【关键词】1型糖尿病，干细胞移植疗法，获得突破
【摘要】 6月22日，人民日报讯，世卫组织总干事谭德塞在21日的记者会上说，全球新冠肺炎新增确诊病例已经连续8周下降，死亡病例连续7周下降，不过全球新冠感染人数及死亡人数仍然很高。上周，全球新增确诊超过250万例，新增死亡病例近6.4万例。谭德塞介绍，世卫组织多数区域新增病例下降，但下降速度放缓，且每个区域都有一些国家出现疫情反弹。而在非洲，过去一周新增确诊病例和死亡病例上升了40%。全球范围内，一些国家疫情反弹，主要...
【关键词】世卫专家，“德尔塔”变异毒株，92个国家
【摘要】 6月22日，新浪医药讯，日前，诺华Cosentyx已被英国国家健康和保健研究所（NICE）推荐用于治疗成人非放射学中轴型脊柱关节炎（nr-axSpA）。NICE推荐Cosentyx（secukinumab）作为治疗活性nr-axSpA的一种选择，用于治疗成人非甾体抗炎药（NSAID）不能很好控制的客观炎症迹象。中轴型脊柱关节炎是一种痛苦渐进的长期疾病，中轴型SpA会导致长期疼痛、活动障碍和疲劳。早期诊断和治疗可以对病情的进展和长期预后产生重大影响。该建议...
【关键词】诺华，Cosentyx，非放射学中轴型脊柱关节炎
【摘要】 6月22日，CPhI制药在线讯，近日，Agenus公司宣布FDA已受理其PD-1单抗balstilimab（巴替利单抗）治疗在化疗期间或化疗后疾病出现进展的复发性或转移性宫颈癌的生物制品许可申请（BLA），同时FDA授予该BLA优先审查资格，PDUFA日期为2021年12月16日。Balstilimab（巴替利单抗）是Agenus开发的一款新型全人单克隆免疫球蛋白G4（IgG4），旨在阻断PD-1与其配体PD-L1和PD-L2的相互作用，主要被开发作为单药疗法，以及联合抗CTLA4疗法z...
【关键词】宫颈癌免疫治疗，巴替利单抗，优先审评资格
【摘要】 6月15日，CPhI制药在线讯，近日，罗氏控股的中外制药株式会社宣布已向日本厚生劳动省（MHLW）递交了Faricimab的新药申请，用于治疗糖尿病黄斑水肿（DME）和新生血管性年龄相关性黄斑变性（nAMD）。糖尿病黄斑水肿（DME）是糖尿病性视网膜病变（DR）的并发症，严重可引起失明。DR是由于血管受损以及在眼睛中形成新血管而导致血液和液体泄漏到视网膜中引起，这会导致视网膜某些部位的肿胀和血液供应受阻。DME是指受损的血管渗入...
【关键词】罗氏，双特异性抗体，治疗间隔更长
【摘要】 6月15日，新浪医药讯，南非监管机构13日宣布，南非将不会分发使用一家美国工厂生产的数百万剂“问题疫苗”，正与疫苗供应商强生公司商量换货。南非卫生产品监管局发表声明说，该机构评估美国食品和药物管理局提供的数据后，决定不发放强生公司交付的可能存在原料污染问题的新冠疫苗。南非卫生部官员说，这一决定涉及200万剂强生疫苗，它们目前储存在南非最大药企爱施健公司的一座实验室内。这名官员说，南非政府正与美国强生公...
【关键词】强生新冠疫苗，报废，南非要求换货
【摘要】 6月10日，生物谷讯，辉瑞（Pfizer）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Prevnar 20（肺炎球菌20价结合疫苗，20vPnC），用于18岁及以上成年人群，预防由疫苗中肺炎链球菌血清型引起的侵袭性疾病和肺炎。Prevnar 20通过一次注射，将为成年人群提供强有力的、有意义的保护作用，免受造成全球大多数流行肺炎球菌病的血清型的侵害。Prevnar 20通过优先审查程序获得批准。在2018年9月，美国FDA已授予20vPnC用于18岁及以上成...
【关键词】美国FDA，辉瑞，Prevnar，20
【摘要】 6月10日，生物谷讯，亚力兄制药（Alexion Pharma）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准扩大Ultomiris（ravulizumab-cwvz）的使用，纳入阵发性夜间血红蛋白尿（PNH）儿童（一个月及以上）和青少年患者。Ultomiris是一种长效C5补体抑制剂，能抑制人体免疫系统补体级联反应中的C5蛋白，可提供立即、完全、持续的补体抑制作用。现在，Ultomiris是FDA批准的第一个也是唯一一个针对PNH儿童和青少年的药物。自2018年首次批准...
【关键词】美国FDA，扩大Ultomiris，使用范围
【摘要】 6月2日，新浪医药讯，赛诺菲6月1日宣布正在停止一项针对venglustat的关键Ⅱ/Ⅲ期肾病试验，venglustat是一种通过抑制鞘糖脂异常积累来减缓疾病进展的新型分子。对于此次暂停，赛诺菲表示，研究venglustat治疗常染色体显性多囊肾病的Ⅱ/Ⅲ期试验被取消，因为它“不符合无效标准”。这些标准的满足是根据对接受venglustat与安慰剂治疗的患者肾脏总体积每年变化率的独立分析来判断。在独立分析中，趋势显示使用该分子治疗并没有导...
【关键词】赛诺菲，停止试验，venglustat
