【摘要】 9月23日，新京报讯，9月22日至23日，世界微生物数据中心2026年度国际会议落地北京昌平，来自16个国家和地区的170余名专家、研究人员参会，会议主题为“连接世界微生物宝库：数据、保藏与全球合作”，将围绕数据共享、利益分配、跨国合作展开交流。本次会议汇聚全球菌种保藏机构、生物信息、数据科学、公共卫生等领域专家，重点围绕DSI分析应用与公平惠益分享、菌种库标准化管理、传染病预警防控、高通量测序鉴定、数据分析技术...
【关键词】微生物，数据共享，国际合作
【摘要】 9月22日，美通社讯，9月21日瑞孚迪宣布收购法国生物技术公司Human Cell Design（HCD），HCD专注糖尿病、肥胖等代谢性疾病研究领域，提供人体细胞模型与临床前研究解决方案，本次收购旨在夯实瑞孚迪生命科学领域技术布局，完善从早期药物发现到临床转化的一体化服务能力。本次收购完成后，HCD的人胰岛β细胞模型将纳入瑞孚迪生命科学产品组合，与瑞孚迪在细胞分析、检测、高内涵筛选、基因编辑等领域的成熟技术形成深度互补，加...
【关键词】企业收购，细胞模型，代谢疾病
【摘要】 9月16日，药智网讯，近日GSK宣布计划在2027年夏季关闭位于德国德累斯顿的疫苗生产工厂，这家拥有115年历史的工厂前身是1911年成立的萨克森血清厂，目前主要生产传统鸡胚工艺的流感疫苗和肝炎疫苗，流感疫苗销往约70个国家，巅峰时期周产能约200万剂，本次关停将影响约641个岗位。GSK将关停原因归结为传统鸡胚流感疫苗市场需求持续走低，现有产能明显过剩，流感疫苗产线将全部并入加拿大魁北克Ste-Foy基地，生产将于2027年9月底...
【关键词】疫苗产能，药企重组，降本增效
【摘要】 9月15日，美通社讯，阿斯利康与第一三共联合开发的ADC药物优赫得（通用名注射用德曲妥珠单抗）在2026年世界肺癌大会上公布DESTINY-Lung04 III期临床研究结果，该药一线治疗不可切除局部晚期或转移性HER2突变非鳞状非小细胞肺癌时，中位无进展生存期达14.3个月，较帕博利珠单抗联合化疗的标准治疗方案延长6个月，可降低疾病进展或死亡风险37%，客观缓解率达70%，中位缓解持续时间13.4个月，各项疗效指标均显著优于对照组。目前...
【关键词】优赫得，肺癌治疗，ADC药物
【摘要】 9月10日，美通社讯，9月9日默沙东宣布全球首个单一固定剂量长效RSV单抗安福畅（克莱罗韦单抗）正式在华商业上市，用于即将进入或出生在首个呼吸道合胞病毒（RSV）流行季的新生儿和婴儿，预防RSV所致下呼吸道感染，给药无需测量体重，统一使用105mg单次肌肉注射，仅RSV流行季期间接受体外心肺循环心脏手术的婴儿需术后追加相同剂量。RSV是导致婴儿呼吸道感染最常见的病毒，流行高峰期单个感染者可传染4至5人，几乎所有儿童2岁前...
【关键词】RSV单抗，商业上市，婴儿防护
【摘要】9月10日，药智网讯，9月美国FDA正式宣布加速批准阿斯利康的乳腺癌新药Etcamah联合CDK4/6抑制剂上市，用于特定HR阳性、HER2阴性晚期乳腺癌患者。今年4月FDA外部专家委员会曾以6票反对、3票赞成的结果对该药临床价值表达不认可，该药获批基于全球多中心III期SERENA-6研究，该研究采用ctDNA动态监测策略，发现ESR1耐药突变便提前换药，数据显示该策略将疾病进展或死亡风险降低56%，中位无进展生存期从9.2个月延长至16个月，但专家普遍...
【关键词】乳腺癌，新药审批，伴随诊断
【摘要】 9月2日，药智网讯，2026年8月31日，礼来宣布达成最终收购协议，将以最高28.75亿美元收购美国生物技术公司Merida Biosciences，交易包含前期付款及潜在里程碑付款，预计于2026年第四季度完成。Merida Biosciences成立于2022年，2025年完成1.21亿美元A轮融资，其核心技术可通过工程化改造的生物制剂选择性清除致病性自身抗体，同时保留正常免疫功能，适配抗体驱动的自身免疫性疾病和过敏性疾病治疗需求。公司首发管线MER511目前...
【关键词】药企收购，自免疗法，技术平台
【摘要】 9月1日，美通社讯，卫材株式会社与渤健公司联合宣布，仑卡奈单抗（商品名乐意保）每周一次皮下自动注射剂型已在美国上市，用于成人早期阿尔茨海默病包括轻度认知障碍或轻度痴呆阶段的初始治疗，是全球首个可为初始治疗和维持治疗提供居家给药选择的抗淀粉样蛋白疗法。该剂型通过自动注射器给药，初始给药方案为每周500毫克，单次注射时长约15秒，也可用于接受18个月规范治疗后的维持期给药，患者可在静脉输注和皮下注射两种给...
【关键词】仑卡奈单抗，皮下剂型，AD治疗
【摘要】 8月28日，药智新闻讯，GSK与Ionis联合研发的反义寡核苷酸（ASO）药物Hibsago（Bepirovirsen）近日获日本厚生劳动省批准上市，成为全球首款用于慢性乙肝成人患者功能性治愈的药物，填补了全球乙肝治愈领域的临床空白。本次获批基于两项B-Well系列III期临床试验数据，基线HBsAg≤3000IU/ml的总体人群经6个月治疗后功能性治愈率达19%，基线HBsAg≤1000IU/ml人群治愈率达26%，均显著优于安慰剂组。目前该药物已向中、美、欧提交上...
【关键词】乙肝治愈，小核酸药，管线竞速
【摘要】 8月24日，药智医械数据讯，近日全球脊柱巨头VB Spine已完成对Augmedics旗下脊柱应用CT-透视技术独家权利的收购，将把该技术集成至xvision Spine System平台。CT-透视技术可结合患者术前CT扫描与标准2D C型臂透视图像，为脊柱手术的增强现实（AR）导航提供支持，新增的配准方法可扩展外科医生可用的成像选择，仅需两幅术中透视图像、一两分钟配准即可完成术前准备，解决了传统术中3D成像与导航系统成本过高、难以在区域医院及门...
【关键词】医械收购，CT透视，脊柱手术
【摘要】8月19日，药智网讯，近日，ITM旗下核药ITM-11因制造及第三方商业生产设施问题收到FDA完整回复函，尽管其中位无进展生存期达23.9个月，远超对照组的14.1个月，公司也已完成商业化前期准备，仍未通过审批，该事件揭开了放射性药物从临床走向商业化量产的隐形门槛。放射性药物核心活性组分持续发生物理衰变，传统制药的库存模式并不适用，生产、纯化、检测、物流、患者给药全流程时长都需纳入质量体系，临床阶段针对少数研究中心的小...
【关键词】核素新药，FDA拒批，制造能力
【摘要】 8月18日，美通社讯，美国临床阶段生物制药公司OncoC4于8月17日宣布，其自主研发的全球首款且目前唯一进入临床开发阶段、靶向CD24肿瘤特异性糖型（neoCD24）的T细胞衔接器ONC-783，已完成晚期实体瘤I期临床试验首例患者给药，该试验的新药临床试验申请此前已获监管部门批准。CD24在近70%的人类癌症中表达，过往因正常组织同样存在该靶点，相关药物开发长期面临在靶脱瘤毒性过高的难题，OncoC4发现的neoCD24表位仅存在于恶性细胞...
【关键词】靶向新药，实体瘤，免疫疗法
【摘要】 8月14日，美通社讯，百时美施贵宝近日宣布美国食品药品监督管理局（FDA）已批准iberdomide联合达雷妥尤单抗皮下注射液和地塞米松（IberDd），用于治疗既往接受过至少一线治疗（包括一种蛋白酶体抑制剂和一种免疫调节剂）的多发性骨髓瘤成人患者，这是首个获得FDA批准用于多发性骨髓瘤治疗的CELMoD类cereblon调节蛋白降解剂，隶属于靶向蛋白降解全新治疗品类。本次获批基于Ⅲ期EXCALIBER-RRMM研究结果，中位随访16个月时，IberD...
【关键词】新药获批，骨髓瘤，蛋白降解
【摘要】 8月10日，美通社讯，8月8日，专注全工程化环形RNA疗法开发的RiboX Therapeutics（转录本生物）宣布，其自主研发的体内CAR-T候选产品RXIM002获得美国食品药品监督管理局新药临床试验申请许可，这是全球首个获得FDA临床试验许可的靶向脂质体纳米颗粒递送的环形RNA体内CAR-T药物，标志着这类疗法从科学概念正式迈入临床开发阶段。RXIM002编码靶向CD19的嵌合抗原受体，通过向体内T细胞递送环形RNA，实现非整合性的持久CAR表达，在...
【关键词】环形RNA，CAR-T，临床许可
【摘要】 8月5日，美通社讯，2026年8月4日，再鼎医药宣布美国食品药品监督管理局已授予其靶向DLL3的抗体药物偶联物Zoci孤儿药资格认定，用于治疗神经内分泌癌。神经内分泌癌是高侵袭性恶性肿瘤，常伴随DLL3高表达，目前经治患者无获批标准靶向疗法，存在巨大未满足临床需求。此前Zoci已获得欧洲药品管理局授予的肺神经内分泌癌孤儿药资格，以及美国FDA授予的肺外神经内分泌癌、小细胞肺癌快速通道资格、小细胞肺癌孤儿药资格。Zoci具备...
【关键词】孤儿药，ADC，神经癌
【摘要】 8月5日，药智网讯，阿斯利康正与百时美施贵宝就合并事宜展开谈判，目前双方磋商已持续近数月，仍处于早期阶段，交易存在破裂风险，双方均未披露潜在交易的具体架构。若交易达成，合并后新实体估值将接近4000亿美元，有望跻身全球最大制药集团之列，也将是有史以来规模最大的企业并购交易之一，深刻重塑全球制药行业竞争格局。市值方面，阿斯利康当前市值为2631亿美元，百时美施贵宝市值约为1334亿美元。业务层面二者管线互补性...
【关键词】药企合并，管线互补，专利悬崖
【摘要】 7月31日，美通社讯，2026年7月28日，日本NIPRO CORPORATION旗下ELISIO-HX透析器正式获得美国FDA 510(k)许可，将面向美国市场推出这款新型介质截止透析器。当前血液透析是美国终末期肾病患者的核心治疗方案，现有技术对导致慢性并发症的较大中间分子尿毒毒素去除能力不足，临床需求突出。该透析器搭载企业专有的超高通量膜技术，孔隙结构经过精准设计，可扩大大尺寸中间分子清除范围，同时保留白蛋白以维持患者营养状态，且完全...
【关键词】透析器，血液透析，FDA许可
【摘要】 7月29日，博药讯，截至统计节点，全球已有22款siRNA新药推进至临床Ⅲ期研究阶段，其中近3年内临床状态活跃的管线达16款，整体数量较五年前实现翻倍，标志着siRNA赛道正式跨越早期技术验证阶段，步入后期临床集中兑现、产品密集落地的规模化收获期。22款Ⅲ期管线呈现清晰的发展特征：治疗领域上内分泌与代谢疾病以7款、31%的占比居首，覆盖血脂、血糖等代谢类疾病，适应症从传统优势领域罕见病向大慢病迁移，商业化天花板持续抬...
【关键词】小核酸药，临床Ⅲ期，递送技术
【摘要】 7月23日，美通社讯，全球生物技术公司诺纳生物宣布与维也纳医科大学达成研究合作，双方将依托诺纳生物专有的H2L2 Harbour Mice全人源抗体平台，推进针对感染性疾病的全人源抗体研发。根据合作协议，维也纳医科大学旗下伊格纳兹·塞麦尔维斯研究所获得该平台使用授权，可通过基因改造小鼠生成具有全人源结构的抗体分子，后续可将相关抗体产品开发用于感染性疾病领域的研究、诊断及治疗用途，平台相关知识产权仍归属诺纳生物所有...
【关键词】抗体开发，感染防控，跨境合作
【摘要】 7月21日，美通社讯，2026年7月14日，卫材株式会社与渤健公司联合宣布，美国食品药品监督管理局已批准仑卡奈单抗（中文商品名乐意保）每周一次皮下注射制剂的补充生物制品许可申请，用于早期阿尔茨海默病的初始给药治疗，该剂型是全球首个获批可支持患者居家完成初始给药与长期维持治疗的抗淀粉样蛋白治疗药物，计划于2026年8月下旬在美国上市。本次获批的皮下自动注射剂型采用自动注射器给药，初始给药方案为500毫克/周，分两...
【关键词】仑卡奈单抗，皮下剂型，阿兹海默
【摘要】 7月21日，美通社讯，武田制药7月16日公布新一代高选择性口服TYK2抑制剂泽索昔替尼针对中重度斑块状银屑病的两项3期研究次要终点数据，第16周时，77%、74%接受治疗的头皮银屑病患者，71%、69%的掌跖银屑病患者达到皮损清除或几乎清除，甲银屑病严重程度指数较安慰剂组实现具有统计学意义的改善，相关应答率均显著高于安慰剂组及阿普米司特组，且应答持续至第24周，最常见不良事件为上呼吸道感染、鼻咽炎和痤疮，无新的安全性信...
【关键词】泽索昔替尼，银屑病，3期临床
【摘要】 7月20日，美通社讯，2026年7月17日，丹纳赫旗下徕卡上海研发制造基地在浦东正式启用，标志着丹纳赫中国本土战略升级为“创升中国3.0”。该基地整合研发、制造、供应链及精益运营能力，旨在高效响应中国市场需求并贡献全球创新网络。基地拥有19条病理产线和13条显微镜产线，是徕卡全球设备年出货量最大的工厂，并实现多项产品本土化生产，如BOND-III全自动免疫组化染色机及数字病理业务100%本土化。基地拥有近百人研发团队，60%...
【关键词】丹纳赫，徕卡，研发制造
【摘要】 7月17日，美通社讯，2026年上半年勃林格殷格翰实现净销售额158亿欧元，按可比口径同比增长16.2%，其中人用药品业务净销售额131亿欧元，同比增长20.1%，动物保健业务净销售额26亿欧元，同比增长0.4%。人用药品板块核心增长引擎欧唐静上半年净销售额达57亿欧元，需求持续扩大叠加美国市场定价报销政策利好共同推动销量增长。近期上市的两款创新药表现亮眼，针对特发性肺纤维化的博优维已在中国、美国、日本等多国获批，针对HER2...
【关键词】业绩增长，新药管线，动物保健
【摘要】 7月16日，美通社讯，2026年7月14日，美国鱼类与野生动物管理局（USFWS）第二次驳回了善待动物组织（PETA）等团体提交的将食蟹猴（Macaca fascicularis）列入《濒危物种法》（ESA）保护名单的申请。USFWS认为该申请未提供足够的实质性科学信息以支持进一步审查。美国国家生物医学研究协会（NABR）主席Matthew R。 Bailey对此表示支持，指出PETA等团体的行为是将环保程序工具化，可能危及医学研究进展。食蟹猴因与人类高度相似，...
【关键词】食蟹猴，濒危物种法，USFWS
【摘要】 7月8日，美通社讯，2026年7月7日，Reprotech宣布其TMRW Vault获得欧盟医疗器械法规（MDR）IIa类CE认证，可在欧盟及认可CE认证的市场推广。该产品整合数字化链式监管、先进监控和可扩展冷冻储存技术，旨在解决生殖诊所对安全、可追溯存储方案的需求。TMRW Vault冷冻柜提供液氮存储环境，支持卵母细胞、胚胎和精子的识别与追溯；工作站则通过软件界面实现样本存取与订单管理。系统特点包括：RFID CryoBeacons数字化管理样本、Vau...
【关键词】医疗器械，生殖辅助，数字化管理
【摘要】 7月8日，美通社讯，2026年7月8日，OTR Therapeutics（翱路医药）与LG Chem宣布达成战略合作，共同加速早期创新肿瘤项目的发掘、评估和开发。翱路医药将主导项目的临床前及早期临床开发，并依托中国本土资源进行项目甄选；LG Chem负责中国以外地区的全球开发、注册及商业化。合作中，翱路医药将获得预付款、里程碑付款及部分全球权益。双方旨在通过资源整合，打造差异化肿瘤管线，满足未满足的临床需求。LG Chem生命科学公司总...
【关键词】肿瘤疗法，战略合作，全球开发
【摘要】 7月7日，药智网讯，7月6日制药巨头诺华宣布与英国生物技术公司Myricx Bio达成收购协议，交易总额达15亿美元约合人民币102亿元，包含11亿美元预付款及最高4亿美元里程碑付款，预计2026年下半年完成。ADC药物被誉为“生物导弹”，是当前肿瘤治疗的重要支柱，但现有临床研发管线高度依赖拓扑异构酶I抑制剂、微管蛋白抑制剂等传统有效载荷，存在治疗窗口狭窄、毒副作用大、耐药性突出等瓶颈，行业亟需差异化机制的新型载荷破局。被...
【关键词】ADC药物，药企收购，创新载荷
【摘要】 7月6日，美通社讯，阿布扎比卫生部与麻省理工学院科赫综合癌症研究所宣布建立战略合作伙伴关系，共同推进AI驱动的肿瘤学研究、转化医学及生物融合创新。合作将整合科研实力、基础设施与人才，重点应对气候健康影响及人群特异性肿瘤学挑战。具体措施包括开展多机构临床试验、参与麻省理工生物融合癌症联盟、建立共享数据库与生物样本库。阿布扎比卫生部副部长Noura Khamis Al Ghaithi博士强调合作旨在构建可持续发展生态体系，...
【关键词】AI驱动，癌症研究，生物融合
【摘要】 7月2日，美通社讯，Basecamp Research于2026年7月2日宣布，其抗生素设计与疫苗靶点预测模型EDEN接入Anthropic的Claude Science平台，使科学家能通过对话界面快速生成治疗候选分子。该整合将抗生素设计时间从数年缩短至数分钟，其中EDEN-7候选药物对多药耐药鲍曼不动杆菌的疗效与最后防线抗生素相当。疫苗设计方面，EDEN可优先排序病原体蛋白质靶点，将数周工作压缩为一次对话。EDEN基于全球最大生物数据库BaseData训练，包含超...
【关键词】抗生素，AI设计，疫苗靶点
【摘要】 7月2日，美通社讯，诺纳生物宣布与龙沙达成战略合作，共同开发基于单域抗体的血脑屏障（BBB）穿透技术，用于中枢神经系统疾病治疗。合作将依托诺纳生物的全人源HCAb Harbour Mice平台，结合龙沙的GS Gene Expression System和GlycoConnect技术，优化BBB穿透候选分子。诺纳生物将获得首付款及选择权付款，未来还可能分享平台授权收益。该技术有望提升CNS药物递送效率，开辟新的治疗机遇。诺纳生物董事长王劲松和CEO洪涤均强调此...
【关键词】单域抗体，血脑屏障，诺纳生物
【摘要】 7月2日，美通社讯，和誉医药与阿斯利康签署战略合作协议，共同开展一项I/II期临床试验，评估口服小分子PD-L1抑制剂ABSK043（lumipodlin）联合奥希替尼治疗EGFR突变合并PD-L1阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）的安全性和疗效。该研究的新药临床试验申请（IND）已于5月20日获中国国家药监局批准，II期研究由和誉医药主导，双方共同分担责任。Lumipodlin是一款潜在同类首创的口服PD-L1抑制剂，具有差异化优势，目前正...
【关键词】战略合作
【摘要】 6月29日，美通社讯，参天公司宣布其Rhopressa 0.02%滴眼液（通用名：奈他舒地尔甲磺酸盐）在日本获得生产和销售许可。该滴眼液通过抑制Rho激酶和去甲肾上腺素转运体，双重机制降低眼压，适用于对现有疗法应答不足的青光眼及高眼压症患者。每日一次给药的设计有望提升治疗依从性。III期研究（J-ROCKET系列）证实了其有效性和安全性，包括与瑞帕舒地尔和拉坦前列素的对照及联合用药试验。该产品已在英国、瑞典（Rhokiinsa）和韩...
【关键词】青光眼，高眼压症，滴眼液
【摘要】 6月25日，美通社讯，阿布扎比卫生部（DoH）与Biocom California宣布建立战略合作伙伴关系，旨在阿布扎比与加利福尼亚州之间创建生命科学走廊。Biocom California是全球最大生命科学协会之一，代表超过1800家生物技术、制药和医疗技术组织。合作将促进两地创新者、研究人员、投资者和企业家的连接，加速健康解决方案的开发与规模化。双方将围绕生命科学产业生态系统与产业集群发展开展经验交流，涵盖行业最佳实践、产业政策洞察...
【关键词】生命科学，战略合作，产业集群
【摘要】 6月24日，美通社讯，阿布扎比卫生部（DoH）与赛诺菲（Sanofi）于2026年6月23日签署谅解备忘录，计划合作推进疫苗创新并探索在阿布扎比建立疫苗创新中心。合作将聚焦人工智能疫苗发现、mRNA研究、临床开发和制造能力提升，以应对未来公共卫生挑战。签约仪式在美国圣地亚哥举行的2026年BIO国际会议上完成，出席者包括阿布扎比卫生部副部长Noura Al Ghaithi博士和赛诺菲疫苗首席科学官Danilo Casimiro等。该合作在阿布扎比HELM集...
【关键词】疫苗创新，人工智能，DoH
【摘要】 6月24日，美通社讯，强生公司近日宣布，旗下创新治疗药物泽倍珂（尼拉帕利阿比特龙片）正式获得国家药品监督管理局批准，联合泼尼松或泼尼松龙用于携带胚系和/或体系BRCA2基因突变的转移性内分泌治疗敏感性前列腺癌成人患者（mHSPC）。此前，该药物已获批用于治疗携带胚系和/或体系BRCA基因突变的转移性去势抵抗性前列腺癌成人患者（mCRPC）。BRCA突变前列腺癌通常恶性程度更高，患者预后不佳。此次新适应症填补了国内BRCA突变...
【关键词】泽倍珂，前列腺癌，强生
【摘要】 6月23日，美通社讯，Laboratoires Pierre Fabre宣布欧盟委员会批准BRAFTOVI（康奈非尼）联合西妥昔单抗和FOLFOX用于BRAFV600E突变性转移性结直肠癌（mCRC）成人患者的一线治疗。该批准基于3期BREAKWATER试验结果，显示该联合疗法相比奥沙利铂为基础的化疗方案在客观缓解率（60.9%对比40.0%）和无进展生存期（中位PFS为12.8个月对比7.1个月）方面有显著改善，死亡风险降低51%。该方案是首个获批用于该患者群体一线治疗的BRAF靶...
【关键词】康奈非尼，结直肠癌，靶向治疗
【摘要】 6月22日，美通社讯，英矽智能与SK生物制药宣布达成25亿美元AI药物研发合作，聚焦神经免疫疾病领域。英矽智能将利用其Pharma。AI平台进行靶点验证、分子生成和优化，SK生物制药负责后期开发及商业化。合作潜在总金额超25亿美元，包括首付款、里程碑付款及销售分成。英矽智能创始人Alex Zhavoronkov表示，此次合作整合了双方优势，有望加速突破性疗法研发。SK生物制药总裁李东勋称，这是公司拓展中枢神经系统治疗领域的重要一步...
【关键词】25亿美元
【摘要】 6月22日，美通社讯，FiberSense AG于2026年6月22日宣布，其连续血糖监测（CGM）系统获得欧盟CE标志（IIb类医疗器械）。该系统采用光学传感技术，可连续监测成人糖尿病患者皮下组织液的葡萄糖浓度，传感器可佩戴长达28天，探测器和充电器可重复使用。CEO Michael Tillmann称此为“决定性里程碑”，公司正转向规模化生产和商业化准备，预计2026年底完成首批交付。该产品是FiberSense连续多分析物（CxM）平台的首个应用，未来计划...
【关键词】CE标志，光学传感，FiberSense
【摘要】 6月17日，美通社讯，武田制药在第40届美国联合专业睡眠学会年会（SLEEP 2026）上公布了两项关键性研究的新增结果，显示在研口服选择性食欲素2型受体（OX2R）激动剂Oveporexton（TAK-861）改善了1型发作性睡病（NT1）患者的日常功能、认知及夜间睡眠。两项全球多中心、安慰剂对照研究（FirstLight和RadiantLight）的次要和探索性终点结果显示，Oveporexton在发作性睡病功能影响量表（FINI）的六个维度上均显著改善（p＜0.001）...
【关键词】发作性睡病，武田制药，Oveporexton
【摘要】 6月17日，科技日报讯，荷兰阿姆斯特丹大学医疗中心研究人员宣布，全球首例针对遗传性疾病的体内CRISPR疗法三期临床试验取得成功。试验结果显示，疗效显著且无任何严重不良反应。这项大规模双盲三期试验共纳入80名遗传性血管性水肿患者，治疗组的发作频率较安慰剂组降低了87%。62%的治疗组患者在无需维持治疗的情况下保持了无发作状态，而安慰剂组这一比例仅为11%。按需治疗需求下降89%，中重度发作减少91%，患者生活质量评分明...
【关键词】基因编辑，临床试验，CRISPR疗法
