【摘要】 2月10日，新京报讯，礼来近日宣布，其在研的减肥药物GIP和GLP-1双受体激动剂Tirzepatide（替尔泊肽）用于肥胖或超重成人患者的中国Ⅲ期临床试验取得积极结果，达到主要终点和所有关键次要终点，相关数据正在进一步整理中。礼来研发的创新型药物Tirzepatide是全球首个获批的每周一次的GIP/GLP-1受体激动剂。Tirzepatide于2022年5月获得美国食品和药物管理局(FDA)批准用于改善成人2型糖尿病患者的血糖控制（在饮食控制和运动基础...
【关键词】礼来，减肥药，Ⅲ期临床
【摘要】 2月10日，Insight数据库讯，尽管新冠疫苗和药品销售收入强势霸榜，修美乐与K药的药王之争仍是业内热议的话题之一。刚刚，艾伯维发布了2022年度财报，修美乐的年度收入也随之出炉，为22年度的药王之争带来了结局。2022年全年，修美乐全球收入212.37亿美元（+2.6%），而K药上周公布的销售额为209.37亿美元（+22%）。最终的赢家、2022年度“药王”终于出现——还是修美乐，守擂成功。不过看涨速，这应该是最后一年了，并且今年在...
【关键词】212亿美元，修美乐，销售额
【摘要】 2月2日，Insight数据库讯，2月1日，诺华制药发布2022年度Q4及全年业绩。根据财报，2022Q4诺华产品营收126.9亿美元（同比+3%cc），净利润14.66亿美元（-90%cc）；2022全年诺华产品营收505.45亿美元（同比+4%cc），净利润69.55亿美元（-67%cc）。（*cc表示按固定汇率计算。）诺华表示，营收的下滑主要由于产品撤资收益减少、减值增加以及重组成本增加。分部门来看，2022全年诺华创新药物部门（IM）的净销售额为413亿美元（-2%，+...
【关键词】诺华，营收，超500亿美元
【摘要】 2月2日，21世纪经济报道讯，尽管面临着新冠概念产品负面消息不断、创新成本日益加重、新兴市场国家企业崛起等诸多不利因素影响，但这也丝毫不影响辉瑞成为2022年最赚钱的制药企业。1月31日，辉瑞发布了2022年财报。根据财报，辉瑞2022财年全年归属于普通股东净利润为313.72亿美元，同比增长42.74%，营业收入为1003.30亿美元，同比增长23.43%，成为全球首个年收入超千亿美元的制药企业。其中，新冠mRNA疫苗Comirnaty和口服新冠...
【关键词】新冠赛道，辉瑞，千亿美元
【摘要】 1月19日，华尔街日报讯，辉瑞CEO艾伯乐周三在世界经济论坛期间表示，新冠病毒可能会持续存在，辉瑞正努力开发一款可提供一年保护的新冠疫苗。艾伯乐称，辉瑞也希望更好地了解新冠的长期后遗症和感染后的并发症。艾伯乐指出，辉瑞还将在未来18个月里开始一段雄心勃勃的新药推出期，并对收购可能有助于推动辉瑞增长的其他企业持开放态度。
【关键词】辉瑞，一年，新冠疫苗
【摘要】 1月19日，红枫湾讯，1月18日，美国强生公司在官网公布了一项艾滋疫苗试验结果，该疫苗是目前唯一处在三期临床试验的艾滋疫苗。据官网发布的消息，疫苗已被证明无效。在过去几十年里，已有很多艾滋疫苗研究失败。虽然疫苗无效的消息令人失望，但人们仍在努力进行艾滋疫苗研发，还有其他艾滋疫苗处于早期试验阶段。这项名为Mosaico的试验于2019年开始，由强生公司(Johnson & Johnson)旗下的杨森制药(Janssen Pharmaceuticals...
【关键词】三期临床试验，艾滋疫苗，失败
【摘要】 1月6日，生物探索讯，Long Covid这个词已经在文献中得到国际认可，与病情本身一样，Long Covid的现有定义是多种多样的，但到目前为止还没有统一的Long Covid定义。美国卫生与公共服务部、CDC等多部门联合制定的Long Covid定义为“Long Covid被广泛定义为在最初感染新冠后的持续体征、症状和状况。这些体征、症状和状况在感染初始阶段后持续4周以上，可能是多系统的，并可能表现为复发-缓解模式，并随着时间的推移进展或恶化，...
【关键词】全球，新冠后遗症患者，近1.45亿
【摘要】 1月6日，药智新闻讯，1月4日，济民可信集团宣布，旗下子公司上海济煜医药科技有限公司（以下简称“上海济煜”）自主研发的注射用JYB1907新药临床试验申请（IND）已获得美国FDA临床试验许可。JYB1907是上海济煜大分子创新研究院自主研发的靶向GARP/ TGF-β1重组人源化单克隆抗体创新药，拥有自主知识产权，属生物制品1类新药，拟用于治疗局部晚期或转移性实体瘤，这是国内率先在美国申报获批临床的GARP/ TGF-β1单克隆抗体药物...
【关键词】济民可信，GARP/TGF-β1单抗，美国获批临床
【摘要】 12月30日，生物谷讯，12月29日，荣昌生物制药（烟台）股份有限公司（688331.SH/09995.HK）宣布：公司自主研发的创新型抗体偶联药物（ADC）注射用RC108获得美国食品和药品监督管理局（FDA）临床试验许可，在c-Met表达阳性的实体瘤患者中开展临床研究。RC108是荣昌生物自主研发的ADC，用于治疗c-Met表达阳性实体瘤患者。该产品由c-Met靶向抗体、连接子以及小分子细胞毒素组成，可通过靶向结合c-Met阳性的肿瘤细胞，介导抗体的内...
【关键词】靶向，c-Met，荣昌生物，ADC药物
【摘要】 12月30日，新京报讯，12月30日，国家药监局官网显示，按照药品特别审批程序，进行应急审评审批，附条件批准默沙东公司新冠病毒治疗药物莫诺拉韦胶囊（商品名称：利卓瑞/LAGEVRIO）进口注册，用于治疗成人伴有进展为重症高风险因素的轻至中度新型冠状病毒感染（COVID-19）患者，例如伴有高龄、肥胖或超重、慢性肾脏疾病、糖尿病、严重心血管疾病、慢性阻塞性肺疾病、活动性癌症等重症高风险因素的患者。
【关键词】默沙东，抗新冠病毒口服药物，莫诺拉韦胶囊
【摘要】 12月23日，Insight数据库讯，12月22日，罗氏发布公告称其在研托珠单抗（Actemra）静脉注射已获FDA批准用于治疗住院的新型冠状病毒肺炎（COVID-19）成年患者，这些患者正在接受全身性皮质类固醇并需要补充氧气、无创或有创机械通气或体外膜肺氧合（ECMO）。据新闻稿显示，托珠单抗是首个获得FDA批准的治疗COVID-19的单克隆抗体，建议用作单次60分钟静脉输注。
【关键词】罗氏，托珠单抗，新冠适应症
【摘要】 12月23日，Insight数据库讯，12月22日，罗氏制药子公司Genentech宣布，FDA已批准其CD20×CD3T细胞结合双特异性抗体Mosunetuzumab（商品名：Lunsumio）在美国上市，基于I/II期临床试验GO29781研究。此前在6月8日，Mosunetuzumab已在欧盟获得附条件上市批准，用于治疗此前接受过至少两次全身治疗的滤泡性淋巴瘤（FL）。Mosunetuzumab是全球首创（first-in-class）CD20×CD3T细胞结合双特异性抗体，旨在靶向B细胞表面的CD20和T细胞...
【关键词】罗氏，CD3/CD20双抗，FDA批准上市
【摘要】 12月16日，Insight数据库讯，12月15日，阿斯利康宣布已收到FDA的通知，将PARP抑制剂奥拉帕利（Lynparza）联合阿比特龙和泼尼松一线治疗转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）新适应症上市申请（sBLA）的审评时长延长3个月。这项sNDA基于关键性III期临床试验PROpel研究的结果。PROpel研究的完整数据已经在2022ASCOGU上公布，并在6月份发表于NEJM。结果显示，奥拉帕利联用方案显示出具有统计学意义和临床意义的改善，无论患者同源重...
【关键词】前列腺癌，阿斯利康，奥拉帕利
【摘要】 12月14日，Insight数据库讯，12月13日，武田（Takeda）宣布将从Nimbus Therapeutics收购NDI-034858。NDI-034858是一种口服选择性变构酪氨酸激酶2(TYK2)抑制剂，已在针对银屑病的2b期临床中取得成功。交易完成后，NDI-034858在武田的新代号为TAK-279。根据协议条款，武田将向Nimbus预付40亿美元，并在实现年度净销售额40亿美元和50亿美元后分别向Nimbus支付10亿美元的两笔里程碑付款。预付款将主要由手头现金提供。该交易预计将...
【关键词】40亿美元，武田，TYK2抑制剂
【摘要】 12月9日，美通社讯，2022年12月8日，斯微（上海）生物科技股份有限公司（以下简称：斯微生物）自主研发的新型冠状病毒mRNA疫苗（商品名：斯维尔克）获得老挝人民民主共和国卫生部食品药品监督管理局授予的紧急使用授权（Emergency Use Authorization, “EUA”），用于18周岁及以上人群通过主动免疫来预防新冠病毒肺炎。这是第一个在老挝获批的国产新型冠状病毒mRNA疫苗，也是中国第一个获得紧急使用授权的新型冠状病毒变异株mR...
【关键词】斯微生物，mRNA疫苗，老挝紧急使用授权
【摘要】 12月9日，生物谷讯，12月8日，荣昌生物制药（烟台）股份有限公司宣布：公司注射用RC118获得美国食品药品监督管理局（FDA）颁发的两项孤儿药资格认定，分别针对胃癌（包括胃食管交界癌）和胰腺癌适应症。注射用RC118是荣昌生物自主研发的创新型抗体偶联药物（ADC），用于治疗Claudin 18.2表达阳性的局部晚期不可切除或转移性恶性实体瘤患者。该产品于2021年9月获得国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）的I期临床试验批件。目...
【关键词】荣昌生物，RC118，孤儿药资格认定
【摘要】 12月2日，生物谷讯，2022年12月1日，全球领先的医疗技术公司碧迪医疗与全球空间生物学的先锋NanoString联合宣布，将在单细胞空间多组学领域开启战略合作，结合双方优势，为国内基础科研、临床研究和生物医药研发提供一站式的技术工具和服务。此次合作将把国际领先的单细胞多组学和空间组学技术相结合，着眼于面向未来的科研和临床应用场景，打造端到端的全链路解决方案。
【关键词】碧迪医疗，NanoString，战略合作
【摘要】 12月2日，美通社讯，11月30日，Aucta Pharmaceuticals, Inc.（奥科达）宣布，由公司开发的富马酸福莫特罗吸入溶液（Formoterol Fumarate Inhalation Solution）于近日获得美国FDA批准（ANDA），作为慢性阻塞性肺病（慢阻肺，COPD）患者的维持治疗。IQVIA数据显示，截至2022年9月底，在过去的12个月里，富马酸福莫特罗吸入溶液在美国的年销售额超过2.68亿美元。
【关键词】奥科达，富马酸福莫特罗吸入溶液，批准上市
【摘要】 11月22日，生物谷讯，阿斯利康（AstraZeneca）近日宣布，欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）已发布一份积极审查意见，建议批准抗PD-L1疗法Imfinzi（英飞凡，通用名：durvalumab，度伐利尤单抗）：联合化疗（吉西他滨+顺铂）一线治疗不可切除性或转移性胆管癌（BTC）成人患者。CHMP的意见将递交至欧盟委员会（EC）审查，后者通常会在2个月内做出最终审查决定。如果获得批准，Imfinzi+化疗将为欧洲的晚期BTC患者带...
【关键词】欧盟CHMP，推荐批准，Imfinzi+化疗
【摘要】 11月22日，生物谷讯，Provention Bio是一家致力于拦截和预防免疫介导性疾病的生物制药公司。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Tzield（teplizumab-mzwv）注射液：该药是一种静脉注射的抗CD3单抗，作为第一种也是唯一一种免疫调节疗法，用于目前患有2期1型糖尿病（T1D）的成人和儿童患者（≥8岁），延缓3期T1D（临床T1D）的发病。用药方面，Tzield连续14天每天静脉输注一次。
【关键词】美国FDA，Tzield，1型糖尿病
【摘要】 11月18日，生物谷讯，罗氏（Roche）近日公布了2项全球3期临床研究（GRADUATE I，II）的结果。这些研究在阿尔茨海默氏症（AD）导致的轻度认知障碍（MCI）和轻度AD痴呆症（统称为早期AD）患者中开展，评估了抗淀粉样蛋白单抗药物gantenerumab的疗效和安全性。GRADUATE I和II研究没有达到减缓临床衰退（clinical decline）的主要终点。数据显示，GRADUATE I期和II期研究中，接受gantenerumab治疗的患者临床衰退的速度减缓，评估认...
【关键词】罗氏，gantenerumab，3期研究失败
【摘要】 11月18日，生物谷讯，优时比（UCB）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已受理zilucoplan的新药申请（NDA）进行审查。最近，欧洲药品管理局（EMA）也受理zilucoplan的营销授权申请（MAA）并已启动正式审查程序。zilucoplan是一种皮下注射（SC）、自我给药的补体成分5肽抑制剂（C5抑制剂），用于治疗抗乙酰胆碱受体抗体阳性（AChR Ab+）全身型重症肌无力（gMG）成人患者。作为补体C5抑制剂，zilucoplan是一种靶向疗法，可抑...
【关键词】全身型重症肌无力，优时比，zilucoplan
【摘要】 11月11日，生物谷讯，阿斯利康（AstraZeneca）与合作伙伴Avillion公司近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）肺过敏药物咨询委员会（PADAC）以16票对1票的投票结果认为：在18岁及以上哮喘患者中，数据支持PT027（albuterol/budesonide，沙丁胺醇/布地奈德）治疗哮喘的有利风险评估。在12-17岁青少年患者中，该委员会以9票对7票的投票结果认为：数据不支持PT027治疗哮喘的有利益处风险评估。在4-11岁儿童患者，该委员会以16票对...
【关键词】美国FDA，PT027，哮喘急救药品
【摘要】 11月11日，Insight数据库讯，11月10日，CDE官网公示，拟将辉瑞JAK3抑制剂“利特昔替尼胶囊”（Ritlecitinib，研发代号：PF-06651600）的上市申请纳入优先审评，用于适合接受系统性治疗的12岁及以上青少年和成人斑秃患者，包括全秃和普秃（受理号>>JXHS2200081）。这项上市申请得以被纳入优先审评范围，是由于2020年12月CDE曾授予其突破性治疗药物资格，以加速其在华研发上市。利特昔替尼也是当前国内唯一一款以斑秃适应...
【关键词】斑秃，辉瑞，JAK，抑制剂
【摘要】 11月4日，生物谷讯，吉利德科学（Gilead Sciences）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准扩大抗病毒药物Vemlidy（中文商品名：韦立得，通用名：富马酸丙酚替诺福韦片，tenofovir alafenamide，TAF，25mg片剂）的治疗人群：作为每日一次的药物，用于治疗12岁及以上伴代偿性肝病的慢性乙型肝炎病毒（HBV）儿科感染者。此次儿科人群的批准，基于一项2期临床试验（Trial 1092）的24周数据。该试验在70名先前没有接受过治疗...
【关键词】乙肝新药，Vemlidy，12岁-18岁
【摘要】 11月4日，生物谷讯，百时美施贵宝（BMS）近日宣布，评估Reblozyl（luspatercept）一线治疗骨髓增生异常综合症（MDS）相关贫血的3期COMMANDS研究（NCT03682536）达到了主要终点。COMMANDS是一项3期、开放标签、随机研究，在红细胞（RBC）输注依赖性、先前没有接受过红细胞生成刺激剂（ESA，初治）治疗、极低危/低危/中危（IPSS-R）骨髓增生异常综合症（MDS-RS）所致贫血的患者中开展，评估了Reblozyl与阿法依泊汀（epoetin alfa...
【关键词】红细胞，Reblozyl，3期临床
【摘要】 10月27日，生物谷讯，葛兰素史克（GSK）近日宣布，其呼吸道合胞病毒（RSV）老年（olderadult，OA）候选疫苗——单剂量佐剂RSVPreF3 OA疫苗的新药申请（NDA）已被日本厚生劳动省（MHLW）接受审查。拟议的适应症为：用于60岁及以上老年人，以预防RSV引起的下呼吸道疾病（LRTD）。GSK预计，在2022年底前将进一步公布美国和欧盟方面的监管进展。RSVPreF3 OA候选疫苗含有重组亚单位融合前RSVF糖蛋白抗原（RSVPreF3），并与葛兰素史...
【关键词】佐剂RSVPreF3，OA疫苗，老年人群，GSK
【摘要】 10月27日，生物谷讯，丹麦药企利奥制药（LEOPharma）近日宣布，欧盟委员会（EC）已批准扩大抗炎药Adtralza（tralokinumab）的适用人群：用于治疗适合系统治疗的12-17岁中度至重度特应性皮炎（AD）青少年患者。Adtralza通过皮下注射给药，青少年患者的推荐剂量为初始剂量600mg、然后每隔一周注射300mg，这与成人患者的剂量相同。此次欧盟批准扩大Adtralza适用人群，基于52周单药治疗关键3期ECZTRA6临床试验（NCT03526861）的16...
【关键词】特应性皮炎，IL-13靶向单抗，Adtralza
【摘要】 10月21日，盖德化工网讯，10月14日，石药集团的抗流感药物玛巴洛沙韦片已获得NMPA批准上市，适应症为治疗12周岁及以上的流感患者，包括存在流感并发症高风险的患者。10月18日，罗氏制药在其官方微信公众号发布《针对石药集团欧意药业有限公司玛巴洛沙韦片仿制药获批事宜的声明》，罗氏称，对于欧意公司申请仿制药上市的行为，专利权人已经提起专利链接诉讼。
【关键词】罗氏，本土药企，专利之战
【摘要】 10月21日，智通财经讯，辉瑞高管Angela Lukin周四表示，在美国政府目前的采购计划到期后，辉瑞公司预计其新冠疫苗的价格将提高约四倍，至每剂110 - 130美元左右。Lukin表示，她预计目前由政府向所有人免费提供的疫苗将免费提供给拥有私人保险或政府支付保险的人。此前媒体报道称，由于新冠疫苗需求疲软，华尔街预计辉瑞新冠疫苗价格会上涨，这意味着疫苗制造商需要提高价格，以满足2023年及以后的收入预期。美国政府目前向辉瑞...
【关键词】辉瑞，新冠疫苗，110～130美元
【摘要】 10月12日，美通社讯，全球领先的合同研究、开发和生产（CRDMO）服务公司药明生物和日本京都大学孵化的初创生物技术公司Toregem BioPharma（以下简称Toregem）今日宣布，双方针对治疗先天性牙齿缺失的靶向USAG-1单克隆抗体TRG035的研发签署合作备忘录（MOU）。根据合作备忘录，Toregem公司将通过药明生物在细胞系开发、细胞株建库及分析方法开发、细胞培养工艺开发、原液和制剂生产以及生物活性方法开发等的端到端服务推进TRG03...
【关键词】药明生物，Toregem，BioPharma，抗USAG-1抗体
【摘要】 10月10日，美通社讯，据德国联邦经济与气候保护部最新消息，该部委托WifOR机构所做的2021年德国医疗保健领域经济核算数据显示，德国医疗保健行业增长显著。数据显示，在2021年新冠期间，该领域显著增长，并达到了毛附加价值为3918亿欧元的历史新高。这相当于德国总毛附加价值的12.1%。与2019年相比，该领域就业人数也增加了30万人，到2021年约为770万人。为了衡量医疗保健行业对德国经济绩效的贡献，德国联邦经济与气候保护部...
【关键词】德国，医疗保健，显著增长
【摘要】 10月8日，生物谷讯，阿斯利康旗下罕见病业务子公司 Alexion Pharmaceuticals 宣布以6800万美元的价格收购临床阶段基因公司 LogicBio Therapeutics。根据收购协议条款，Alexion Pharmaceuticals 将以每股 2.07 美元的现金收购 LogicBio Therapeutics 的所有流通股，值得注意的是，这一价格是 LogicBio Therapeutics 上周五收盘价约 0.27 美元的 7 倍之多。这意味着，阿斯利康以 666% 的溢价收购 LogicBio Therapeutics。受此收...
【关键词】阿斯利康，6800万美元，罕见病公司
【摘要】 9月30日，美通社讯，Pharming Group N.V.宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已接受优先审查leniolisib的新药申请（NDA）。该药是一种口服、选择性磷酸肌醇3激酶-δ（PI3Kδ ）抑制剂，用于治疗美国12岁及以上成人和青少年罕见的原发性免疫缺陷症——磷酸肌醇3激酶-δ过度活化综合征（APDS）。美国食品和药物管理局已将《处方药使用者付费法案》（PDUFA）目标日期定为2023年3月29日，与优先审查分类一致。
【关键词】FDA，优先审查，Pharming
【摘要】 9月30日，北青网讯，美国辉瑞公司当地时间26日向美国食品和药物管理局(FDA)提交针对5岁至11岁群体接种辉瑞升级版新冠疫苗的申请授权。此次辉瑞公司申请授权的升级版疫苗为针对奥密克戎变异株BA.5研发的疫苗。据美媒报道，目前辉瑞公司尚未公布该升级版疫苗的人体试验数据。辉瑞公司当天发表声明说，此次提交申请的数据是基于之前对奥密克戎变异株BA.1疫苗的人体试验数据和对BA.5疫苗的动物试验数据。FDA8月31日批准针对奥密克...
【关键词】辉瑞，5岁至11岁群体，升级版疫苗
【摘要】 9月23日，金融界讯，阿斯利康宣布，欧盟已经批准了该公司用于成人全身性重症肌无力的Ultomiris疗法。Ultomiris已被作为抗乙酰胆碱受体(AChR)抗体阳性的成人重症肌无力(gMG)成人患者标准治疗的补充方案。此次批准是基于人用医药产品委员会的积极意见，并基于CHAMPION-MG III期临床试验的结果。据悉，全身性重症肌无力是一种衰弱的、慢性的、自身免疫性神经肌肉疾病，导致肌肉功能丧失和严重虚弱。
【关键词】阿斯利康，Ultomiris疗法，欧盟获批
【摘要】 9月23日，Insight数据库讯，9月21日，阿斯利康宣布，与安进合作的TSLP单抗Tezepelumab已经在欧盟获批上市，用于12岁及以上严重哮喘患者的附加维持治疗。这是首个也是唯一一个获欧盟批准的不受表型或生物标志限制的严重哮喘生物药。TSLP是一种针对促炎性刺激（例如肺内过敏原、病毒及其他病原体）产生的上皮细胞因子，TSLP在哮喘患者气道中的表达增加，并与疾病严重程度相关。阻断TSLP可阻止免疫细胞释放促炎性细胞因子，从而预...
【关键词】治疗哮喘，阿斯利康，TSLP单抗
【摘要】 9月16日，新浪财经讯，阿斯利康盘前涨超2%，报59.32美元。该公司周五宣布，其新冠药物Evusheld（长效抗体tixagevimab替沙格韦单抗与cilgavimab西加韦单抗组合）已在欧盟获得建议批准。欧盟人用药品委员会（CHMP）推荐该药物用于治疗年满12岁、体重40公斤以上的、不需要辅助供氧、但存在病情恶化为重症的青少年和成年人新冠患者。
【关键词】阿斯利康，新冠药物，Evusheld
【摘要】 9月16日，科创板日报讯，9月14日晚间，美国宣布拜登生物技术与生物制造倡议细则公布，具体措施对此前遭到错杀的CXO行业影响不大，相关上市公司股价今日走强；另一边合成生物受到关注，带来新的启示。具体来看，美国将会有超过20亿美元资金投入，来推进启动其“国家生物技术和生物制造计划”，包括美国国防部将在5年内投资10亿美元，用于国内生物工业制造基础设施的建设等。
【关键词】美国，生物制造计划，合成生物
【摘要】 9月9日，医药魔方讯，近期，FDA已经解除了SRP-5051（vesleteplirsen）用于杜氏肌营养不良症的II期临床暂停。在与FDA协商后，Sarepta Therapeutics调整了临床试验方案，包括扩大尿液生物标志物的监测。杜氏肌营养不良症（DMD）是一种致命的遗传性神经肌肉萎缩罕见病，因编码抗肌萎缩蛋白（dystrophin）的基因突变所致，最常见的形式是一个或多个外显子（基因的一部分）缺失。正常状态下，抗肌萎缩蛋白表达于细胞膜上并与其他蛋...
【关键词】FDA，Sarepta，反义RNA疗法
