【摘要】 7月28日，生物谷讯，阿斯利康（AstraZeneca）近日宣布，欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）已发布一份积极审查意见，建议批准Calquence（acalabrutinib），用于治疗慢性淋巴细胞白血病（CLL）成人患者，具体为：（1）作为一种单药疗法或联合obinutuzumab，治疗先前没有接受过治疗的CLL成人患者；（2）作为一种单药疗法，治疗先前接受过至少一种疗法的CLL成人患者。现在，CHMP的积极意见将由欧盟委员会（EC）审查...
【关键词】阿斯利康，Calquence，CLL
【摘要】 7月28日，即刻药闻讯，7月27日，Moderna宣布该公司开发的针对新冠病毒的mRNA疫苗（mRNA-1273）3期研究已开始向参与者给药。3期研究被称为COVE（Coronavirus Efficacy）研究，与美国国立卫生研究院（NIH）下属的国家过敏和传染病研究所（NIAID），以及生物医学高级研究与开发管理局（BARDA）合作进行。同一天，Moderna宣布更新与BARDA的合同，后者将额外提供最高4.72亿美元的资金，以支持mRNA-1273的3期研究。此前，BARDA承诺提...
【关键词】Moderna，新冠疫苗，3期临床
【摘要】 7月22日，新浪医药讯，日前，葛兰素史克（GSK）与CureVac联合宣布，双方签署了一项战略性合作协议，将共同研究、开发、制造与商业化多达5种针对传染性疾病病原体的mRNA疫苗以及单克隆抗体。根据协议条款，GSK将对CureVac注入1.3亿英镑（约合1.6亿美元）的股权投资，相当于后者10%的股份，并支付1.04亿英镑（约合1.3亿美元）的预付款。鉴于CureVac正在建造的商业标准生产设施在德国进行认证，GSK还将一次性支付CureVac成本费260...
【关键词】GSK，CureVac，mRNA疫苗
【摘要】 7月22日，E药经理人讯，7月20日，美国FDA正式批准启动艾维替尼针对被COVID-19病毒感染导致中度至重度肺炎患者的一项双盲、与标准治疗随机对照的有效性和安全性的Ⅱ期临床研究。这意味着肺癌药艾维替尼开始了对抗新冠病毒的探索，由此，这个曾被寄予厚望的第一个国产三代EGFR-TKI可能正在走出灰色地界。一位接近监管人士向E药经理人透露，艾维替尼在国内暂未获批，可能与其先后提交两份临床数据有关，数据上可能存在一些差异。...
【关键词】FDA，艾维替尼，新冠Ⅱ期临床
【摘要】 7月17日，医药魔方讯，索元生物宣布美国FDA授予其全球首创新药DB102（Enzastaurin）用于一线治疗脑胶质母细胞瘤（GBM）的快速审评通道资格认定。能够进入快速审评通道的条件是：目前无有效药物，新药能填补治疗空白，或者新药在有效性或安全性上有明显优势。通过加快药物审评的过程而使这些药物更早被患者使用。一旦药物获得快速通道认定，企业可以和FDA有更多的沟通交流机会，以确保相关问题能够迅速有效得到解决，加快整个研...
【关键词】索元生物，抗肿瘤，首创新药
【摘要】 7月17日，创鉴汇讯，本周，总部位于麻省的Relay Therapeutics正式登陆纳斯达克，代号为RLAY。在本次IPO中，Relay一共发行2000万股（每股20美元），这也让它的融资金额达到了4亿美元。Relay的核心技术是一个叫做“Dynamo”的新药设计平台。在医药行业，诸多公司基于静态的蛋白分子结构，来进行药物的设计与开发。然而在真实的生物环境中，蛋白分子的结构不会一成不变，而是随时会出现变化。Relay的Dynamo平台正是基于这一理念所...
【关键词】癌症，精准疗法，纳斯达克
【摘要】 7月7日，药明康德讯，7月6日，再生元（Regeneron）公司宣布启动一项3期临床试验，评估该公司开发的新冠病毒双抗体鸡尾酒疗法RGEN-COV2，在未感染人群中预防新冠病毒感染的能力。这些人曾经在近距离接触过COVID-19患者。再生元将与美国国立卫生研究院（NIH）下属的国家过敏和传染病研究所（NIAID）合作进行这一临床试验。同时，REGN-COV2治疗住院和非住院COVID-19患者的适应性临床试验也进入了2/3期部分。REGN-COV2由两种与新冠...
【关键词】再生元，抗体鸡尾酒疗法，新冠病毒
【摘要】 7月7日，生物谷讯，阿斯利康（AstraZeneca）近日宣布，该公司药物Forxiga（中文商品名：安达唐，通用名：dapagliflozin，达格列净）在印度获批一个新的适应症，用于治疗射血分数降低的心力衰竭（HFrEF）成人患者。Forxiga是一种每日口服一次的选择性钠葡萄糖协同转运蛋白2（SGLT2）抑制剂。今年5月初，Farxiga（达格列净）在美国获得全球首个批准，用于治疗HFrEF成人患者。此外，加拿大心血管学会（CCS）也已更新其指导方针，...
【关键词】阿斯利康，Farxiga，印度获批
【摘要】 7月2日，新浪医药讯，当地时间7月1日，强生宣布旗下杨森制药的埃博拉疫苗双计量组成方案Zabdeno（Ad26.ZEBOV）和Mvabea（MVA BN Filo）已获得欧盟委员会（EC）批准的上市许可，用于主动免疫，以预防刚果民主共和国埃博拉病毒种属引起1岁及以上个体感染埃博拉病毒。杨森的埃博拉疫苗方案包括两剂疫苗，分别为基于AdVac病毒载体技术开发的第一剂Ad26.ZEBOV；和大约8周后接种的第二剂MVA BN Filo，基于Bavarian Nordic公司MVA-BN...
【关键词】强生，埃博拉疫苗，欧盟批准
【摘要】 7月2日，医药观澜讯，7月1日，SciClone Pharmaceuticals（赛生医药）与EpicentRx公司宣布就肿瘤免疫疗法RRx-001达成大中华区的独家授权许可协议，涉及金额高达1.2亿美元。这是一款靶向CD47-SIRPα的小分子免疫疗法，目前正在进行针对小细胞肺癌（SCLC）适应症的3期临床试验。根据协议条款，赛生医药将获得在大中华地区（包括中国大陆、香港、澳门和台湾地区）对RRx-001进行肿瘤治疗相关的的共同开发并商业化的独家许可权。赛生...
【关键词】赛生医药，1.2亿美元，免疫疗法
【摘要】 6月23日，即刻药闻讯，今日，默沙东（MSD）公布了其在研15价肺炎球菌结合疫苗V114的两项3期临床研究的初步结果，这两项研究对V114的安全性、耐受性和免疫原性进行了评估。在18岁及以上成人HIV感染者中开展的PNEU-WAY（V114-018）研究结果显示，V114引发了对疫苗中包括的所有15种血清型的免疫应答，包括血清型22F和33F。在50岁或以上健康成人中开展的PNEU-FLU（V114-021）研究结果显示，V114可与四价流感疫苗同时接种。这些数据...
【关键词】默沙东，15价肺炎球菌疫苗，3期研究
【摘要】 6月22日，医药魔方讯，6月20日，Glenmark制药公司宣布印度药监机构已加速批准抗病毒药物法维拉韦（商品名：FabiFlu）用于治疗轻至中度COVID-19患者。这是印度批准的首个新冠肺炎治疗药物。Glenmark自主开发了法匹拉韦的原料药（API）和制剂。作为处方药，FabiFlu的推荐剂量是第1天1800mg（每日2次），第2～14天800mg（每日2次）。Glenmark董事会主席Glenn Saldanha表示：“印度的COVID-19病例急剧增长，对我们的医疗卫生体系造...
【关键词】印度，首个新冠肺炎治疗药物，法维拉韦
【摘要】 6月19日，新华网讯，德国卫生部和疫苗审批机构保罗埃尔利希研究所17日批准德国又一新冠病毒疫苗临床试验。该研究所援引世界卫生组织数据称，这是德国第二款、也是全球第11款经授权进入临床试验的新冠病毒候选疫苗。保罗埃尔利希研究所当天发表公告说，此次进入临床试验的候选疫苗由德国“痊愈”疫苗公司开发，是一种mRNA（信使核糖核酸）疫苗。它的机理是将编码新冠病毒刺突蛋白的信使核糖核酸导入人体细胞内，让细胞合成病毒...
【关键词】德国，新冠病毒疫苗，临床试验
【摘要】 6月15日，生物谷讯，默沙东（Merck & Co）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准HPV疫苗Gardasil 9（加卫苗，9价）扩大适应症，用于预防7种高危型HPV（16、18、31、33、45、52、58）引起的口咽癌和其他头颈癌症。此次口咽癌和头颈癌适应症是基于Gardasil 9在预防HPV相关肛门生殖器疾病中的有效性而加速批准。针对该适应症的持续批准，可能取决于验证性试验中对临床益处的验证和描述，目前这项验证性试验正在进行中...
【关键词】默沙东，Gardasil，9，FDA批准
【摘要】 6月9日，药渡讯，2020年5月，全球首次批准新药主要集中在美国、日本和印度。美国食品药品监督管理局（FDA）批准5个新分子实体药物（NME），用于治疗非小细胞肺癌的Capmatinib；用于治疗RET突变相关非小细胞肺癌/甲状腺髓样癌/甲状腺癌的Selpercatinib；用于治疗胃肠道间质瘤的Ripretinib；用于乳腺癌诊断的Fluoroestradiol F 18；用于阿尔茨海默病诊断的Flortaucipir F 18。日本条件批准Remdesivir，用于治疗新冠肺炎；印度批...
【关键词】全球新药，美国5个，日本1个
【摘要】 6月9日，央视讯，当地时间6月8日，世卫组织召开新冠肺炎例行发布会，世卫组织卫生紧急项目负责人迈克尔瑞安表示，从墨西哥到智利，除部分国家以外，拉丁美洲呈现疫情增长模式，令人十分担忧。迈克尔瑞安强调，这种情况需要强有力的政府领导和国际团结以控制疾病，许多拉丁美洲国家都在经历非常严重的疫情蔓延，之前在欧洲和北美已出现。卫生系统面临重负，不是所有国家都有（足够的）重症监护病床应对疾病，社区层面有很多的恐...
【关键词】世卫组织，拉丁美洲，中南美洲
【摘要】 6月5日，医药魔方讯，6月4日，阿斯利康宣布将与Accent Therapeutics合作开发和商业化靶向RNA修饰蛋白（RMPs）的转化疗法。Accent Therapeutics公司是由华人科学家何川（Chuan He）教授与Howard Chang教授等共同创立的一家致力于RNA修饰蛋白药物研发的公司。根据协议，Accent将负责指定项目的临床前开发，直至I期临床试验结束。I期临床试验结束后，阿斯利康将主导该项目的开发和商业化活动，Accent可以选择与阿斯利康在美国联合...
【关键词】阿斯利康，Accent，靶向RNA修饰蛋白疗法
【摘要】 6月5日，新浪医药讯，日前，欧盟委员会（EC）宣布批准赛诺菲的CD38靶向抗体药物Sarclisa（isatuximab），与pomalidomide和dexamethasone（pom-dex）联合用于治疗患有复发和难治性多发性骨髓瘤（MM）的成年患者。这类患者先前已接受至少两种疗法，包括lenalidomide和蛋白酶体抑制剂，并且在接受最后一种疗法期间疾病未得到控制显示出病情进展。
【关键词】赛诺菲，CD38抗体，欧盟获批上市
【摘要】 5月25日，药明康德讯，日前，牛津大学（Oxford University）宣布，将与合作伙伴联合启动其新冠病毒候选疫苗的2/3期临床试验。新闻稿指出，这一候选疫苗的1期临床研究在4月份开始，目前已经有超过1000名健康志愿者接受接种，对他们的随访正在进行中。下一步研究将在英国注册高达10260成人和儿童健康志愿者，其目的是研究候选疫苗ChAdOX1 nCoV019在不同年龄段的广泛人群中的防护能力。同时，这一研究将提供疫苗安全性和免疫原性...
【关键词】牛津大学，新冠病毒候选疫苗，2/3期临床试验
【摘要】 5月25日，医药魔方讯，5月21日，GSK与三星生物制药（Samsung Biologics）签订协议建立了合作伙伴关系，后者将帮助GSK扩大其创新生物制品的产能。根据协议条款，三星生物将根据GSK的未来需求灵活提供生物制品大规模生产的额外产能，作为GSK现有生产网络的一个补充。GSK在未来8年将向三星生物支付不低于2.31亿美元，双方的合作将从红斑狼疮药物Benlysta (belimumab)的商业化生产率先开始，GSK从2020年开始向三星生物进行技术转移...
【关键词】GSK，三星生物，2.31亿美元
【摘要】 5月20日，新浪医药讯，5月19日，美国FDA宣布，批准罗氏（Roche）旗下基因泰克（Genentech）公司开发的Tecentriq（atezolizumab）扩展适应症，单药一线治疗PD-L1高表达的转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者，这些患者的肿瘤不携带EGFR或ALK基因变异。基因泰克的新闻稿指出，这是Tecentriq在NSCLC领域获得的第四个适应症。Tecentriq（atezolizumab）是罗氏（Roche）开发的抗PD-L1单克隆抗体。它可以有效结合在肿瘤细胞和肿瘤浸...
【关键词】罗氏，Tecentriq，非小细胞肺癌
【摘要】 5月20日，医药魔方讯，5月19日，致力于开发基于mRNA的创新疗法和疫苗的Moderna公司宣布，该公司开发的新冠病毒疫苗mRNA-1273，在由美国国家过敏与传染病研究所（NIAID）主导的1期临床研究中取得积极中期结果。mRNA-1273表现出良好的安全性，同时，在所有接受两次剂量为25μg和100μg的疫苗接种的志愿者队列中，产生与康复者血清中水平相当的新冠病毒结合抗体。而且，在8名能够评估中和抗体水平的志愿者中，所有志愿者血液中的...
【关键词】Moderna，新冠疫苗，1期临床试验
【摘要】 5月12日，新浪医药讯，继3月份获得一笔小额资金支持（400万美元）用于早期疫苗研发后，5月11日，Novavax宣布又获得了流行病防范创新联盟（The Coalition for Epidemic Preparedness Innovations，CEPI）高达3.84亿美元的拨款，用以资助其COVID-19候选疫苗的临床开发，以及扩大生产规模的早期工作。Novavax旗下的COVID-19候选疫苗NVX-COV2373是重组纳米颗粒疫苗，需要与该公司的Matrix-M佐剂结合使用。该消息传出后，Novavax股...
【关键词】Novavax，新冠病毒疫苗，3.84亿美元资助
【摘要】 5月12日，新浪医药讯，当地时间5月11日，生物制药公司GENFIT发布3期临床试验RESOLVE-IT的中期分析结果，候选药物elafibranor用于非酒精性脂肪性肝炎（NASH）成人患者，未达到解决其纤维化恶化的主要终点，以及至少改善患者一个阶段纤维化的关键次要终点。RESOLVE-IT研究招募了1070例NASH（NAS大于或等于4，纤维化2期或3期）成年患者，评估了患者在ITT（意向治疗）中接受elafibranor治疗的疗效。结果显示，elafibranor治疗组的...
【关键词】Genfit，NASH，三期临床，失败
【摘要】 5月9日，新浪医药讯，5月8日，艾伯维宣布，在收到交易协议要求的所有政府主管机构的监管批准以及爱尔兰高等法院的批准之后，该公司已经完成了对艾尔建的收购。艾伯维于2019年6月25日宣布以现金加股票的形式收购艾尔建，根据前一日的收盘价，此次收购资金规模高达630亿美元。在经历了数次推迟之后，这笔交易最终成功落幕。根据医药市场调研机构EvaluatePharma近日发布的一份报告，此次收购完成，将催生出一个巨无霸生物制药公司...
【关键词】艾伯维，630亿美元，艾尔建
【摘要】 5月9日，新浪医药讯，5月7日，英国国家健康和保健卓越研究所（NICE）发布了一份指南草案，推荐将罗氏靶向抗癌药物Kadcyla（trastuzumab emtansine，恩美曲妥珠单抗）作为成人表皮生长因子受体2（HER2）阳性早期乳腺癌的一种辅助治疗选择，这些成人患者在接受基于紫杉烷的新辅助治疗和HER2靶向治疗后乳腺或淋巴结仍有残余浸润性疾病。新辅助治疗的目的是在手术前缩小肿瘤的大小。接受该治疗后有时肿瘤会完全缩小，但患者在接受...
【关键词】英国NICE，罗氏，Kadcyla
【摘要】 4月29日，美通社讯，INOVIO今天宣布，该公司的新冠肺炎DNA疫苗INO-4800已完成受试者招募，总共40名健康志愿者接种了第一剂疫苗。中期免疫反应和安全性评估结果预计将在六月底公布。这40名志愿者是在宾夕法尼亚州费城的宾夕法尼亚大学和密苏里州堪萨斯城的一家诊所报名参加的，将接种两剂INO-4800，前后间隔四周。1期试验旨在评估INO-4800的安全性和免疫原性，如进展顺利，应该会在今年夏天就启动2/3期有效性试验。在进行人体临...
【关键词】新冠肺炎，DNA疫苗，INO-4800
【摘要】 4月29日，新浪医药讯，当地时间4月28日，Blueprint Medicines（蓝图医药）宣布，Ayvakit（avapritinib）在治疗局部晚期不能切除或转移性胃肠道间质瘤（GIST）患者的3期临床试验VOYAGER中未能达到无进展生存率（PFS）的主要终点。VOYAGER（NCT03465722）是一项全球性、开放标签、随机3期临床试验，旨在评估Ayvakit对比regorafenib（瑞格菲尼）在三线或四线GIST患者中的疗效和安全性。主要疗效终点是根据GIST的改良实体瘤反应评...
【关键词】GIST精准疗法，Ayvakit，，3期临床失败
【摘要】 4月24日，药明康德讯，4月24日，美国FDA批准了MenQuadfi脑膜炎球菌（A、C、Y、W群）结合疫苗的生物制品许可（BLA）申请，用于预防2岁及以上人群的侵袭性脑膜炎球菌病。MenQuadfi获得许可标志着它成为美国FDA批准的唯一一种适用于2至56岁及以上人群的四价脑膜炎球菌疫苗。MenQuadfi是美国第一个也是唯一一个使用破伤风类毒素作为蛋白载体的四价脑膜炎球菌疫苗。MenQuadfi是一种为2岁及以上人群接种的疫苗，以帮助预防由脑膜炎奈...
【关键词】赛诺菲，四价脑膜炎疫苗，，脑膜炎球菌病
【摘要】 4月24日，创鉴汇讯，Affinivax公司宣布完成1.2亿美元B轮融资，已推进其新型多抗原呈现系统（MAPS）疫苗和免疫疗法的开发。该公司曾与Astellas Pharma达成研发合作，共同开发了创新肺炎链球菌疫苗ASP3772。通常的肺炎链球菌疫苗使用复杂的偶联化学将引发免疫反应的多糖抗原偶联到蛋白载体上，蛋白载体本身并不会引起免疫反应。而Affinivax公司的MAPS技术平台利用生物素和它的结合蛋白rhizavidin之间的相互作用，开发出一种简便...
【关键词】Affinivax，B轮融资，1.2亿美元
【摘要】 4月16日，药明康德讯，TScan Therapeutics公司宣布与诺华（Novartis）达成合作协议，以发现并开发新型的T细胞受体（TCR）细胞疗法。根据合作协议，双方将利用TScan的专有平台来开发新型TCR细胞疗法，诺华将有权获得多达靶向三个新靶点的TCR细胞疗法的研发权益。此外，诺华还将对就合作产生的额外靶点和TCRs保留选择权。这项合作包括一笔总额为3000万美元的前期付款和研究资金，以及根据临床、监管和销售额而定的潜在里程碑付款...
【关键词】创新T细胞疗法，诺华，TScan
【摘要】 4月15日，药明康德讯，黑石生命科学（Blackstone Life Sciences）和Alnylam公司联合宣布，双方已达成一项战略合作协议，黑石将提供高达20亿美元的资金来支持Alnylam开发创新RNAi疗法，治疗多种严重疾病患者。根据协议条款，Alnylam公司将获得黑石提供的高达20亿美元的资金来支持其RNAi疗法vutrisiran和ALN-AGT等在研疗法的临床开发。这一投资的目标是让Alnylam公司不再需要进一步股权投资就可以维持其可持续性发展。而黑石将获...
【关键词】黑石，Alnylam，创新RNAi疗法
【摘要】 4月10日，生物探索讯，新冠疫情形势愈发严峻。截至4月8日，中国以外新冠确诊病例超过127万例，作为全球确诊病例数最多的国家，美国确诊病例也已突破40万。数字触目惊心，但是根据哥廷根大学最近发布的一项报告，实际上的感染人数可能远不止如此。截至3月31日，全世界的感染病例数可能已经达到几千万，其中美国的确诊人数或已超过千万，目前发现的病例数仅为1.6%。这项报告的依据是3月30日《柳叶刀传染病》发布的一项题为“Esti...
【关键词】美国，确诊1.6%，或已破千万
【摘要】 4月10日，药明康德讯，4月10日，辉瑞（Pfizer）公司宣布在对抗全球新型冠状病毒病（COVID-19）的研究中取得了重要进展。自COVID-19疫情爆发以来，该公司一直在与医疗保健创新生态系统中的多个合作伙伴进行合作，以应对COVID-19带来的全球行医疗保健危机。10日发布的新闻稿中，该公司表示已经筛选出一种抑制新冠病毒的3CL蛋白酶活性的先导化合物。同时，该公司与BioNTech合作开发的mRNA疫苗有望在4月底启动临床试验。辉瑞将帮助...
【关键词】辉瑞，mRNA疫苗，4月底
【摘要】 4月3日，药明康德讯，4月2号，默沙东（MSD）宣布Keytruda一线治疗微卫星不稳定性高（MSI-H）或错配修复缺陷（dMMR）不可切除或转移性结直肠癌患者的临床3期KEYNOTE-177试验达到一项双重主要终点，无进展生存期（PFS）。基于独立数据监查委员会（DMC）进行的中期分析，Keytruda单药治疗与化疗（mFOLFOX6或FOLFIRI，联合或不联合贝伐珠单抗或西妥昔单抗）相比，表现出了具有统计学意义和临床意义的PFS改善。根据DMC的建议，研究...
【关键词】默沙东，Keytruda，结直肠癌
【摘要】 4月3日，新浪医药讯，日前，辉瑞宣布其利妥昔单抗（Rituximab，美罗华）的生物类似药Ruxience（rituximab-pvvr）已正式获得欧盟委员会批准，用于治疗非霍奇金淋巴瘤（NHL）、慢性淋巴细胞性白血病（CLL）、类风湿关节炎（RA）、肉芽肿伴多血管炎（GPA）和显微镜下多血管炎（MPA）和寻常型天疱疮（PV）。此次获批是基于一个全面的数据包，包括REFLECTIONS B3281006临床比较研究的结果，该研究评估了Ruxience的疗效、安全性和免...
【关键词】辉瑞，利妥昔单抗，生物类似药
【摘要】 3月24日，药明康德讯，3月23日，FDA官网数据库显示，FDA授予吉利德科学（Gilead Sciences）公司开发的在研抗病毒疗法瑞德西韦（remdesivir）孤儿药资格（Orphan Drug Designation），其适应症为冠状病毒疾病2019（COVID-19）。FDA的孤儿药资格认定项目旨在促进治疗罕见疾病或状况的药物或生物制品的开发。罕见疾病的定义是在美国患病人数小于20万人。获得孤儿药资格的在研疗法能够获得一系列促进药物开发的优惠，其中重要的一...
【关键词】瑞德西韦，孤儿药资格，7年市场独占期
【摘要】 3月24日，药明康德讯，3月22日，美国FDA已为Cepheid公司的Xpert Xpress SARS-CoV-2测试颁发了紧急使用授权（EUA）。这是FDA通过紧急使用授权批准的首个COVID-19即时检测（point-of-care，POC）产品。该测试可在CLIA认证的中高级实验室以及某些患者护理环境中使用。该公司计划在3月30日之前推出即时检验服务。FDA专员Stephen Hahn博士说：“该紧急授权标志着扩大了新冠病毒检测的可获得性，更重要的是能够快速获得检测结果。即...
【关键词】FDA，新冠，POC即时检测
【摘要】 3月20日，生物谷讯，诺华（Novartis）近日宣布，日本厚生劳动省（MHLW）已批准基因疗法Zolgensma（onasemnogene abeparvovec），用于治疗2岁以下的脊髓性肌萎缩症（SMA）儿童患者，包括在诊断时为症状前（pre-symptomatic）的患者。需要指出的，接受Zolgensma治疗的患者，必须抗AAV9抗体为阴性。据估计，在日本，每年约有15至20例SMA患者有资格接受治疗。Zolgensma于2019年5月获得美国FDA批准上市，成为全球首个治疗SMA的基因...
【关键词】诺华，Zolgensma，儿童脊髓性肌萎缩症
【摘要】 3月20日，新朗医药讯，3月19日，美国FDA宣布批准吉利德Epclusa（sofosbuvir/velpatasvir，索磷布韦/维帕他韦）的补充申请，用于治疗6岁及以上或体重超过17千克的6种基因型（GT-1,-2,-3,-4,-5,-6）的HCV儿童感染者（无肝硬化或轻度肝硬化）。Epclusa是全球首个全口服、泛基因型、单一片剂丙肝治疗方案，日服一次，可用于6种基因型丙肝患者。该药由吉利德已上市的丙肝明星药sofosbuvir和抗病毒药物velpatasvir组成。此前，FDA已...
【关键词】吉利德，Epclusa，儿童患者
