【摘要】 12月31日，药明康德讯，中国国家药监局（NMPA）官网最新公示，诺和诺德（Novo Nordisk）注射用重组人凝血因子Ⅷ在中国的上市申请办理状态已更新为“审批完毕-待制证”，药品批准文号为：国药准字SJ20200030。这意味着这款新药已经在中国获批。根据CDE早前优先审评专栏公示，该产品此次获批适应症为：用于治疗成人和儿童血友病A。从诺和诺德在中国已完成的3期临床试验来看，这款注射用重组人凝血因子Ⅷ英文名为turoctocog alfa...
【关键词】诺和诺德，注射用重组人凝血因子，血友病
【摘要】 12月31日，医药观澜讯，中国国家药监局（NMPA）官网最新公示，默沙东（MSD）公司开发的艾滋病病毒（HIV）感染治疗药物多拉韦林拉米夫定替诺福韦片的上市申请办理状态已更新为“审批完毕-待制证”，药品批准文号为：国药准字HJ20200066。这意味着这款新药已经在中国获批。根据NMPA药品审评中心（CDE）早前公示，该申请适应症为：适用于治疗HIV-1感染且无NNRTI（非核苷逆转录酶抑制剂）类药物拉米夫定或替诺福韦耐药性的既往或现...
【关键词】默沙东，三合一，HIV
【摘要】 12月25日，新浪医药新闻讯，近日，RegenxBio对外宣布将以2亿美元的价格出售Zolgensma（治疗脊髓性肌萎缩症(Spinal Muscular Atrophy，SMA)）的部分专利权给Healthcare Royalty（HCR）公司，该消息目前已经得到HCR管理层的确认。HCR是一家购买特许权的私人投资公司，采用债务型结构投资商用阶段或接近商用阶段的生命科学资产，而Zolgensma被认为是一种一次性基因疗法，旨在通过替代缺失或不起作用的SMN1基因的功能，来解决SMA疾...
【关键词】RegenxBio，Zolgensma，专利使用权
【摘要】 12月25日，药明康德讯，12月25日，中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）网站公示显示，默沙东（MSD）在中国提交了1类新药MK-1308A注射液的临床试验申请，并获得受理。根据公开资料，MK-1308A是MK-1308和pembrolizumab的联合治疗方案，其中MK-1308是默沙东从康方生物引进的一款抗CTLA-4抗体，pembrolizumab是默沙东的明星抗癌药PD-1抑制剂Keytruda。公开资料显示，MK-1308又名quavonlimab，最初由康方生物发现。2015年，...
【关键词】默沙东，单抗，联合疗法
【摘要】 12月18日，药明康德讯，葛兰素史克公司（GlaxoSmithKline，GSK）今日宣布，美国FDA已批准Benlysta（belimumab）扩展适应症，用于治疗正在接受标准疗法的活动性狼疮性肾炎（LN）成人患者。狼疮性肾炎是由系统性红斑狼疮（SLE）引起的肾脏严重炎症，可导致终末期肾病，需要透析或肾移植。新闻稿指出，这是FDA批准的首款针对狼疮性肾炎的疗法。系统性红斑狼疮是狼疮中最常见的类型，是一种慢性、无法治愈的自身免疫性疾病。患者症...
【关键词】FDA，首款，狼疮性肾炎疗法
【摘要】 12月18日，药明康德讯，默沙东（MSD）公司今天宣布，美国FDA已接受为重磅PD-1抑制剂Keytruda递交的补充生物制品许可申请（sBLA），用于与化疗联用，一线治疗局部晚期不可切除性或转移性食管癌和胃食管连接部癌（GEJ）患者。FDA同时授予这一申请优先审评资格。预计将在明年4月13日之前做出回复。食管癌是一类难于治疗的癌症，开始于食管内层（黏膜）并向外生长。食管癌的两种主要类型是鳞状细胞癌和腺癌。食管癌是全球第七大最...
【关键词】食管癌，Keytruda组合疗法，FDA
【摘要】 12月11日，生物谷讯，阿斯利康（AstraZeneca）近日在第62届美国血液学会（ASH）年会上公布了接受靶向抗癌药Calquence（acalabrutinib，阿卡替尼）单药治疗的762例慢性淋巴细胞白血病（CLL）成人患者心血管（CV）安全性数据的汇总分析。此次汇总分析包括既往未经治疗的CLL患者以及复发或难治性CLL患者，这些患者来自于ELEVATE TN和ASCEND 3期试验，以及15-H-0016 II期试验和ACE-CL-001 I/II期试验。分析显示，中位随访25.9个月...
【关键词】白血病，阿斯利康，BTK抑制剂
【摘要】 12月11日，生物谷讯，诺和诺德近日宣布，已向美国食品和药物管理局（FDA）提交了semaglutide（中国通用名：司美格鲁肽）2.4mg皮下注射制剂的新药申请（NDA），该药是一种每周一次的胰高血糖素样肽-1（GLP-1）类似物，用于长期体重管理。值得一提的是，诺和诺德还递交了一张优先审查凭证（PRV）来加速NDA审查，该PRV可将NDA审查周期从标准的10个月缩短至6个月。semaglutide 2.4mg皮下注射制剂申请的适应症为：作为低热量饮食和...
【关键词】减肥新药，诺和诺德，申请上市
【摘要】 12月4日，医药魔方讯，12月1日，Vanda宣布FDA批准Hetlioz (tasimelteon)胶囊和口服混悬液的上市申请，分别用于治疗史密斯-马吉利综合征（SMS）成人和儿童患者夜间睡眠障碍。Hetlioz是FDA批准的首个用于治疗SMS的药物。此前，Hetlioz被FDA批准用于治疗成人非24小时睡眠觉醒障碍。Hetlioz是一组褪黑素受体激动剂，褪黑素是由脑松果体分泌的激素之一，分泌具有明显的昼夜节律，白天分泌受抑制，晚上分泌活跃，具有改善睡眠作用。H...
【关键词】全球首个，史密斯-马吉利综合征，获批
【摘要】 12月4日，医药魔方讯，12月3日，强生旗下杨森公司宣布已经向FDA提交了amivantamab（EGFR/c-Met双抗）的上市申请，用于治疗铂类化疗后进展的EGFR外显子20插入突变的转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者。针对该适应症，amivantamab在今年3月获得了FDA授予的突破性疗法资格。EGFR突变是非小细胞肺癌患者常见的基因突变，大约占到10%~15%，在亚洲人群中，这一数值大约为40%~50%。EGFR外显子20插入突变大约占到所有EGFR突变非小细胞肺...
【关键词】强生，EGFR/c-Met双抗，申请上市
【摘要】 11月27日，新浪医药新闻讯，就在两周前与辉瑞/Biontech就其合作研发的新冠疫苗达成3亿剂订单后，欧盟委员会（EC）日前又和Moderna签署了COVID-19疫苗供应协议，该协议将确保欧盟获得该公司最早生产的8000万剂COVID-19候选疫苗mRNA-1273。未来，如果Moderna疫苗得到欧盟药品监管机构的批准，欧盟各国政府将开始进行采购。作为总体供应协议的一部分，欧盟还可以选择将其购买的mRNA-1273疫苗总量增加到1.6亿剂。11月17日，欧洲药...
【关键词】Moderna，欧盟，COVID-19疫苗
【摘要】 11月27日，药明康德讯，11月27日，中国国家药监局（NMPA）最新公示，默沙东（MSD）公司开发的艾滋病病毒（HIV）感染治疗药物多拉韦林片新药上市申请获得批准。根据NMPA药品审评中心（CDE）早前公示，该申请适应症为：适用于与其他抗反转录病毒药物联合治疗HIV-1感染且无NNRTI（非核苷逆转录酶抑制剂）类耐药的既往或现有证据的成年患者。多拉韦林（doravirine）是由默沙东公司开发的一种每日一次的口服创新非核苷逆转录酶抑制...
【关键词】艾滋病，默沙东，多拉韦林
【摘要】 11月20日，美通社讯，11月19日，Biogen和Eisai近日宣布，欧洲药品管理局（EMA）已确认受理阿尔茨海默病试验性治疗药物aducanumab的上市许可申请（MAA），并将按照标准时间表进行审评。阿尔茨海默病引起的轻度认知障碍和阿尔茨海默病患者的临床数据表明，aducanumab治疗可去除β淀粉样蛋白，具有更好的临床效果。如果获得批准，aducanumab将成为第一个能够延缓阿尔茨海默病临床症状衰退的治疗方法。据悉，美国FDA也已经接受了ad...
【关键词】渤健，阿尔茨海默病，上市许可申请
【摘要】 11月20日，CPhI制药在线讯，近日，默沙东PD-1单抗帕博利珠单抗注射的新适应症上市申请（相关受理号为JXSS2000010 ）在NMPA的状态变更为“在审批”，这意味着其单药一线治疗肿瘤表达PD-L1 [联合阳性评分（CPS）≥ 20] 的转移性或不可切除的复发性头颈部鳞状细胞癌（HNSCC）的新适应症在国内即将获批，这也是其在国内即将获批的第六个适应症。在全球恶性肿瘤中，头颈部恶性肿瘤占第7位，据报道，每年约有60万例新发病例。在国内...
【关键词】可瑞达，适应症，获批在即
【摘要】 11月13日，医药魔方讯，11月12日，Seed Therapeutics, Inc.（万春医药子公司，简称“万春Seed”）是一家专注于独特“分子胶”(MoleculeGlue)研发的全球性研发公司，这类产品旨在靶向降解致病蛋白。万春Seed今天宣布与美国礼来公司（以下简称“礼来”）签订开展研究合作和授权协议，共同研究开发一类通过靶向蛋白降解（TPD）而发挥治疗作用的新化学实体（NCE）。借助TPD领域的技术，可以将数百种与人类疾病相关但此前认为不可成...
【关键词】礼来，万春，合作开发协议
【摘要】 11月13日，药明康德讯，今日，优时比（UCB）公司宣布，收购开发变革性基因疗法的初创公司Handl Therapeutics。同时，与临床阶段基因疗法开发公司Lacerta Therapeutics达成新的合作协议。新的收购和合作将迅速加快优时比在基因疗法方面的研发进度。通过收购Handl Therapeutics公司，优时比将获得两个在研项目。Lacerta Therapeutics将主导研究、临床前活动和早期生产工艺开发，而优时比将完成IND授权研究、生产和临床开发。这项...
【关键词】基因疗法，优时比，收购
【摘要】 11月6日，药明康德讯，11月5日，艾博生物（Abogen Biosciences）宣布完成1.5亿元的A轮融资。本轮融资由国投创业领投，高瓴创投、成都康华生物等共同投资。艾博生物成立于2019年初，致力于开发创新mRNA药物和传染病疫苗，公司创始人为英博博士。mRNA药物由于可以快速地在细胞内翻译，短暂地大量表达所需蛋白，特别适合用于传染病防治及肿瘤治疗。然而，mRNA非常不稳定，进入体内后很快会被降解，制剂和靶点释放的技术壁垒极高，...
【关键词】艾博生物，A轮融资，mRNA药物
【摘要】 11月5日，医药魔方讯，11月5日，诺华在中国提交的奥法妥木单抗注射液上市申请获得CDE受理。奥法妥木单抗是一种CD20单抗，最初于2009年10月获得FDA批准上市，用于治疗慢性淋巴细胞白血病，通过高剂量静脉输注给药，商品名为Arzerra。 由于已知B细胞在自身免疫性疾病（如MS7）的发生中起关键作用，因此诺华启动了一项全新的开发项目，研究奥法妥木单抗对复发型多发性硬化（RMS）的治疗效果。2020年8月，FDA批准奥法妥木单抗（商...
【关键词】诺华，奥法妥木单抗，申报
【摘要】 10月30日，药明康德讯，10月29日，复星医药发布公告称，其控股子公司复创医药已与礼来公司（Eli Lilly and Company）签订《许可协议》，授予礼来公司对复创医药BCL-2抑制剂FCN-338在除中国大陆、香港及澳门地区之外的全球其它区域的独家权益。此笔交易金额高达4.4亿美元。BCL-2全称为B细胞淋巴瘤因子2蛋白，它在细胞程序性死亡中起着重要作用，可阻止包括淋巴细胞在内的多种细胞的凋亡，并且在某些类型癌症中过度表达。在有些...
【关键词】礼来，复星医药，抑制剂
【摘要】 10月29日，药明康德讯，10月28日，中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）公示，协和发酵麒麟（中国）制药的布罗索尤单抗注射液3项新药上市申请拟纳入优先审评，分别对应10mg/ml、20mg/ml和30mg/ml的三种不同规格，拟开发适应症均为肿瘤相关骨软化症。根据公开资料，猜测这是直接靶向FGF23的重组全人单克隆IgG1抗体burosumab（Crysvita）。Burosumab由日本协和发酵麒麟（Kyowa Hakko Kirin）公司发现，于今年6月在美国获批...
【关键词】布罗索尤，单抗，优先审评
【摘要】 10月23日，新浪医药新闻讯，10月22日，致力于开发用于耐药革兰氏阴性菌感染的下一代口服抗生素公司Arixa 制药宣布，辉瑞的医院业务现已同意收购Arixa。不过，针对此次收购的财务条款双方都暂未披露。Arixa的先导化合物ARX-1796是新型β内酰胺酶抑制剂阿维巴坦(avibactam)的口服药物前体，该药物是于2015年获得FDA批准的一种β-内酰胺酶抑制剂(BLI)。作为Avycaz?产品的一部分(由辉瑞在美国境外以Zaficefta?名称销售)，通过静脉...
【关键词】辉瑞，收购，Arixa制药
【摘要】 10月23日，药明康德讯，10月23日，圣诺制药(Sirnaomics)宣布，该公司日前刚刚获得1.05亿美元(约7.3亿元人民币)的D轮融资。本轮融资由原有股东旋石资本、新进投资机构沃森生物和阳光融汇资本共同领投，原有股东仙瞳资本和新进投资机构隆门资本、弘陶资本和中源资本共同参与。募集资金将主要用于开发核酸干扰（RNAi）药物。圣诺制药成立于2007年，专注于应用核酸干扰技术进行新药开发，公司创始人和首席执行官陆阳博士。自成立以...
【关键词】圣诺制药，D轮融资，RNAi药物
【摘要】 10月16日，生物探索讯，10月15日，武田宣布，其在研创新药物Mobocertinib（TAK-788）被国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）批准纳入“突破性治疗药物品种”，用于治疗既往至少接受过一次全身化疗的携带表皮生长因子受体（EGFR）20号外显子插入突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者。针对这种特殊类型的NSCLC，目前全球还没有获批的治疗方案。自2020年7月国家药品监督管理局发布《突破性治疗药物审评工作程序（...
【关键词】武田，Mobocertinib，突破性治疗药物品种
【摘要】 10月16日，新浪医药新闻讯，日前，日本大冢制药（Otsuka）旗下Guadecitabine(SGI-110)在两项三期血液肿瘤临床试验中未能提高患者整体生存率。至此，该药物在三项晚期试验中都没能获得积极结果。Guadecitabine是大冢制药第二代DNA甲基转移酶(DNMT)抑制剂，该药物是2013年大冢制药通过收购美国抗癌药制造商Astex获得的。此次公布的两项3期试验，ASTRAL-2试验招募了先前接受过治疗的急性髓细胞白血病（AML）的患者。另一项试验AST...
【关键词】大冢，guadecitabin，血液肿瘤
【摘要】 10月9日，美通社讯，吉利德科学公司（纳斯达克：GILD）和卫材株式会社（日本东京）近日宣布，日本厚生劳动省（MHLW）已准予吉利德 K.K.（日本东京）对Jyseleca?（非戈替尼200mg和100mg片剂）的监管批准。Jyseleca?是一种每日一次的口服JAK1优先抑制剂，用于治疗对常规疗法反应不足的患者的类风湿性关节炎（RA），包括预防结构性关节损伤。吉利德日本将拥有Jyseleca在日本的销售授权，并将负责日本Jyseleca产品供应，而卫材将负...
【关键词】日本，非戈替尼，风湿性关节炎
【摘要】 10月9日，医药魔方讯，10月9日，辉瑞在中国提交的氯苯唑酸软胶囊上市申请获国家药监局批准上市，用于治疗成人野生型或遗传型转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM），以减少心血管死亡及心血管相关的住院治疗。2019年5月，辉瑞Vyndaqel（氯苯唑酸葡甲胺，tafamidis meglumine）和Vyndamax（氯苯唑酸）获FDA批准上市，这是转甲状腺素蛋白稳定剂氯苯唑酸的2种口服制剂，能够选择性地与转甲状腺素蛋白结合，稳定转甲状腺素蛋...
【关键词】罕见病，辉瑞，氯苯唑酸软胶囊
【摘要】 9月25日，创鉴汇讯，今日，总部位于波士顿的生物医药公司Monte Rosa宣布完成了9600万美元的B轮融资，Aisling领投，Versant、HBM、Cormorant等机构也参加了本轮融资。而四个月前，Monte Rosa公司刚刚完成了3250万美元的A轮融资。本轮融资将会用来推进Monte Rosa公司领先项目的研究和临床试验的申报，目前公司还没有公布相关靶点。Monte Rosa公司专有平台围绕着开发“分子胶水”来重新编程对蛋白质降解至关重要的泛素连接酶，以...
【关键词】Monte，Rosa，美元融资，蛋白降解疗法
【摘要】 9月25日，药明康德讯，今日，昂科免疫公司（OncoImmune）宣布， 3期SAC-COVID临床试验的患者入组已经结束，并在预定的中期有效性分析结果中显示出显著效果。203名受试者（原计划入组人数的75%）的数据显示，与接受安慰剂的患者相比，使用免疫调节剂SACCOVID （CD24Fc）治疗的重症和危重症新冠肺炎患者在与标准护理联合使用时，恢复速度显著加快，死亡或呼吸衰竭的风险降低了50%以上。昂科免疫是一家处于临床阶段的生物制药公司...
【关键词】新冠肺炎，昂科，显著效果
【摘要】 9月18日，医药魔方讯，9月17日，辉瑞PF-06865571片和PF-05221304片2款新药获准在中国开展临床试验，适应症为：单药及其与PF-05221304联合治疗经活检证实的非酒精性脂肪性肝炎（NASH）伴2期或3期纤维化的成人患者。NASH是一种进行性肝脏疾病，与肥胖、胰岛素抵抗、2型糖尿病和高脂血症等代谢紊乱关系密切，是诱发肝纤维化、肝硬化、肝功能衰竭、肝癌和死亡的主要原因。目前，FDA和EMA尚无批准任何NASH治疗药物。Ervogastat是一...
【关键词】辉瑞，NASH新药，临床试验
【摘要】 9月18日，药明康德讯，今日，勃林格殷格翰（Boehringer Ingelheim）和Mirati Therapeutics公司宣布，双方达成一项临床合作，评估勃林格殷格翰的泛KRAS抑制剂BI1701963，与Mirati的KRAS G12C选择性抑制剂MRTX849联用，治疗携带KRAS G12C突变的实体瘤患者的疗效。这项合作将研究这种组合的潜力，为目前治疗选择有限的肺癌和结直肠癌的患者提供更有效和持久的应答。Mirati公司开发的MRTX849是一款KRAS G12C突变体特异性抑制剂。它...
【关键词】双重KRAS抑制剂，组合疗法，勃林格殷格翰
【摘要】 9月11日，医药观澜讯，中国国家药监局药品审评中心（CDE）最新公示，诺华（Novartis）递交的1类新药inclisiran注射液获得一项临床默示许可，适应症为“原发性高胆固醇血症”。Inclisiran是一款降低胆固醇的在研RNAi创新疗法，2019年底诺华以97亿美元收购The Medicines Company将其主打疗法inclisiran收入麾下。本次是该药首次在中国获批临床。值得一提的是，inclisiran有望成为首款治疗大众病的RNAi疗法，因为RNAi疗法此前大多...
【关键词】诺华，RNAi创新疗法，收购
【摘要】 9月11日，医药经济报讯，据媒体报道，9月8日阿斯利康（AstraZeneca）暂停了其新冠病毒疫苗临床试验，原因是一名英国志愿者被发现患有无法解释的疾病。此外，9家生物制药公司承诺，将从“高道德标准和健全的科学原则”出发，不会在确保疫苗的安全性和有效性之前，寻求获得美国FDA的批准。这9家企业包括Moderna、辉瑞（Pfizer）、阿斯利康、BioNTech、葛兰素史克（GSK）、强生（Johnson & Johnson）、默沙东（Merck）、Novav...
【关键词】AZ，新冠疫苗，辉瑞
【摘要】 9月4日，药明康德讯，今日，强生（Johnson & Johnson）公司宣布，该公司开发的候选新冠疫苗Ad26.COV2.S在临床前研究中取得新的积极结果。今天发表在《自然-医学》上的数据表明，这款名为Ad26.COV2.S的腺病毒血清型26（Ad26）载体新冠疫苗在叙利亚金仓鼠体内引发了中和抗体的产生，并且预防了严重的新冠肺炎临床症状——包括体重减轻、肺炎和死亡。7月份，强生公司曾在《自然》杂志公布了Ad26.COV2.S疫苗在非人类灵长类动物...
【关键词】强生，新冠疫苗，3期试验
【摘要】 9月4日，新浪医药新闻讯，Abivax是一家临床阶段的生物技术公司，致力于开发可刺激人体自然免疫机制的创新疗法来治疗炎症性疾病、病毒性疾病和癌症。近日，该公司公布了ABX464治疗溃疡性结肠炎（UC）IIa期研究的2年维持治疗数据。该研究入组的患者，先前对至少一种现有疗法不耐受和/或难治。2年维持治疗结果显示，69%的患者获得临床缓解、94%的患者受益于临床应答。这些数据证实了ABX464在维持期治疗第二年具有良好的安全性和疗...
【关键词】Abivax，口服抗炎药，溃疡性结肠炎
【摘要】 8月28日，药明康德讯，8月27日，《新英格兰医学杂志》（NEJM）正式发表了礼来制药（Eli Lilly and Company）RET激酶抑制剂selpercatinib（Retevmo）用于治疗非小细胞肺癌（NSCLC）和髓样甲状腺癌（MTC）的1/2期注册临床试验结果。Selpercatinib是首款获批治疗携带RET基因变异癌症患者的精准疗法。Selpercatinib是礼来公司收购Loxo Oncology时获得的一款高度特异性、强力口服RET抑制剂，它不但可以抑制天然RET信号通路，还可以...
【关键词】礼来，不限癌种，RET抑制剂
【摘要】 8月28日，新浪医药新闻讯，8月26日，葛兰素史克（GSK）宣布，欧盟委员会（EC）已批准B细胞成熟抗原（BCMA）靶向疗法Blenrep（belantamab-mafoodin）作为单一疗法治疗成人多发性骨髓瘤（MM）的有条件上市许可，该适应症要求患者为接受过至少四种先前治疗，且对于蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂和抗CD38单克隆抗体中的至少一种不敏感，在最后一次治疗中出现了疾病进展。EC认为，Blenrep是一种“first-in-class”的人源性抗BCMA治疗...
【关键词】GSK，BCMA靶向疗法，Blenrep
【摘要】 8月21日，药明康德讯，诺华公司（Novartis）今天宣布，美国FDA已经批准Kesimpta（ofatumumab，奥法妥木单抗）作为一种皮下注射药物，治疗复发型成人多发性硬化（RMS）患者，包括临床孤立综合征、复发/缓解型疾病和活动性继发进展型疾病。新闻稿指出，Kesimpta是首个可通过Sensoready自动注射笔让患者在家中每月自我注射一次的B细胞靶向疗法，为患者对疾病的管理提供了便利。MS是中枢神经系统（CNS）的一种慢性疾病，通过炎症和...
【关键词】诺华，皮下注射，，多发性硬化
【摘要】 8月21日，医药魔方讯，8月19日，西威埃医药（CVI Pharmaceuticals，CVI）宣布其在研药物CVI-LM001的中国II期临床试验完成首例高脂血症患者入组。CVI-LM001是CVI自主研发的1类小分子降血脂创新药。大量研究显示，他汀类药物增加PCSK9基因转录，上调PCSK9表达，从而减弱他汀药物的降脂作用。与他汀类相反，CVI-LM001抑制PCSK9 基因表达，因此CVI-LM001作用机制上与他汀具有协同治疗作用，对他汀治疗不达标和他汀不耐受的患者可达...
【关键词】西威埃医药，PCSK9抑制剂，首例
【摘要】 8月14日，新浪医药新闻讯，8月13日，临床阶段生物制药公司Scholar Rock宣布，美国FDA已授予其SRK-015罕见儿科疾病资格认定（RPDD），用于治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）。RPDD旨在促进某些严重和危及生命的罕见儿科疾病的药物和生物制剂的开发，更重要的是，在研药物在获得针对这种罕见儿科疾病的新药批准后，该公司将有资格获得一张优先审查劵。SMA是一种罕见的、通常是致命的遗传性疾病，每10000个婴儿中就有1个会受到影响。这种...
【关键词】实验性SMA疗法，，FDA，罕见儿科疾病
【摘要】 8月14日，新浪医药新闻讯，赛默飞世尔日前宣布，收购Qiagen的提议已经失效。此前，赛默飞世尔称与Qiagen达成有条件的收购协议，但两家公司能否达成收购意向，取决于赞成Qiagen出售的股份是否超过66.67%（三分之二）。两家公司曾预期，此次交易有望能够扩展双方在专业诊断领域的产品组合，若顺利合并，可以加速开发特异性更高、更快速、更全面的检测手段。8月10日24:00（法兰克福当地时间）/18:00（纽约当地时间）关于赞成Qiage...
【关键词】赛默飞世尔，收购，计划告吹
