【摘要】 11月5日，美通社讯，11月5日，美纳里尼集团宣布，美国食品和药物管理局（FDA）授予SEL24/MEN1703孤儿药资格（ODD），可用于治疗急性髓系白血病（AML）。SEL24/MEN1703是同类首创的口服双PIM/FLT3抑制剂，由美纳里尼从Ryvu Therapeutics获得内部许可，目前正在DIAMOND-01试验中进行治疗复发/难治性AML患者的单药研究。ODD由FDA向旨在治疗在美国影响人数不到20万的疾病的疗法授予，并为企业提供多项激励措施，以支持罕见疾病的治...
【关键词】美纳里尼，急性髓系白血病药，，孤儿药
【摘要】 11月5日，美通社讯，11月4日，Novavax, Inc.宣布，该公司已为其疫苗产品向新西兰药品和医疗器械安全管理局（Medsafe）申请临时批准。Novavax现已完成了向Medsafe提交NVX-CoV2373（采用Matrix-M?佐剂的重组纳米颗粒蛋白新冠肺炎候选疫苗）监管审查所需所有模块的流程。向Medsafe以及全球其他监管机构提交的化学、制造和控制（CMC）模块利用了Novavax与印度血清研究所（Serum Institute of India Pvt. Ltd.，简称“SII”）的制造...
【关键词】Novavax，新西兰，新冠疫苗
【摘要】 10月28日，生物谷讯，诺华近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）已分别受理CD19 CAR-T细胞疗法Kymriah（tisagenlecleucel）的补充生物制品许可申请（sBLA）和II类变更：用于治疗先前接受过至少2种疗法的复发或难治性滤泡性淋巴瘤（r/r FL）成人患者。FDA已授予该sBLA优先审查。此前，FDA已授予Kymriah治疗r/r FL的再生医学先进疗法（RMAT）资格；欧盟委员会（EC）已授予Kymriah治疗FL的孤儿药资格（OD...
【关键词】诺华，Kymriah，第三个适应症
【摘要】 10月28日，新浪医药新闻讯，近日，国家药品监督管理局批准了诺和诺德研发生产的诺和益 (德谷胰岛素利拉鲁肽注射液）在中国的上市申请，适用于血糖控制不佳的成人2型糖尿病患者，在饮食和运动基础上联合其他口服降糖药物，改善血糖控制。诺和益是全球首个基础胰岛素胰高糖素样肽-1受体激动剂（GLP-1RA）注射液，由德谷胰岛素和利拉鲁肽组成，突破性融合了德谷胰岛素与利拉鲁肽的双组分优势，机制互补，多靶向作用于2型糖尿病多...
【关键词】诺和诺德，糖尿病，诺和益
【摘要】 10月21日，新浪医药新闻讯，日前，双特异性免疫疗法研发公司F-star Therapeutics宣布已与强生旗下杨森制药公司之一的杨森生物技术（Janssen Biotech），签订了双特异性抗体疗法的许可和合作协议。根据协议条款，F-star将授予杨森使用旗下专有的Fcab和mAb2技术的全球独家特许权许可，用于研究、开发和商业化多达5种针对杨森治疗靶点的新型双特异性抗体平台。财务方面，F-star有权收取1750万美元的前期费用、近期费用，以及高达1...
【关键词】强生，F-star，双特异性抗体疗法
【摘要】 10月21日，生物谷讯，优时比（UCB）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已通知该公司，无法在生物制品许可申请（BLA）审查目标行动日期2021年10月15日之前，完成对新型抗炎药Bimzelx（bimekizumab）的审查。该药是一款IL-17A/IL-17F抑制剂，用于治疗中度至重度斑块型银屑病。FDA已确定，在批准BLA之前，需要对Bimzelx的欧洲生产设施进行现场检查。FDA表示，由于与COVID-19相关的旅行限制，他们无法在当前审查周期内进行检查...
【关键词】美国FDA，推迟审查，优时比
【摘要】 10月15日，药明康德讯，2021年10月14日，Exelixis和STORM Therapeutics宣布达成一项研发合作协议，将联合开发改变RNA功能的小分子抗癌创新疗法。STORM公司专有的技术平台旨在开发调节RNA修饰的创新小分子药物。本次合作将首先专注于推进其主打候选药物ADAR1抑制剂的早期工作，并探索一个额外的未公开靶标。对于RNA药物而言，它面临的主要挑战包括：靶向正确的组织、药代动力学、及稳定性。改变RNA功能的小分子有望成为突破口，...
【关键词】靶向RNA修饰酶，前期付款，小分子抗癌疗法
【摘要】 10月15日，赛柏蓝器械讯，日前，医疗器械巨头美敦力正式对外宣布，旗下软组织辅助手术系统Hugo RAS获得了CE认证。目前该认证仅使用于泌尿外科和妇科手术。美敦力执行副总裁Rob ten Hoedt早前公开发言时曾指出，预计上述两个领域涉及的手术量达到手术机器人领域的54%。接下来，美敦力将为Hugo RAS在腹部和结直肠领域提出认证申请。公开资料显示，CE标志象征着产品对欧盟法律的遵守，并且允许该产品在欧洲经济区自由流通。其自19...
【关键词】美敦力，Hugo，RAS，CE认证
【摘要】 9月30日，药明康德讯，2021年9月29日，阿斯利康（AstraZeneca）宣布，旗下Alexion已收购Caelum Biosciences，并获得处于3期临床开发阶段的在研疗法CAEL-101。CAEL-101是一种潜在“first-in-class”纤维反应性单克隆抗体，用于治疗轻链（AL）淀粉样变性。轻链淀粉样变性是一种罕见的全身性疾病。错误折叠的免疫球蛋白轻链聚集形成纤维，堆积在全身器官（包括心脏和肾脏）组织的内部和周围，导致广泛且不断加重的器官损伤。确诊...
【关键词】first-in-class，阿斯利康，收购
【摘要】 9月30日，药明康德讯，2021年9月29日，辉瑞公司（Pfizer）宣布，20价肺炎球菌结合疫苗Prevnar 20的一项3期临床试验获得积极顶线结果。该研究评估了Prevnar 20与季节性流感疫苗同时接种时，在65岁以上成人中的安全性和免疫原性。试验结果表明，Prevnar 20与季节性流感疫苗同时接种时对所有20种血清型激发的免疫应答，与两种疫苗间隔1月单独接种激发的免疫应答相比，达到非劣性标准。此外，同时接种时，Prevnar 20的安全性特征也...
【关键词】辉瑞，20价肺炎球菌结合疫苗，临床
【摘要】 9月24日，新浪医药新闻讯，9月21日，勃林格殷格翰发布新闻稿称，此次收购将使勃林格殷格翰获得Abexxa靶向位于细胞内的癌症特异性蛋白的专业知识，并扩大了潜在癌症抗原靶标的范围。具体交易金额未曾披露。Abexxa专注于发现和开发具有突破性的抗体药物，旨在通过高效靶向来彻底改变癌症治疗方式。它主要围绕其在癌细胞上新发现的一类细胞内抗原（非典型HLA肽复合物）开发新疗法。这些非典型HLA肽复合物有利于不可成药靶标的开发...
【关键词】勃林格殷格翰，收购，AbexxaBiologics
【摘要】 9月24日，新浪医药新闻讯，9月21日，诺华就收购事项发布新闻稿。此次收购使诺华获得了一项临床前光遗传学AAV基因治疗计划和Arctos的专有技术。具体交易金额未曾披露。Arctos主要开发治疗遗传性视网膜营养不良(IRD)和其他涉及光感受器丧失的疾病（如AMD）的潜在方法。IRD影响全球超过200万人，并经常导致完全失明，可能是由100多种不同的基因突变引起的。AMD是视力残疾的主要原因，全球估计有1.7亿人受到影响。现有的基因疗法旨...
【关键词】诺华，收购，ArctosMedical
【摘要】 9月18日，医药魔方讯，9月16日，OSE公司和勃林格殷格翰（BI）共同公布了first in class选择性SIRPα抑制剂BI 765063联合PD-1单抗BI 754091 (ezabenlimab) 治疗晚期实体瘤患者 I 期剂量递增积极数据。CD47-SIRPa相互作用阻断免疫细胞激活，导致肿瘤细胞生长。目前全球已有多款靶向CD47的单抗进入III期临床。而BI 765063是SIRPα/CD47“别吃我”信号通路中的首个靶向SIRPα的抑制剂，由OSE和BI合作开发。相较于抗CD47单抗，抗SIR...
【关键词】first，in，class，抑制剂，结果积极
【摘要】 9月18日，药明康德讯，9月18日，Exelixis公司宣布，美国FDA批准卡博替尼（cabozantinib，英文商品名为Cabometyx）扩展适应症，用于治疗局部晚期或转移性分化型甲状腺癌（DTC）成人和12岁以上儿童患者。这些患者在接受VEGFR靶向疗法后疾病出现进展，并且不适合接受放射性碘治疗或对其产生耐药性。针对这一适应症，Cabometyx曾获得突破性疗法认定和优先审评资格，并且获批时间比目标PDUFA日（12月4日）早了两个多月。卡博替尼是...
【关键词】FDA，多激酶抑制剂，新适应症
【摘要】 9月10日，新浪医药新闻讯，英国国家卫生与临床优化研究所（NICE）近日发布最终指导草案，推荐辉瑞口服JAK抑制剂Xeljanz（tofacitinib，托法替尼），用于治疗2岁及以上活动性多关节型幼年关节炎和幼年银屑病关节炎患者。Xeljanz适用于关节炎对疾病修正抗风湿药物（DMARD）应答不足的年轻人群，并且只有在以下情况下进行治疗：（1）肿瘤坏死因子α（TNF-α）抑制剂不适合或不能很好地控制病情；（2）辉瑞根据商业安排提供Xeljanz...
【关键词】辉瑞，JAK抑制剂，幼年特发性关节炎
【摘要】 9月10日，新浪医药新闻讯，日前，专注于研发新一代蛋白质降解技术的Lycia Therapeutics宣布，获得了高达7000万美元的B轮融资，该技术将可能应用于多种疾病的细胞外蛋白质组的研发。Lycia表示，将充分利用这笔资金，专注于推荐溶酶体靶向嵌合体LYTAC的研发进展，该平台提供多种治疗和疾病方法，包括抗体和小分子。这家位于南旧金山的生物技术公司，最新一轮的融资由Redmile Group领投，并得到了创始投资者Versant Ventures以及...
【关键词】Lycia，蛋白质降解技术，投资
【摘要】宣布达成一项独家许可协议，以合作探索Tiziana的全人源抗CD3单克隆抗体foralumab，作为诱导同种异体CAR-T细胞免疫耐受的药物，潜在改善CAR-T细胞疗法的作用。目前的同种异体CAR-T细胞疗法面临着诸多挑战，首当其冲的就是由于异体移植导致的免疫反应，如移植物抗宿主病（GVHD）及宿主排斥反应。CD3是效应T细胞上的受体，抗CD3抗体（如foralumab）有可能消除患者体内的T细胞或者让它们表现出免疫耐受特征。Precision利用独有的ARCUS...
【关键词】同种异体，持久性，新策略
【摘要】 9月3日，赛柏蓝讯，就近日网传罗氏制药中国发布内部公告称，将新增中国产品管线策略团队，公司转型与创新办公室负责人陈星蓉女士将同时兼任中国产品管线策略团队负责人一事，罗氏制药传播部相关负责人确认，该消息属实。罗氏制药称，此次设立中国产品管线策略团队主要是为了加强中国整体战略布局，紧密与总部及产业链各方合作，最大化地让中国患者获益。事实上，罗氏已并非首次进行内部架构调整。自2020年12月开始，罗氏就开始...
【关键词】罗氏制药，中国，产品管线策略团队
【摘要】 8月27日，新浪医药新闻讯，日前，阿斯利康宣布，日本厚生劳动省已批准Forxiga（dapagliflozin）用于治疗伴或不伴2型糖尿病（T2D）的慢性肾病（CKD）成人患者。今年早些时候，该药物曾获得厚生劳动省授予的优先审查称号。阿斯利康指出，Forxiga 是日本首个获批用于治疗该疾病的药物。就在8月初，Forxiga 还被欧盟委员会（EC）批准用于治疗伴或不伴2型糖尿病（T2D）的新发或恶化慢性肾病（CKD）成人患者，该药也成为了欧盟批准治...
【关键词】阿斯利康，Forxiga，慢性肾病
【摘要】 8月27日，新浪医药新闻讯，8月26日，CDE官网最新公示显示，礼来RET抑制剂Selpercatinib胶囊拟纳入优先审评，适用于转染重排基因融合阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌患者、RET突变的需要系统性治疗的晚期或转移性甲状腺髓样癌（MTC）成人和12岁及以上儿童患者以及RET基因融合阳性的需要系统性治疗和放射性碘治疗（如适用）难治的晚期或转移性甲状腺癌成人和12岁及以上儿童患者的治疗。Selpercatinib由礼来子公司Loxo Oncolo...
【关键词】礼来，RET抑制剂，Selpercatinib胶囊
【摘要】 8月20日，新浪医药新闻讯，日前，强生公布了Rybrevant（amivantamab）治疗间充质上皮转化（MET）外显子14（METex14）突变的非小细胞肺癌（NSCLC）患者1期CHRYSALIS试验的初步数据。试验结果显示，Rybrevant治疗METex14突变患者的抗肿瘤活性和安全性，与此前批准的2期CHRYSALIS试验剂量（体重小于80kg注射1050 mg ，体重大于等于80 kg注射1400 mg）的结果保持一致。有关该试验的初步详细结果将在9月8日至14日国际肺癌研究协会（...
【关键词】强生，Rybrevant，突变肺癌
【摘要】 8月20日，美通社讯，8月17日，辉瑞辉凌正式宣布，双方就辉凌授权辉瑞独家负责前列腺癌治疗创新药物注射用醋酸地加瑞克（商标名：费蒙格?）在中国大陆地区的商业化运营达成合作。注射用醋酸地加瑞克是辉凌研发的一款治疗前列腺癌的药物，于2018年9月获国家药品监督管理局（NMPA）批准，2019年正式在中国上市销售。与目前临床常用的促性腺激素释放激素（GnRH）激动剂不同，注射用醋酸地加瑞克是中国首个上市的GnRH拮抗剂创新疗法...
【关键词】辉瑞，辉凌，前列腺癌
【摘要】 8月13日，新浪医药新闻讯，日前，辉瑞戒烟药物Chantix在吸烟治疗领域的主导地位似乎受到了威胁。美国食品和药品监督管理局（FDA）在本周三的一份声明中表示，为了弥补最近因安全问题引起的辉瑞Chantix供应短缺，FDA已经批准了Par Pharmaceuticals的仿制药版本varenicline。尽管辉瑞Chantix仿制药的竞争对手Par制药获得了FDA的加速批准，但鉴于Chantix去年11月失去了主要专利保护权，该药物面临仿制药的竞争也并不意外。Chantix...
【关键词】辉瑞，重磅戒烟药，Chantix
【摘要】 8月13日，新浪医药新闻讯，近日，英国药品及保健品管理局（MHRA）批准强生多发性硬化（MS）口服新药Ponvory（ponesimod），用于治疗复发型多发性硬化（RMS）。具体为：根据临床或影像学特征定义，患有活动性疾病的RMS成人患者。该批准基于3期OPTIMUM试验的数据。该试验在28个国家1133名RMS成人患者中开展，评估了每日一次口服Ponvory与每日一次口服Aubagio（teriflunomide，特立氟胺）的疗效和安全性。Aubagio是赛诺菲的MS药物...
【关键词】强生，多发性硬化症，口服新药
【摘要】 8月6日，新浪医药新闻讯，日前，英国竞争与市场管理局（CMA）指控辉瑞和Flynn制药违反反垄断规则，抬高了抗癫痫治疗价格，导致其向英国国家医疗服务体系（NHS）收取了过高的治疗费用。CMA指责辉瑞和Flynn蓄意抬高了苯妥英钠胶囊的销售价格。据CMA报告显示，2012年，两家公司对以Epanutin品牌名称销售的药物进行了“去品牌化”的操作。此举将帮助两家能够避开监管机构有关品牌药物的某些规定，规避价格监管。CMA在其公告中表示...
【关键词】辉瑞，Flynn制药，癫痫药物
【摘要】 8月6日，新浪医药新闻讯，日前，渤健（Biogen）和卫材（Eisai）正在积极推进旗下第二款阿尔茨海默病药物lecanemab（BAN2401）获得美国食品和药品监督管理局（FDA）的批准。 卫材在其最新的季度收益报告中表示，两家公司已开始与美国FDA进行沟通，以实现lecanemab获得批准的“最佳监管途径”。该药物是一种研究性抗淀粉样蛋白β原纤维抗体，在显示出有潜力治疗阿尔茨海默病后，于今年6月获得了突破性疗法称号。美国FDA授予lecan...
【关键词】AD药物，渤健，卫材
【摘要】 7月30日，创鉴汇讯，2021年7月28日，Strata Oncology宣布完成了9000万美元的C轮融资，使该公司自成立以来的总融资额超过1.3亿美元。2018年5月23日，Strata Oncology获得由辉瑞和默沙东共同领投的2600万美元B轮融资。据悉，C轮收益将用于加速Strata Oncology针对早期癌症的个体化微小残留疾病（MRD）检测的开发，并推进其基于RNA的实体瘤新型治疗选择测试。此次融资支持Strata Oncology努力扩展其全面的基因组和转录组分析平台...
【关键词】辉瑞，默沙东，癌症诊疗
【摘要】 7月30日，医药魔方讯，7月29日，礼来宣布，其子公司 Loxo Oncology与 Kumquat Biosciences签署了一项独家合作协议，专注于潜在刺激肿瘤特异性免疫应答的新型小分子的发现、开发和商业化。根据协议条款，Kumquat利用其小分子免疫肿瘤（IO）平台发现新的临床候选药物，礼来选择一定数量的候选药物在全球范围内（不包括大中华区）进一步开发和商业化。而Kumquat保留在大中华区的开发和商业化权利，但礼来可以与Kumquat在大中华区...
【关键词】礼来，Kumquat，小分子免疫肿瘤学
【摘要】 7月21日，生物谷讯，Myovant Sciences是一家专注于开发创新疗法重新定义女性和男性护理的医疗保健公司。近日，该公司宣布，欧盟委员会（EC）已批准Ryeqo片剂（relugolix 40mg、雌二醇1.0mg、醋酸炔诺酮0.5mg），该药每日口服一次，用于育龄期女性治疗与子宫肌瘤相关的中重度症状，该药使用持续时间无限制。子宫肌瘤最常见的2种症状是月经过多（HMB）和疼痛。Ryeqo是一款复方片，其活性药物成分中：relugolix是一种促性腺激素释...
【关键词】欧盟，Ryeqo，子宫肌瘤
【摘要】 7月21日，新浪医药新闻讯，7月21日，武田制药在国际血栓与止血学会（ISTH）2021年大会上公布了一项3期临床试验结果。该试验在血管性血友病（VWD）成人患者中开展，旨在检验重组血管性血友病因子（rVWF，商品名：Veyvondi/Vonvendi）用于预防性治疗的有效性和安全性。结果显示，该试验达到了降低自发性、治疗性出血事件年化出血率（ABR）的主要终点。VWD是最常见的遗传性出血性疾病，由血管性血友病因子（VWF）缺乏或功能障碍引...
【关键词】武田，重组血管性血友病，主要终点
【摘要】 7月16日，医药魔方讯，7月15日，美国FDA心血管和肾脏药物咨询委员会(CRDAC)投票反对批准珐博进/阿斯利康开发的口服HIF-PH抑制剂罗沙司他（Roxadustat）用于治疗慢性肾病贫血患者的上市申请，其中针对透析CKD贫血患者的投票结果为12:2，针对非透析CKD贫血患者的投票结果为13:1。该委员会的投票是基于一项包括8000多例患者的全球性III期临床项目数据。罗沙司他是一种口服firsit-in-class小分子低氧诱导因子脯氨酰羟化酶（HIF-PH...
【关键词】FDA，反对，罗沙司他
【摘要】 7月15日，药明康德讯，2021年7月14日，Alkeus Pharmaceuticals公司宣布，美国FDA已授予其维生素A衍生药物ALK-001突破性疗法认定（BTD），用于治疗眼底黄色斑点症（又名Stargardt病，STGD1）。新闻稿指出，ALK-001是首个获得突破性疗法认定，用于治疗STGD1的在研药物。此外，美国FDA之前已授予ALK-001治疗该病的孤儿药资格。作为一种严重的罕见病，STGD1是一种进行性的遗传性视网膜变性疾病，引起不可逆的视力丧失，导致失明。...
【关键词】致盲眼科疾病，改良维生素A，突破性疗法
【摘要】 7月9日，创鉴汇讯，Tioga Medical致力于重新定义结构性心脏瓣膜置换术，日前该公司宣布，初步完成3000万美元Ｂ轮融资。本轮融资由The Capital Partnership（TCP）领投，Cormorant Asset Management、AMED Ventures和Shifamed天使投资者参与投资。该公司表示，本轮资金将用于推进产品开发、支持临床前测试并启动公司新型经导管瓣膜置换术的临床体验。二尖瓣疾病是该公司最初的研发重点，也是最大的结构性心脏瓣膜问题之一，比主...
【关键词】二尖瓣置换技术，新锐，融资
【摘要】 7月9日，医药观澜讯，中国国家药监局网站最新公示，安进公司（Amgen）与百济神州合作开发的注射用卡非佐米（carfilzomib，商品名：Kyprolis）已正式在中国获批。这是一款第二代蛋白酶体抑制剂，百济神州正在为卡非佐米用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤（MM）患者筹备商业化上市。细胞内的蛋白酶体（proteasomes）能够分解受损或不再需要的蛋白，它对细胞的正常功能和生长都有重要的作用。卡非佐米是安进公司开发的第二代蛋白酶...
【关键词】安进，百济神州，抗癌新药
【摘要】 7月2日，新浪医药新闻讯，日前，Jazz制药一款肿瘤药物Rylaze获得美国FDA批准用于治疗对大肠杆菌衍生的天冬酰胺酶过敏的1个月及以上儿童患者和已发展为急性淋巴细胞白血病（ALL）或淋巴母细胞淋巴瘤（LBL）的成人患者，该药物被批准适用于多药化疗方案中的一个组成部分。美国每年约有5700名患者发生ALL，其中约一半是儿童。据估计，有20%的患者对标准的大肠杆菌衍生的天冬酰胺酶过敏，临床治疗上需要该类患者身体可以耐受的替代...
【关键词】Jazz，肿瘤药物，Rylaze
【摘要】 7月2日，新浪医药新闻讯，美东时间7月1日，默沙东官网发布新闻表示，自愿撤回FDA此前对Keytruda加速批准的一项适应症，具体为：用于治疗复发性局部晚期或转移性胃或胃食管连接（GEJ）腺癌的患者，其肿瘤表达PD-L1 [联合阳性评分（CPS）≥1]。因为该药后期验证性试验未能显示出临床益处。该决定是在4月29日肿瘤药物咨询委员会对Keytruda作为单一疗法的三线胃癌适应症进行评估后与FDA协商做出的，因为Keytruda未能满足其上市后在...
【关键词】默沙东，Keytruda，胃癌
【摘要】 6月25日，新浪医药新闻讯，近日，吉利德公布了评估抗病毒药物Hepcludex（bulevirtide）治疗慢性丁型肝炎病毒（HDV）2b期和3期临床试验的中期结果。3期研究的结果支持了每日一次服用2mg剂量bulevirtide的安全性和有效性。2b期研究结果表明，bulevirtide单独使用或联合聚乙二醇干扰素α-2a治疗24周，HDV-RNA水平显著下降，生化疾病活动改善。该药是一款首创的（first-in-class）病毒进入抑制剂，开发用于治疗慢性乙型肝炎病毒（H...
【关键词】吉利德，首创病毒，抑制剂
【摘要】 6月25日，新浪医药新闻讯，目前许多新型冠状病毒疫苗面临开发延迟以及安全和供应问题，但来自辉瑞/BioNTech和Moderna的mRNA 疫苗相对不受约束地成为了同类产品的佼佼者。然而6月24日据外媒报道，美国专家得出结论，在罕见的心脏炎症病例和mRNA疫苗之间存在“可能的关联”，这给辉瑞/BioNTech和Moderna的疫苗注射带来了一定的坏影响。FDA表示将迅速采取行动，要求这些公司添加标签警告，注明年轻人和青少年容易受到副作用的影响...
【关键词】FDA，辉瑞，新冠疫苗
【摘要】 6月18日，新浪医药新闻讯，日前，Blueprint宣布FDA已批准Ayvakit（avapritinib）用于新的适应症。该药物现已被批准用于治疗患有晚期全身性肥大细胞增多症（SM）成年患者，包括侵袭性SM、伴有相关血液肿瘤的SM以及肥大细胞白血病。在获得FDA的批准后，Ayvakit已成为专门针对该疾病主要驱动因素的精准疗法，晚期SM患者现在可以通过Ayvakit，接受旨在有效并选择性抑制D816V突变KIT的靶向治疗方法。FDA的批准决定是基于I期EXPLORER...
【关键词】Ayvakyt，FDA，肥大细胞增多症
【摘要】 6月18日，新浪医药新闻讯，英国国家健康与临床卓越研究所（NICE）近日发布一份最终评估文件（FAD），推荐礼来抗炎药Taltz（ixekizumab），用于治疗活动性中轴型脊柱关节炎（axSpA）。具体为：接受常规治疗控制不足的axSpA患者，或接受非甾体抗炎药（NSAID）治疗控制不足且存在炎症客观体征的活动性非放射学中轴型脊柱关节炎（nr-axSpA）患者。NICE仅推荐在肿瘤坏死因子（TNF）抑制剂不合适或不能很好地控制病情的情况下使用Tal...
【关键词】礼来，抑制剂，中轴型脊柱关节炎
